基因疗法方法恢复糖尿病灵长类动物的胰岛素生产：Genprex的最新突破

Genprex Inc. (GNPX)公布了针对GPX-002的有前景的临床前研究结果，这是一种旨在通过复兴功能障碍的β细胞来治疗2型糖尿病的新型基因疗法。该治疗利用腺相关病毒(AAV)载体将Pdx1和MafA基因直接引入胰腺组织，针对2型糖尿病患者胰岛素缺乏的根本原因。

灵长类动物模型的临床证据

在一项开创性的非人灵长类动物研究中，两只患有重度2型糖尿病的动物接受了不同方式的GPX-002治疗。第一只灵长类动物接受了导管内输注，促使葡萄糖代谢逐步改善。七个月后，这只动物达到了正常的葡萄糖耐量水平——这是一个令人瞩目的结果，考虑到其基础糖尿病状况。第二只动物通过胰腺直接注射治疗，取得了显著的改善，但尚未完全正常化。

这些不同的结果揭示了一个关键发现：导管内输注似乎在有效靶向胰腺中的α细胞和β细胞方面更具优势。研究人员还发现，在灵长类动物中，免疫抑制方案变得至关重要，免疫反应通常在治疗开始后大约六个月内得到解决。

啮齿动物研究中的快速反应

在2型糖尿病小鼠中的平行实验也显示出同样令人信服的结果。治疗动物表现出增强的葡萄糖刺激胰岛素分泌和高血糖水平的逆转。治疗后四周内，血糖水平恢复正常，确认通过这种基因方法确实可以功能性地恢复β细胞。

超越1型糖尿病的扩展

Genprex早期的研究证明GPX-002可以将α细胞转化为具有功能的类胰岛素β细胞，在1型糖尿病模型中表现出色。目前的2型糖尿病数据极大地拓宽了该疗法的临床相关性，因为2型糖尿病在全球范围内的患者群体明显更大。

下一步和市场反应

公司正在加快对两种糖尿病类型的非人灵长类动物研究，并准备正式的毒理学评估，为最终的Investigational New Drug申请做准备。

市场情绪对这些进展反应积极。GNPX在前一交易日收盘价为$1.80，涨幅0.86%，盘前交易推动股价至$1.90，上涨5.55%——显示投资者对该疗法有望解决β细胞再生重大未满足医疗需求的信心。