Pemvidutide 获得 FDA 突破性地位：Altimmune (ALT) 推进 MASH 治疗进入 III 期

Altimmune取得了重大监管胜利，推动其股价飙升。这家生物技术公司宣布，FDA已授予pemvidutide——其研究中的GLP-1/胰高血糖素双受体激动剂候选药物——突破性疗法认定，针对代谢功能障碍相关的脂肪性肝炎(MASH)——一种以脂肪积聚、炎症、纤维化和代谢功能障碍为特征的进行性肝脏疾病。

FDA的突破性疗法认定加快了针对严重疾病且未满足医疗需求的治疗方案的开发时间表，并简化了监管审查流程。ALT股价在公告后上涨了16.52%，反映市场对临床和监管里程碑的热情。

临床证据支持监管认可

这一突破性认定基于令人信服的Phase IIb IMPACT研究结果。6月公布的24周中期数据表明，未出现纤维化进展的同时，MASH得到了统计学显著的缓解，并在肝脏脂肪含量、纤维化标志物和炎症指标方面取得了可衡量的改善。

在此基础上，12月公布的48周数据进一步巩固了pemvidutide的治疗潜力。结果显示，在关键肝脏健康和纤维化标志物方面，治疗组优于安慰剂，具有统计学显著的益处。值得注意的是，接受1.8毫克剂量的患者在24周之后仍持续获得抗纤维化改善，并伴有体重进一步减轻——考虑到肥胖在MASH发病机制中的作用，这一益处尤为关键。

面向患者的路径：Phase III开发与扩展管线

在这些疗效信号的基础上，Altimmune于2025年12月按照FDA指导方针，启动了针对中重度肝纤维化MASH患者的Phase III试验，预计将于2026年开始招募。这一进展降低了临床路径的风险，并使该疗法更接近商业化。

pemvidutide的开发范围不仅限于MASH。该化合物同时在中期研究中推进，用于酒精使用障碍(AUD)和酒精相关肝病(ALD)，这些疾病的治疗选择有限。FDA此前已为这两个适应症授予快速通道资格，将pemvidutide定位为一个多资产平台，旨在应对相互关联的代谢和肝脏疾病。

市场背景

尽管取得了这一监管成就，ALT股价在过去12个月内已下跌44%，表现落后于行业45.4%。突破性疗法状态和Phase III启动代表了潜在的转折点，可能重塑投资者情绪，因为它们验证了前期临床和临床策略，同时明确了潜在峰值销售的路径。

生物技术行业持续奖励临床执行力和监管清晰度。随着pemvidutide的风险特征大幅降低，ALT在2026年有望通过Phase III的进展和潜在的扩展适应症带来新闻催化剂。