Đã tìm hiểu về một số chuyển động trong lĩnh vực di truyền học trong vài năm gần đây và thành thật mà nói, đà tăng trưởng của cổ phiếu liệu pháp gene thật sự rất đáng chú ý. Toàn bộ thị trường xét nghiệm di truyền đã trưởng thành rõ rệt, đặc biệt khi các công ty thực sự nhận được phê duyệt của FDA cho các liệu pháp mà vài năm trước đây còn dường như không thể.

Thị trường di truyền học nói chung là rất lớn - ước tính đạt 57.13Bỷ USD vào năm 2024, dự kiến sẽ đạt 8.98Bỷ USD vào năm 2034. Tốc độ tăng trưởng hợp lý là 18,52% mỗi năm, điều này giải thích tại sao nhiều công ty công nghệ sinh học đang đổ nguồn lực vào lĩnh vực này.

Hãy để tôi điểm qua một số điểm nổi bật thu hút sự chú ý. Avidity Biosciences (RNA) là một trong những cổ phiếu biến động mạnh hơn - nền tảng liên kết kháng thể oligonucleotide của họ cho các bệnh cơ hiếm đã thể hiện tiềm năng đáng kể. Họ đã đạt trạng thái liệu pháp đột phá của FDA cho bệnh cơ dystrophia myotonica, và khi công bố dữ liệu tích cực giai đoạn 1/2 cho thấy giảm hơn 50% các dấu hiệu gene nhất định, cổ phiếu đã tăng vọt. Đến đỉnh khoảng 52,50 USD vào tháng 11 năm 2024.

Wave Life Sciences (WVE) là một cổ phiếu thú vị khác - họ đang phát triển thuốc dựa trên RNA và thực sự đã chứng minh được điều gọi là chỉnh sửa RNA điều trị đầu tiên trên người. Cột mốc này thường thu hút sự chú ý của thị trường. Cổ phiếu tăng mạnh sau tin này, đạt đỉnh khoảng 16,44 USD.

UniQure (QURE) có thể là thành công rõ ràng nhất ở đây - họ đã được phê duyệt liệu pháp gene đầu tiên trên thế giới cho bệnh hemophilia B vào tháng 11 năm 2022. Điều đó không còn là lý thuyết nữa, đó là thuốc đã được thương mại hóa. Họ đã thúc đẩy các liệu pháp cho bệnh Huntington và đã đạt được phê duyệt tăng tốc từ FDA, điều này rất quan trọng.

Sangamo Therapeutics (SGMO) có những lúc lên xuống - có dữ liệu tích cực giai đoạn 3 cho điều trị hemophilia A, nhưng sau đó gặp khó khăn khi Pfizer quyết định rút khỏi hợp tác vào cuối năm 2024. Đó là loại biến động thường thấy trong công nghệ sinh học khi các mối quan hệ hợp tác thay đổi.

Stoke Therapeutics (STOK) tập trung vào thuốc RNA cho chứng động kinh di truyền, đã nhận được danh hiệu đột phá cho ứng viên điều trị hội chứng Dravet. Đây là một ví dụ khác về các cổ phiếu xét nghiệm di truyền và công ty liệu pháp gene thực sự tạo ra bước tiến trên các vấn đề y học thực tế.

Toàn bộ ngành dường như đang chuyển từ "nghiên cứu đầy hứa hẹn" sang "liệu pháp đã được phê duyệt thực sự," điều này làm thay đổi đáng kể hồ sơ rủi ro. Đáng để theo dõi nếu bạn đang quan tâm đến các cổ phiếu công nghệ sinh học hoặc y học di truyền.