BB-301 在眼咽肌营养不良症的延长临床评估中展现持续的治疗效果

Benitec Biopharma Inc. (BNTC)公布了其针对眼肌面肌营养不良症（(OPMD)）相关吞咽困难症状的基因治疗候选药物BB-301的1b/2a期试验的令人信服的延长随访数据。研究结果强调了该治疗对吞咽功能和患者生活质量的持久影响。

主要患者群体中确认的延长耐久性

对第一组（Cohort 1）首位入组患者进行的24个月关键评估显示，治疗效果在初次治疗期之后得以持续。该患者表现出吞咽后咽部残留物的逐步改善——这是吞咽困难的关键指标——同时整体吞咽障碍症状负担也有可衡量的减轻。值得注意的是，这些改善在与基线治疗前状态和12个月检查相比时依然存在，且通过客观的X光吞咽评估和患者报告的悉尼吞咽问卷（(SSQ)）得到了验证，且效果甚至有所加深。

患者群体中强劲的反应率

在这一单一患者的里程碑基础上，完整的第一组（Cohort 1）数据集——涵盖四名已入组患者——在12个月的统计评估期内实现了完全反应状态。每位参与者都符合Benitec预定义的疗效标准，该标准要求在五个标准化吞咽评估类别中至少有两个显示出明显改善。这一贯的反应者分类在整个早期患者群体中表明，BB-301提供的是可重复的临床益处，而非个别特殊反应。

此外，在12个月的单独患者评估中，再次确认了其强大的疾病修饰活性，强化了在更广泛的第一组（Cohort 1）人群中显现的耐久性信号。

市场背景

1月9日，BNTC的股价表现出温和压力，收盘价为每股11.84美元，比前一交易日下跌0.34美元，跌幅为2.79%。