Relacorilant đạt cột mốc sống sót trong điều trị ung thư buồng trứng kháng platinum

Ngành công nghệ sinh học đã chứng kiến sự chuyển động đáng kể trong danh mục đầu tư vào ngày 22 tháng 1, khi Corcept Therapeutics công bố dữ liệu lâm sàng đột phá có thể định hình lại các phương pháp điều trị ung thư buồng trứng kháng platinum. Chỉ định ung thư này đại diện cho một mặt trận quan trọng trong lĩnh vực ung thư học, nơi các lựa chọn điều trị hạn chế đã tạo ra nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể. Thuốc thử nghiệm của công ty, relacorilant, đã thể hiện hiệu quả thuyết phục khi kết hợp với hóa trị tiêu chuẩn trong thử nghiệm giai đoạn III ROSELLA, mang lại sự lạc quan mới cho các nhà đầu tư và bệnh nhân về việc mở rộng dòng sản phẩm ngoài sản phẩm đã được thị trường của công ty.

Đột Phá Lâm Sàng: Thử Nghiệm ROSELLA Mang Lại Dữ Liệu Sống Sót Tổng Cực Tích Cực

Nghiên cứu ROSELLA đã đạt được mục tiêu chính của mình bằng cách chứng minh lợi ích đáng kể về tổng thể sống còn ở bệnh nhân ung thư buồng trứng kháng platinum. Việc điều trị bằng relacorilant kết hợp với hóa trị nab-paclitaxel đã giảm thiểu rủi ro tử vong tới 35% so với hóa trị đơn thuần. Bệnh nhân nhận liệu pháp kết hợp đạt trung bình sống sót tổng thể là 16 tháng, so với 11,9 tháng trong nhóm đối chứng — một cải thiện lâm sàng có ý nghĩa, đáp ứng một khoảng trống quan trọng trong nhóm bệnh ung thư này.

Phương pháp kết hợp hai tác nhân này đã chứng tỏ hiệu quả điều trị mà không làm giảm tính an toàn. Liệu pháp này duy trì hồ sơ dung nạp phù hợp với monotherapy nab-paclitaxel, cho thấy relacorilant mang lại lợi ích lâm sàng bổ sung mà không gây thêm gánh nặng cho bệnh nhân. Đối với bệnh nhân ung thư buồng trứng kháng platinum, những người thường đối mặt với tiên lượng ảm đạm và ít lựa chọn, dữ liệu hiệu quả này có thể là một bước đột phá trong điều trị.

Tiến bộ của thử nghiệm ROSELLA theo sau kết quả tiến triển miễn dịch không tiến triển tích cực được công bố vào tháng 4 năm 2025, khi nghiên cứu đạt mục tiêu chính ban đầu theo đánh giá của hội đồng độc lập trung ương mù. Ban quản lý cho biết cơ chế kép của relacorilant — đạt được cả cải thiện PFS và OS mà không cần lựa chọn biomarker hoặc theo dõi an toàn nâng cao — định vị sự kết hợp này như một tiêu chuẩn điều trị mới tiềm năng cho loại ung thư này.

Quỹ Đạo Pháp Lý và Mở Rộng Thị Trường Toàn Cầu Cho Chỉ Định Ung Thư

Quy trình pháp lý cho relacorilant trong ung thư buồng trứng kháng platinum đã tiến triển một cách có hệ thống qua quá trình phê duyệt của FDA. Vào tháng 9 năm 2025, cơ quan này đã chấp nhận đơn xin phê duyệt thuốc mới (NDA) cho sự kết hợp giữa relacorilant và nab-paclitaxel. Một quyết định quan trọng của FDA dự kiến sẽ được đưa ra vào ngày 11 tháng 7 năm 2026, có thể đánh dấu một cột mốc khác cho liệu pháp ung thư này.

Song song đó, các nỗ lực mở rộng quốc tế cũng đang tiến triển. Corcept đã nộp đơn xin cấp phép lưu hành thuốc tại Cơ quan Dược phẩm Châu Âu, nhằm xin phê duyệt relacorilant trong ung thư buồng trứng kháng platinum, với quyết định dự kiến trong năm 2026. Chiến lược quốc tế song song này phản ánh sự tự tin vào tiềm năng thương mại của phương pháp điều trị ung thư này trên các thị trường lớn.

Ngoài các chiến lược đơn độc, Corcept đang đánh giá các phương pháp kết hợp trong nghiên cứu giai đoạn II BELLA, trong đó kết hợp relacorilant với cả nab-paclitaxel và Avastin (bevacizumab) của Roche. Nghiên cứu ba tác nhân này nhằm xác định xem liệu liệu pháp kết hợp nâng cao có mang lại lợi ích lâm sàng bổ sung cho bệnh nhân ung thư buồng trứng kháng platinum hay không.

Quỹ phát triển còn mở rộng ra ngoài chỉ định kháng platinum. Relacorilant cũng đang được đánh giá trong ung thư buồng trứng nhạy platinum, cũng như các loại ung thư rắn khác như ung thư nội mạc tử cung, cổ tử cung, tụy và tuyến tiền liệt, cho thấy khả năng mở rộng phạm vi điều trị ung thư của cơ chế này.

Thất Bại Trước Đó và Các Ảnh Hưởng Chiến Lược

Tiến trình gần đây cần được đặt trong bối cảnh thất vọng lớn về mặt pháp lý. Gần đây, Corcept đã nhận được thư phản hồi hoàn chỉnh (CRL) từ FDA liên quan đến chỉ định thay thế của relacorilant trong hội chứng Cushing (tăng cortisol nội sinh). Mặc dù dữ liệu tích cực từ nghiên cứu GRACE và các phát hiện hỗ trợ từ thử nghiệm xác nhận GRADIENT, cùng với dữ liệu theo dõi dài hạn và bằng chứng giai đoạn II, FDA vẫn quyết định rằng cần thêm bằng chứng về hiệu quả trước khi cấp phép.

Thất bại này trong chỉ định hội chứng Cushing nhấn mạnh tiêu chuẩn chứng cứ nghiêm ngặt của FDA, ngay cả khi dữ liệu từ các thử nghiệm giai đoạn III và xác nhận cho thấy lợi ích lâm sàng. Sự chậm trễ này ảnh hưởng đến mục tiêu chiến lược của công ty trong việc đa dạng hóa nguồn doanh thu ngoài Korlym, sản phẩm duy nhất đã được thị trường của họ.

Korlym, thuốc điều trị đã được công ty giới thiệu, đã đạt doanh thu 559,3 triệu USD trong chín tháng đầu năm 2025, tăng khoảng 13,4% so với cùng kỳ năm trước. Mặc dù đà tăng trưởng này vẫn vững chắc, việc giảm phụ thuộc vào một sản phẩm duy nhất sẽ củng cố tính bền vững lâu dài của hoạt động thương mại. Do đó, chỉ định ung thư buồng trứng trở nên có tầm quan trọng chiến lược ngày càng lớn khi công ty điều hướng qua các thử thách pháp lý và thị trường.

Bối cảnh Thị Trường và Hiệu Suất Cổ Phiếu

Trong sáu tháng trước khi công bố đột phá của thử nghiệm ROSELLA, cổ phiếu của Corcept đã giảm 40%, vượt xa mức giảm 2,9% của toàn ngành công nghệ sinh học. Chuyển động giá cổ phiếu ngày 22 tháng 1 phản ánh sự đánh giá lại của các nhà đầu tư về triển vọng ung thư và tiềm năng dòng sản phẩm của công ty, với cổ phiếu tăng 13,7% sau kết quả tích cực của nghiên cứu ung thư.

Thành công của relacorilant trong ung thư buồng trứng kháng platinum có thể thiết lập một phân khúc điều trị mới và củng cố vị thế của Corcept trong bối cảnh cạnh tranh của lĩnh vực ung thư, tùy thuộc vào việc FDA xem xét và phê duyệt cuối cùng chỉ định ung thư nghiêm trọng này.