生物基因的高剂量DEVOTE研究显示，Nusinersen在不同SMA人群中具有更佳的疗效

生物基因公司在其高剂量治疗方案的最新临床验证中取得了重大里程碑。最近发表在《自然医学》上的DEVOTE研究提供了有力证据，证明增强型努欣斯林胺配方在脊髓性肌萎缩症中的治疗潜力。这项研究代表了治疗这一影响全球儿童和成人的最具挑战性的神经肌肉疾病的重大进步。

不同患者群体的临床益处

DEVOTE试验评估了高剂量努欣斯林胺——在初始加载期为50毫克/5毫升，持续维持治疗为28毫克/5毫升。一个关键发现是，这一高剂量方案在患者的人口统计学特征方面表现出一致的安全性和临床疗效。研究涵盖了不同年龄、不同既往治疗史以及不同基础功能状态的个体，证明其在SMA患者范围内具有广泛适用性。

这种全面的患者覆盖尤为重要，因为SMA表现出异质性，疾病表现因人而异。通过显示在如此多样化的群体中都有效，DEVOTE研究确认高剂量治疗比传统策略提供了更具普遍益处的治疗选择。

监管进展与市场扩展

生物基因已在欧洲联盟和日本获得高剂量努欣斯林胺方案的批准，标志着这一治疗进步获得了国际认可。美国的监管路径仍在进行中，FDA目前正在加快审查申请，预计决策将在四月初做出。

这一分阶段的国际推广使生物基因在竞争激烈的SMA治疗市场中占据有利位置。市场反应积极，预售交易显示投资者信心——在公告后，生物基因股价上涨0.53%，达到177.69美元。

对SMA治疗创新的影响

DEVOTE研究的成功凸显了基因医学在神经肌肉疾病治疗中的日益成熟。通过证明更高剂量的治疗可以在不影响耐受性的情况下安全应用于异质患者群体，这项研究重塑了治疗范式，并有望改善全球SMA患者的长期预后。通过《自然医学》的验证，进一步巩固了生物基因临床项目的科学信誉，也彰显了在遗传神经疾病中优化剂量策略的广阔潜力。