Nghiên cứu ROSELLA của Corcept đột phá: Relacorilant đạt được các mục tiêu kép về ung thư buồng trứng

Corcept Therapeutics đã gây chú ý vào ngày 22 tháng 1 khi thuốc thử nghiệm relacorilant của họ đạt một cột mốc sống còn quan trọng trong nghiên cứu ROSELLA, khiến cổ phiếu tăng 13,7%. Nghiên cứu giai đoạn III ROSELLA đánh giá sự kết hợp giữa relacorilant và nab-paclitaxel chống lại ung thư buồng trứng kháng platinum, thể hiện một thành tựu mà nhiều người xem là bước đột phá trong chỉ định khó điều trị này. Thành công này mang lại sự nhẹ nhõm đáng kể sau những thách thức về quy định gần đây đối với sản phẩm chính của công ty đã được thị trường chấp nhận.

Bước đột phá trong Nghiên cứu ROSELLA: Đạt được cả hai chỉ tiêu chính trong ung thư buồng trứng kháng platinum

Thành công của nghiên cứu ROSELLA dựa trên việc đạt được cả hai chỉ tiêu chính—thời gian sống không bệnh tiến triển (PFS) và tổng thời gian sống (OS)—mà không cần lựa chọn biomarker hay gây thêm gánh nặng an toàn cho bệnh nhân. Đây là một bước tiến ý nghĩa, vì việc đồng thời đạt được hai chỉ tiêu chính vẫn còn khá hiếm trong các thử nghiệm ung thư giai đoạn cuối.

Dữ liệu về OS đặc biệt thuyết phục. Bệnh nhân dùng relacorilant cộng nab-paclitaxel có trung bình sống thêm 16 tháng, so với 11,9 tháng ở nhóm chỉ dùng nab-paclitaxel. Điều này tương đương giảm 35% nguy cơ tử vong—một lợi ích lâm sàng đáng kể cho nhóm bệnh nhân có ít lựa chọn điều trị. Tháng Tư năm ngoái, nghiên cứu ROSELLA đã chứng minh sự vượt trội về PFS theo đánh giá của trung tâm độc lập mù đôi (PFS-BICR), củng cố tính nhất quán của hiệu quả phối hợp này.

Phân tích dữ liệu lâm sàng: Lợi ích sống còn của relacorilant và hồ sơ an toàn

Điểm đặc biệt của các kết quả từ ROSELLA không chỉ nằm ở hiệu quả mà còn ở hồ sơ an toàn tích cực đi kèm. Sự kết hợp relacorilant và nab-paclitaxel cho thấy hồ sơ an toàn tương đương với các tiêu chuẩn lịch sử, không có tác dụng phụ bất ngờ hay tăng gánh nặng điều trị. Sự cân bằng giữa hiệu quả và khả năng dung nạp này khiến relacorilant trở nên hấp dẫn đặc biệt cho nhóm bệnh nhân đã phải đối mặt với hóa trị liệu mạnh.

Việc cải thiện trung bình OS 4,1 tháng, dù không lớn về mặt tuyệt đối, lại mang ý nghĩa lâm sàng đáng kể do tiên lượng bệnh xấu và các lựa chọn điều trị hạn chế. Đối với bệnh nhân ung thư buồng trứng kháng platinum—những người bệnh tái phát trong vòng sáu tháng sau khi hoàn thành hóa trị dựa trên platinum—kết quả của ROSELLA có thể định hình lại các phương pháp điều trị.

Quy trình quy định và các thử nghiệm dự kiến dựa trên ROSELLA

Việc FDA chấp thuận đơn xin thuốc mới (NDA) của relacorilant vào tháng 9 năm 2025 mở ra cơ hội cho quyết định quy định. Cơ quan dự kiến sẽ ra quyết định vào ngày 11 tháng 7 năm 2026, tuy nhiên thời gian này có thể thay đổi tùy theo các tương tác bổ sung. Trong khi đó, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu đã nhận đơn đăng ký cấp phép lưu hành cho cùng chỉ định, với dự kiến quyết định của châu Âu vào cuối năm 2026.

Ngoài chỉ định chính của ROSELLA, Corcept còn tích cực theo đuổi các hướng nghiên cứu khác. Nghiên cứu giai đoạn II BELLA đang đánh giá phác đồ ba thuốc: relacorilant cộng nab-paclitaxel cùng Avastin (bevacizumab) của Roche trong ung thư buồng trứng kháng platinum. Thử nghiệm này nhằm xác định xem việc thêm một cơ chế thứ hai—tác dụng chống tạo mạch của bevacizumab—có mang lại lợi ích điều trị bổ sung hay không. Relacorilant cũng đang được nghiên cứu trong nhiều loại ung thư khác như ung thư buồng trứng nhạy cảm platinum, ung thư nội mạc tử cung, cổ tử cung, tụy và tuyến tiền liệt.

Thất bại trong điều trị hội chứng Cushing và tác động thị trường

Dù có đà tiến của ROSELLA, các sự kiện gần đây đã làm giảm nhiệt tâm của nhà đầu tư. Tháng 12 năm 2025, FDA đã gửi thư phản hồi hoàn chỉnh (CRL) về đơn đăng ký của relacorilant để điều trị tăng cortisol máu (hội chứng Cushing). Mặc dù nghiên cứu GRACE đạt chỉ tiêu chính về hiệu quả và nghiên cứu xác nhận GRADIENT hỗ trợ các kết quả đó, FDA cho rằng cần thêm bằng chứng về hiệu quả trước khi xác định lợi ích vượt qua rủi ro.

Thất bại quy định này mang theo những ý nghĩa chiến lược. Relacorilant được kỳ vọng sẽ đa dạng hóa dòng sản phẩm của Corcept ngoài Korlym (dùng cho hội chứng Cushing). Việc trì hoãn chỉ định này đồng nghĩa công ty vẫn phụ thuộc nhiều vào doanh số của Korlym, vốn đã đạt 559,3 triệu USD trong chín tháng đầu năm 2025, tăng trưởng 13,4% so với cùng kỳ năm trước—một kết quả tốt nhưng chưa đủ để giải tỏa các lo ngại về dòng sản phẩm tiềm năng.

Hiệu suất cổ phiếu và tâm lý nhà đầu tư

Sự khác biệt rõ rệt trong xu hướng là rõ ràng. Trong khi cổ phiếu CORT tăng 13,7% sau tin tức ROSELLA, điều này chỉ phần nào bù đắp cho đợt giảm trong nhiều tháng trước đó. Trong sáu tháng qua, cổ phiếu Corcept giảm khoảng 40%, thua xa mức giảm 2,9% của toàn ngành. Điều này cho thấy thị trường đang định giá nhiều bất ổn về cả con đường điều trị hội chứng Cushing và triển vọng thương mại của relacorilant trong ung thư.

Việc FDA phê duyệt thành công trong ung thư buồng trứng kháng platinum sẽ là bước ngoặt quan trọng, xác nhận nền tảng relacorilant và mở ra cơ hội trong các loại ung thư khác đang nghiên cứu. Ngược lại, nếu bị từ chối hoặc chỉ chấp thuận có điều kiện, điều này có thể củng cố các lo ngại về khả năng tồn tại của phân tử này ngoài mục đích ban đầu là đối kháng thụ thể glucocorticoid cho các rối loạn nội tiết.

Tương lai: Dữ liệu ROSELLA như một chất xúc tác

Thời gian tới sẽ rất quan trọng đối với các cổ đông của Corcept. Với quyết định của FDA về đơn đăng ký ung thư buồng trứng của relacorilant dự kiến giữa năm 2026, sự chú ý của nhà đầu tư sẽ tập trung vào kết quả quy định và chiến lược thương mại cho chỉ định này nếu được chấp thuận. Thành công của nghiên cứu ROSELLA với hai chỉ tiêu chính tạo nền tảng thuyết phục, nhưng quyết định cuối cùng vẫn phụ thuộc vào phê duyệt quy định. Đồng thời, dữ liệu từ thử nghiệm BELLA về phác đồ ba thuốc và kết quả từ các chỉ định ung thư khác sẽ định hình giá trị dài hạn của nền tảng relacorilant.