Sangamo's ST-920 thể hiện xu hướng tích cực trong chức năng thận—Một bước đột phá lớn trong liệu pháp gene bệnh Fabry

Sangamo Therapeutics đã công bố kết quả khả quan từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 STAAR, cho thấy isaralgagene civaparvovec (ST-920), một liệu pháp gene điều tra, đạt được những cải thiện đáng kể về chức năng thận cho bệnh nhân mắc bệnh Fabry. Đường dốc tích cực quan sát được trong các chỉ số chức năng thận thể hiện bước tiến quan trọng trong việc điều trị rối loạn di truyền hiếm gặp này, nơi bệnh nhân thường gặp phải tổn thương cơ quan tiến triển do thiếu hụt enzyme.

Những gì dữ liệu cho thấy: Đường dốc tích cực trong kết quả lâm sàng

Thử nghiệm theo dõi 32 bệnh nhân thuộc các nhóm điều trị khác nhau—những người đang dùng liệu pháp thay thế enzyme (ERT), những người đã ngưng ERT ít nhất sáu tháng, và những người chưa từng điều trị ERT. Trong số tất cả các người tham gia, ST-920 đã thể hiện đường dốc hàng năm tích cực là 1,965 mL/phút/1,73m² trong tỷ lệ lọc cầu thận ước lượng (eGFR) tại mốc 52 tuần, một chỉ số đo hiệu quả lọc chất thải của thận khỏi máu. Đối với 19 bệnh nhân theo dõi hai năm, đường dốc tích cực tiếp tục ở mức 1,747 mL/phút/1,73m² mỗi năm, cho thấy lợi ích duy trì của liệu pháp.

Ngoài chức năng thận, thử nghiệm còn ghi nhận cấu trúc và chức năng tim ổn định trong vòng một năm, với kết quả nhất quán trên các nhóm bệnh nhân khác nhau. Đặc biệt, những bệnh nhân nhận ST-920 duy trì mức độ hoạt động của enzyme alpha-galactosidase A (a-Gal A)—enzyme thiếu hụt trong bệnh Fabry—ở mức cao trong thời gian lên tới 4,5 năm ở bệnh nhân theo dõi lâu nhất, chứng tỏ tính bền vững của tác dụng của liệu pháp gene.

Đường dẫn phê duyệt nhanh: Giải pháp cấp tốc trong tầm tay

ST-920 đã nhận được nhiều chỉ định của FDA công nhận tiềm năng của nó: trạng thái Thuốc hiếm, Chỉ định Đường dẫn Nhanh, và trạng thái RMAT (Liệu pháp Y học Tăng trưởng Tiên tiến). Quan trọng hơn, FDA đã đồng ý rằng dữ liệu đường dốc tích cực từ thử nghiệm giai đoạn 1/2—cụ thể là cải thiện chức năng thận sau 52 tuần—có thể làm cơ sở chính để phê duyệt nhanh, bỏ qua quy trình xem xét kéo dài truyền thống.

Vào tháng 12 năm 2025, Sangamo đã bắt đầu nộp đơn đăng ký Giấy phép Sản phẩm Sinh học (BLA) theo hình thức liên tục cho FDA, nhằm xin phê duyệt theo con đường này. Điều này có nghĩa là bệnh nhân mắc bệnh Fabry có thể tiếp cận ST-920 sớm hơn nhiều so với thời gian phát triển thuốc thông thường. Đặc biệt, ST-920 không yêu cầu các chế độ tiền xử lý nặng nề như một số liệu pháp gene khác, giảm gánh nặng điều trị và rủi ro an toàn.

Cơ hội thị trường: Tại sao điều này quan trọng

Theo nghiên cứu thị trường của Grandview Research, thị trường toàn cầu cho các điều trị bệnh Fabry đạt 2,54 tỷ USD vào năm 2023. Với ST-920 được kỳ vọng là liệu pháp mang tính cách mạng, thị trường dự kiến sẽ mở rộng lên 4,93 tỷ USD vào năm 2030, với tốc độ tăng trưởng hợp đồng trung bình hàng năm là 9,9%. Sự mở rộng này phản ánh không chỉ việc chẩn đoán và nhận thức về bệnh tăng lên mà còn giá trị lớn mà các nhà đầu tư và hệ thống y tế đặt vào các liệu pháp có thể ngăn chặn hoặc đảo ngược tiến trình bệnh.

Đối với bệnh nhân mắc bệnh Fabry— chủ yếu là trẻ em và người trẻ tuổi sống chung với tình trạng tiến triển ảnh hưởng đến thận, tim, hệ thần kinh và da—một liệu pháp gene mang lại cải thiện bền vững chức năng thận thực sự là một bước tiến y học. Đường dốc tích cực quan sát trong các thử nghiệm của ST-920 gợi ý rằng bệnh nhân có thể trải qua lợi ích chức năng duy trì chứ không chỉ là ổn định bệnh.

Những bước tiếp theo

Đội ngũ dữ liệu lâm sàng của Sangamo sẽ trình bày các phát hiện chi tiết tại nhiều buổi thuyết trình nền tảng và poster tại Hội nghị Thường niên WORLD lần thứ 22 vào tháng 2 năm 2026, cung cấp phân tích toàn diện đã qua bình duyệt về các kết quả đường dốc tích cực và ý nghĩa của chúng. Quá trình nộp BLA theo hình thức liên tục có nghĩa là FDA sẽ xem xét dữ liệu khi chúng sẵn sàng, có thể rút ngắn thời gian phê duyệt so với các con đường truyền thống.

Với dữ liệu an toàn khả quan, lợi ích lâm sàng bền vững và sự hỗ trợ của cơ quan quản lý, ST-920 đứng ở vị trí có thể thay đổi toàn diện phương pháp điều trị bệnh Fabry—một rối loạn hiếm gặp mà các lựa chọn điều trị ý nghĩa đã hạn chế trong lịch sử. Đường dốc tích cực trong các chỉ số chức năng thận cho thấy liệu pháp gene có thể mang lại điều mà nhiều bệnh nhân mắc bệnh hiếm gặp đã tìm kiếm từ lâu: khả năng cải thiện ý nghĩa, bền vững thay vì chỉ làm chậm lại sự suy giảm.