Mirum Pharmaceuticals 规划2026年扩展，推进Alagille综合征治疗的进展

米鲁姆制药在迈入2026年之际，已达到一个关键转折点，表现出强劲的财务业绩和有前景的临床进展。公司的发展轨迹显示出显著的增长机会，尤其是其不断扩展的治疗组合，包括针对阿拉吉尔综合征——一种影响极度被忽视患者群体的罕见遗传性肝病的疗法。

财务实力与临床动力

这家制药公司已取得重要的财务里程碑，彰显其从研发阶段创业公司向创收企业的转变。最为关键的是，米鲁姆在2025年实现了经营性现金流为正，这是任何小型生物技术公司都具有里程碑意义的成就。这一财务稳定性为公司雄心勃勃的临床管线提供了关键的资金支持，同时减少了对外部资本的依赖。

收入增长显著加快。米鲁姆的旗舰产品Livmarli在2025年的净销售额大幅增长69%，达到3.59亿美元。公司已建立的胆汁酸替代疗法，包括Cholbam和Ctexli，贡献了额外的1.61亿美元，同比增长31%。管理层预计2026年的总收入将在6.3亿美元至6.5亿美元之间，显示出对持续商业动力的信心。

监管批准推动临床信誉

米鲁姆在2025年获得了两项关键的FDA批准，均扩大了公司的市场空间。2月，FDA批准Ctexli用于治疗脑脊髓脂肪变性（CTX），这是一种影响胆汁酸代谢的罕见遗传性疾病。对罕见疾病患者而言，更为重要的是，4月，FDA批准了Livmarli的片剂剂型，专门用于与两种严重肝病相关的胆汁淤积性瘙痒：阿拉吉尔综合征和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。

阿拉吉尔综合征的批准尤为重要，因为这种遗传性疾病会导致进行性肝病，并显著影响生活质量。口服片剂的上市为阿拉吉尔综合征患者提供了更方便的治疗选择，可能改善患者依从性和治疗效果。

战略收购扩大罕见疾病覆盖范围

2026年1月底，米鲁姆完成了对Bluejay Therapeutics的收购，加入了brelovitug。Brelovitug针对慢性乙型肝炎D病毒（HDV），这是一种严重的病毒感染，目前在美国尚无获批的治疗方案。这次收购强化了米鲁姆对被忽视的罕见肝病的关注，并使其临床管线超越胆汁酸疾病的范畴。

2026年催化剂日历：值得关注的事项

未来一年将出现多个关键点，可能对公司发展产生重大影响。其中最重要的是volixibat，这是一款针对原发性硬化性胆管炎（PSC）的候选药物——一种进行性肝病，目前美国市场尚无获批疗法。米鲁姆预计将在2026年第二季度公布其二期B临床试验结果，并有望在下半年提交加速批准申请。如果获批，volixibat具有巨大的市场潜力，因为PSC患者存在巨大未满足的医疗需求。

同时，米鲁姆还在评估volixibat的另一适应症：原发性胆汁性胆管炎（PBC），这是全球最常见的胆汁淤积性肝病。预计该研究的入组将在2026年下半年完成。

Bluejay的收购还带来短期催化剂。预计在2026年下半年，brelovitug在HDV治疗方面的三期临床结果将公布。成功的数据可能支持2027年初的批准申请，为公司开辟新的收入来源。

此外，米鲁姆还加快了Livmarli在罕见胆汁淤积性疾病瘙痒症的三期研究时间表。公司现在预计在2026年上半年完成入组，并计划在年底前公布结果，有望将Livmarli推广到更多患者群体。

未来之路

米鲁姆制药在2026年站在一个重要的转折点上，结合了成熟的商业成功和强大的临床管线。公司展现出的实现正向现金流、获得监管批准（包括具有重要意义的阿拉吉尔综合征适应症）以及战略性收购互补资产的能力，表明其在多个方面积极推进。2026年丰富的催化剂环境，有望验证管理层的战略方向，并支持股价的持续表现。