LUPKYNIS 获得FDA批准：成人系统性红斑狼疮肾炎患者的突破性口服治疗药物

美国食品药品监督管理局已批准Aurinia Pharmaceuticals开发的voclosporin (以LUPKYNIS)的商品名上市，这标志着系统性红斑狼疮肾炎治疗的一个重要里程碑。这是首个获得FDA批准、专为成人活动性狼疮肾炎患者设计的口服治疗方案，狼疮肾炎是系统性红斑狼疮的严重表现，可能导致肾脏逐渐损伤。

临床证据显示优越的疗效

狼疮肾炎仍然是系统性红斑狼疮最具挑战性的并发症之一，可能引起不可逆的肾脏损伤，并增加肾衰竭、心血管事件和死亡的风险。LUPKYNIS的获批基于两项关键研究的有力临床数据：AURORA 3期研究和AURA-LV 2期研究，共纳入533名狼疮肾炎患者。

当LUPKYNIS与标准治疗 (吗替麦考酚酯和低剂量糖皮质激素)联合使用时，患者的疗效明显优于单纯接受常规治疗的患者。在3期临床试验的一年时点，使用LUPKYNIS的患者达到完全肾脏反应的比例超过对照组的两倍。此外，患者在24周时达成尿蛋白-肌酐比值的改善速度是对照组的两倍，更多患者在24周时达到了完全肾脏反应。

改进的安全性和剂量方案

FDA的批准采用了Aurinia的专有eGFR药效学剂量方案，使治疗管理更为精准。LUPKYNIS的推荐剂量为23.7毫克，口服每日两次，联合使用标准免疫抑制背景治疗。早期干预和达成肾脏反应已被证明能改善长期预后，预防不可逆的肾脏病理变化。

解决狼疮肾炎的健康差异问题

此次批准的重要方面之一是其有望解决显著的健康不平等问题。系统性红斑狼疮的黑人和亚洲人群发展狼疮肾炎的风险大约是高加索人群的四倍，而西班牙裔人群的发病率约为两倍。此外，这些群体倾向于在疾病早期就发展为狼疮肾炎，临床预后较差，凸显了像LUPKYNIS这样有效治疗方案的迫切需求。

患者支持体系

为了方便患者获取和临床管理，Aurinia Pharmaceuticals建立了Aurinia联盟，这是一个全面的患者支持计划。该项目提供个性化的护理管理、教育资源，以及在整个LUPKYNIS治疗过程中协助保险理赔和药物费用管理。

安全性考虑与临床监测

最常见的不良事件 (发生率超过3%的患者)包括：肾小球滤过率下降、高血压、腹泻、头痛、贫血、咳嗽、泌尿道感染、上腹部疼痛、消化不良、脱发、肾功能障碍、口腔溃疡、疲劳、震颤、急性肾损伤和食欲减退。与其他钙调神经磷脂酶抑制剂类似，LUPKYNIS具有盒装警告，提示其增加恶性肿瘤和严重感染的风险。医生应密切监测患者的肾毒性、高血压、神经毒性、高钾血症和QTc延长，特别是在联合使用可能增强这些作用的其他药物时。

临床和倡导社区的反应

该药的获批得到了医疗界和患者倡导组织的强烈支持。肾病学家和风湿病学家强调，狼疮肾炎的治疗选择一直有限，且伴随较高的毒性。LUPKYNIS通过提供一种更有效、耐受性更好的替代方案，显著推进了治疗进展，且所需的糖皮质激素剂量明显降低。患者倡导组织也强调了这一发展的重要性，尤其是对那些受狼疮肾炎影响较重的社区。

市场供应与商业上市

LUPKYNIS现已在美国上市。FDA以优先审查状态批准了该药，此前该疗法在2016年获得快速通道资格，反映出对新型狼疮肾炎治疗的紧迫医疗需求。Aurinia Pharmaceuticals已确立自己为一家全方位整合的生物制药公司，致力于开发针对严重疾病和高未满足医疗需求的疗法，总部位于不列颠哥伦比亚省维多利亚和马里兰州罗克维尔。