桑加莫的ST-920在肾功能方面表现出积极的趋势——法布雷病基因治疗的重大突破

桑加莫治疗公司公布了其1/2期STAAR临床试验的令人鼓舞的结果，显示试验性基因疗法isaralgagene civaparvovec（ST-920）在法布雷氏病患者的肾功能方面取得了显著改善。在肾功能指标中观察到的正向趋势代表了在治疗这一罕见遗传疾病方面的重要进展，该疾病患者通常会因酶缺乏而逐步发生器官损伤。

数据显示：临床结果呈现正向趋势

该试验追踪了32名来自不同治疗背景的患者——包括目前接受酶替代治疗（ERT）的患者、暂停ERT至少六个月的患者，以及从未接受ERT治疗的患者。在所有参与者中，ST-920在52周时显示估算肾小球滤过率（eGFR）年化正斜率为1.965毫升/分钟/1.73平方米，衡量肾脏过滤废物的效率。对19名随访两年的患者，正向斜率持续为1.747毫升/分钟/1.73平方米，表明疗法的持续益处。

除了肾功能外，试验还记录了心脏结构和功能在一年内的稳定，且不同患者亚组的结果一致。最令人瞩目的是，接受ST-920治疗的患者在最长随访的患者中，α-半乳糖苷酶A（a-Gal A）活性持续升高长达4.5年，显示出基因疗法效果的持久性。

监管快速通道：加速获批在望

ST-920已获得多项FDA认定，包括孤儿药资格、快速通道（Fast Track）以及再生医学先进疗法（RMAT）资格。更为重要的是，FDA已同意将1/2期试验中52周肾功能改善的正向趋势数据作为加速批准的主要依据，跳过传统的漫长审查流程。

2025年12月，桑加莫启动了生物制品许可申请（BLA）的滚动提交，旨在通过这一加速途径获得FDA批准。这意味着法布雷氏病患者可能比常规药物开发时间更早获得ST-920的使用权。值得注意的是，ST-920不需要某些其他基因疗法所要求的密集预处理方案，降低了治疗负担和安全风险。

市场潜力：为何此事重要

根据Grandview Research的市场调研，2023年全球法布雷氏病治疗市场规模已达25.4亿美元。随着ST-920有望成为具有变革性的疗法，预计到2030年市场规模将扩大至49.3亿美元，年复合增长率为9.9%。这一增长不仅反映了患者诊断和认知的增加，也体现了投资者和医疗体系对能够阻止或逆转疾病进展的疗法的高度重视。

对于主要由儿童和年轻成人组成的法布雷氏病患者——一种影响肾脏、心脏、神经系统和皮肤的进行性疾病——提供在肾功能方面具有持久改善的基因疗法，代表了真正的医学进步。ST-920试验中观察到的正向趋势表明，患者可能会获得持续的功能性益处，而不仅仅是疾病的稳定。

下一步

桑加莫的临床数据团队将在2026年2月举行的第22届世界研讨会（WORLD Symposium）上，通过多平台展示和海报会，详细介绍正向趋势的研究结果及其临床意义。滚动BLA提交流程意味着FDA将随着数据的逐步提供进行审查，有望加快审批进度，优于传统路径。

凭借有利的安全性数据、持久的临床益处以及监管机构的支持，ST-920有望成为法布雷氏病治疗的范式转变方案——一种罕见疾病，历史上治疗选择有限。肾功能指标中的正向趋势表明，基因疗法可能实现许多罕见病患者长久以来渴望的目标：获得有意义的、持续的改善，而非仅仅减缓疾病恶化。