Mirum Pharmaceuticals Lập biểu đồ mở rộng 2026 Với tiến bộ trong điều trị Hội chứng Alagille

Mirum Pharmaceuticals đã đạt đến một ngã rẽ quan trọng hướng tới năm 2026, nổi bật với hiệu suất tài chính mạnh mẽ và những tiến bộ lâm sàng đầy hứa hẹn. Quỹ đạo của công ty cho thấy nhiều cơ hội tăng trưởng ý nghĩa phía trước, đặc biệt với danh mục điều trị mở rộng bao gồm các liệu pháp cho hội chứng Alagille—một bệnh gan di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến một nhóm bệnh nhân bị underserved nghiêm trọng.

Sức mạnh tài chính và đà phát triển lâm sàng

Công ty dược đã đạt được các mốc tài chính quan trọng nhấn mạnh sự chuyển đổi từ doanh nghiệp đang trong giai đoạn phát triển sang doanh nghiệp tạo doanh thu. Đáng chú ý nhất, Mirum đã tạo ra dòng tiền từ hoạt động tích cực vào năm 2025, một bước ngoặt đối với bất kỳ công ty biotech vốn nhỏ nào. Tình hình tài chính ổn định này cung cấp quỹ thời gian cần thiết cho pipeline lâm sàng đầy tham vọng của công ty đồng thời giảm phụ thuộc vào vốn bên ngoài.

Doanh thu đã tăng tốc rõ rệt. Livmarli, sản phẩm chủ lực của Mirum, đạt kết quả rất tốt với doanh số ròng tăng 69% so với cùng kỳ năm trước, đạt 359 triệu USD vào năm 2025. Các liệu pháp thay thế acid mật đã được chứng minh của công ty, bao gồm Cholbam và Ctexli, đóng góp thêm 161 triệu USD, tăng trưởng 31% so với cùng kỳ. Ban lãnh đạo dự báo tổng doanh thu trong khoảng 630 triệu đến 650 triệu USD vào năm 2026, thể hiện sự tự tin vào đà thương mại bền vững.

Phê duyệt quy định thúc đẩy độ tin cậy lâm sàng

Mirum đã đạt được hai sự chấp thuận quan trọng của FDA trong năm 2025, mỗi cái mở rộng thị trường tiềm năng của công ty. Vào tháng 2, FDA đã cấp phép cho Ctexli để điều trị xanthomatosis cerebrotendinous (CTX), một rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến chuyển hóa acid mật. Quan trọng hơn đối với bệnh nhân mắc bệnh hiếm, cơ quan này đã phê duyệt dạng viên của Livmarli vào tháng 4 dành riêng cho ngứa do tắc mật liên quan đến hai bệnh gan nghiêm trọng: hội chứng Alagille và Viêm gan ống mật tiến triển gia đình (PFIC).

Việc phê duyệt hội chứng Alagille đặc biệt ý nghĩa, vì bệnh di truyền này gây ra bệnh gan tiến triển và ảnh hưởng đáng kể đến chất lượng cuộc sống. Việc có sẵn dạng viên uống mang lại lựa chọn điều trị tiện lợi hơn cho bệnh nhân hội chứng Alagille so với các dạng trước đó, có thể cải thiện sự tuân thủ điều trị và kết quả điều trị.

Mua lại chiến lược mở rộng phạm vi bệnh hiếm

Vào cuối tháng 1 năm 2026, Mirum đã hoàn tất việc mua lại Bluejay Therapeutics, bổ sung brelovitug vào danh mục của mình. Brelovitug nhắm vào virus viêm gan delta mãn tính (HDV), một nhiễm trùng virus nặng hiện chưa có điều trị được phê duyệt tại Mỹ. Việc mua lại này củng cố trọng tâm của Mirum vào các bệnh gan hiếm gặp underserved và đa dạng hóa pipeline lâm sàng ngoài các rối loạn acid mật.

Lịch trình các sự kiện thúc đẩy năm 2026: Những điểm cần chú ý

Năm tới mang đến nhiều điểm quan trọng có thể ảnh hưởng đáng kể đến quỹ đạo của công ty. Điểm nổi bật nhất là volixibat, một thuốc thử mục tiêu điều trị xơ gan tắc nghẽn chính (PSC)—một bệnh gan tiến triển hiện chưa có liệu pháp được phê duyệt tại thị trường Mỹ. Mirum dự kiến công bố kết quả thử nghiệm lâm sàng Phase 2B vào quý 2 năm 2026, với khả năng nộp đơn phê duyệt nhanh trong nửa cuối năm. Nếu được chấp thuận, volixibat có tiềm năng trở thành thuốc blockbuster, do nhu cầu chưa được đáp ứng lớn trong nhóm bệnh nhân PSC.

Song song đó, Mirum đang đánh giá volixibat trong một chỉ định khác: viêm gan ống mật chính (PBC), bệnh gan tắc nghẽn phổ biến nhất trên toàn cầu. Hoàn thành tuyển dụng trong nghiên cứu này dự kiến vào nửa cuối năm 2026.

Việc mua lại Bluejay cũng mang lại các sự kiện thúc đẩy ngắn hạn. Kết quả lâm sàng Phase 3 của brelovitug trong điều trị HDV dự kiến sẽ công bố trong nửa cuối năm 2026. Dữ liệu thành công có thể hỗ trợ nộp đơn phê duyệt vào đầu năm 2027, mở ra nguồn doanh thu mới cho công ty.

Ngoài ra, Mirum đã đẩy nhanh tiến trình cho một nghiên cứu Phase 3 đánh giá Livmarli trong điều trị ngứa liên quan đến các bệnh tắc mật hiếm gặp. Công ty hiện dự kiến hoàn thành tuyển dụng trong nửa đầu năm 2026 và dự định công bố kết quả trước cuối năm, có thể giúp Livmarli mở rộng vào các nhóm bệnh nhân khác.

Con đường phía trước

Mirum Pharmaceuticals bước vào năm 2026 ở một điểm quan trọng, kết hợp thành công thương mại đã được chứng minh với một pipeline lâm sàng mạnh mẽ. Khả năng tạo dòng tiền tích cực, đạt được các phê duyệt quy định—bao gồm cả chỉ định hội chứng Alagille mang ý nghĩa lớn—và chiến lược mua lại các tài sản bổ sung cho thấy công ty đang thực hiện nhiều chiến lược cùng lúc. Môi trường đầy tiềm năng thúc đẩy trong suốt năm 2026 có thể xác thực hướng đi chiến lược của ban lãnh đạo và hỗ trợ hiệu suất cổ phiếu tiếp tục.