Wuhan YZY Biopharma được FDA chấp thuận cho M701 trong tràn dịch màng phổi ác tính

Công ty Dược phẩm Sinh học YZY Vũ Hán (2496.HK) đã đạt được một cột mốc quan trọng về quy định sau khi nhận được sự chấp thuận của FDA cho đơn đăng ký Thuốc thử Nghiên cứu Mới (IND). Thành tựu này tập trung vào M701, một loại kháng thể tái tổ hợp mang tính đột phá, được thiết kế để chống lại tràn dịch màng phổi ác tính (MPE), một biến chứng đe dọa tính mạng thường gặp ở bệnh nhân ung thư phổi và ung thư vú tiến triển. Sự chấp thuận này đánh dấu một bước ngoặt quan trọng cho công ty dược sinh học có trụ sở tại Vũ Hán, mở đường cho các đánh giá lâm sàng tại Hoa Kỳ.

Lấp đầy khoảng trống quan trọng trong chăm sóc ung thư

Tràn dịch màng phổi ác tính là một trong những biến chứng khó khăn nhất trong điều trị ung thư tiến triển. Hiện tại, các phương pháp điều trị có sẵn chủ yếu mang tính giảm nhẹ, tập trung vào kiểm soát triệu chứng hơn là nhắm vào nguyên nhân căn bệnh. Hạn chế này nhấn mạnh nhu cầu y học chưa được đáp ứng cấp thiết trong lĩnh vực ung thư. Những bệnh nhân mắc MPE cần các giải pháp có thể xử lý đồng thời khối u và rối loạn miễn dịch—một nhu cầu mà các phương pháp điều trị truyền thống đã thất bại trong việc đáp ứng hiệu quả.

Sáng kiến nhắm mục tiêu kép đằng sau M701

Cơ chế hoạt động của M701 phản ánh công nghệ kháng thể mang tính đột phá trong thiết kế kháng thể nhắm mục tiêu kép. Thuốc đồng thời nhắm vào hai đường dẫn sinh học quan trọng: EpCAM (molecule dính tế bào biểu mô), được biểu hiện phong phú trên các tế bào ung thư biểu mô trong khoang màng phổi, và CD3, một marker có mặt trên tế bào T. Bằng cách kích hoạt cả hai mục tiêu cùng lúc, M701 phối hợp chiến lược điều trị—ngăn chặn sự sống còn của tế bào u trong khi kích hoạt phản ứng miễn dịch do tế bào T điều khiển. Phương pháp kết hợp hai mục tiêu này tạo ra khả năng loại bỏ u chính xác hơn, đồng thời tăng cường hoạt động của hệ miễn dịch, đánh dấu bước tiến lớn trong thiết kế kháng thể nhắm mục tiêu kép.

Thiết kế thử nghiệm lâm sàng toàn diện

Nghiên cứu được FDA chấp thuận sẽ được tiến hành dưới dạng thử nghiệm lâm sàng mở, đa trung tâm giai đoạn Ib/II, nhằm đánh giá toàn diện tiềm năng điều trị của M701. Thử nghiệm sẽ đánh giá độ an toàn và khả năng dung nạp, đo lường hiệu quả lâm sàng, phân tích dược động học và dược lực học, cũng như phản ứng miễn dịch. Đặc biệt, nghiên cứu sẽ tập trung vào phương pháp tiêm trực tiếp vào khoang màng phổi—đưa M701 trực tiếp vào khoang màng phổi nơi tích tụ tế bào ung thư, tối đa hóa hiệu quả điều trị cục bộ trong khi có khả năng giảm thiểu tiếp xúc toàn thân.

Những bước tiếp theo cho dòng chảy đổi mới của Wuhan

Với việc được FDA chấp thuận IND, Công ty Dược phẩm YZY Vũ Hán hiện đã sẵn sàng bắt đầu các thử nghiệm lâm sàng tại Mỹ và thu thập dữ liệu quan trọng về hiệu quả cũng như độ an toàn, có thể định hình lại phương pháp điều trị cho bệnh nhân MPE. Thành tựu quy định này củng cố cam kết của công ty trong việc phát triển các liệu pháp miễn dịch thế hệ mới nhằm đáp ứng các nhu cầu chưa được thỏa mãn trong lĩnh vực ung thư.