Nghiên cứu DEVOTE liều cao của Biogen chứng minh hiệu quả tăng cường của Nusinersen trên các nhóm dân số SMA đa dạng

Biogen đã đạt được một cột mốc quan trọng với việc xác nhận lâm sàng mới nhất về chế độ điều trị liều cao của mình. Nghiên cứu DEVOTE, gần đây được công bố trên Nature Medicine, cung cấp bằng chứng thuyết phục về tiềm năng điều trị của công thức nusinersen nâng cao trong bệnh teo cơ tủy sống. Nghiên cứu này đại diện cho một bước tiến lớn trong việc điều trị một trong những rối loạn thần kinh cơ khó khăn nhất, ảnh hưởng đến cả trẻ em và người lớn trên toàn thế giới.

Lợi ích lâm sàng trên các nhóm bệnh nhân đa dạng

Nghiên cứu DEVOTE đã đánh giá nusinersen ở liều điều trị cao hơn — 50 mg/5 mL trong giai đoạn tải ban đầu và 28 mg/5 mL cho liệu trình duy trì liên tục. Một phát hiện chính cho thấy chế độ liều cao này mang lại sự an toàn và hiệu quả lâm sàng nhất quán bất kể đặc điểm nhân khẩu học của bệnh nhân. Nghiên cứu bao gồm các cá nhân có độ tuổi khác nhau, lịch sử điều trị trước đó khác nhau và trạng thái chức năng cơ bản đa dạng, xác lập khả năng áp dụng rộng rãi trên toàn bộ phổ bệnh SMA.

Việc bao phủ toàn diện này đặc biệt quan trọng vì SMA thể hiện tính đa dạng, với các biểu hiện bệnh khác nhau rõ rệt giữa các cá nhân. Bằng cách chứng minh hiệu quả trên các nhóm dân số đa dạng như vậy, nghiên cứu DEVOTE xác nhận rằng phương pháp liều cao mang lại lợi ích điều trị rộng rãi hơn so với các chiến lược điều trị truyền thống.

Tiến trình pháp lý và mở rộng thị trường

Biogen đã nhận được phê duyệt cho chế độ nusinersen liều cao ở Liên minh Châu Âu và Nhật Bản, báo hiệu sự công nhận quốc tế đối với bước tiến điều trị này. Quy trình pháp lý tại Hoa Kỳ vẫn đang diễn ra, với FDA hiện đang xem xét đơn đăng ký theo một tiến trình tăng tốc, dự kiến quyết định sẽ được đưa ra vào đầu tháng Tư.

Việc triển khai quốc tế theo từng giai đoạn này giúp Biogen có vị thế thuận lợi trong thị trường cạnh tranh điều trị SMA. Phản ứng của thị trường đã rất tích cực, với giao dịch trước khi ra mắt phản ánh niềm tin của nhà đầu tư — cổ phiếu của Biogen tăng 0,53% lên 177,69 đô la sau thông báo.

Ảnh hưởng đối với đổi mới trong điều trị SMA

Thành công của nghiên cứu DEVOTE nhấn mạnh sự phát triển ngày càng tinh vi của các phương pháp y học di truyền đối với các bệnh thần kinh cơ. Bằng việc chứng minh rằng liều điều trị cao hơn có thể được sử dụng an toàn trên các nhóm bệnh nhân đa dạng mà không ảnh hưởng đến khả năng dung nạp, nghiên cứu này định hình lại các mô hình điều trị và có thể cải thiện kết quả lâu dài cho bệnh nhân SMA toàn cầu. Việc xác nhận qua công trình trên Nature Medicine còn củng cố thêm uy tín khoa học của chương trình lâm sàng của Biogen và tiềm năng rộng lớn của các chiến lược tối ưu hóa liều lượng trong các rối loạn thần kinh di truyền.