Akebia Therapeutics Tiến Bộ Phát Triển Praliciguat Với Việc Tuyển Dụng Giai Đoạn 2 Cho Điều Trị FSGS

Akebia Therapeutics, Inc. (AKBA) đã bắt đầu tuyển bệnh nhân vào thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 nghiên cứu Praliciguat như một liệu pháp tiềm năng cho Focal Segmental Glomerulosclerosis (FSGS), đánh dấu bước tiến quan trọng trong việc giải quyết một nhu cầu y tế chưa được đáp ứng. Bệnh nhân đầu tiên đã được dùng thuốc trong tuần này, báo hiệu sự bắt đầu của giai đoạn nghiên cứu then chốt này.

Thách thức lâm sàng: FSGS và khoảng trống điều trị

Focal Segmental Glomerulosclerosis là một rối loạn thận nghiêm trọng đặc trưng bởi sự xơ hóa tiến triển của các cầu thận — các cấu trúc lọc chính của thận. Khoảng 40.000 bệnh nhân tại Hoa Kỳ sống chung với tình trạng này, tuy nhiên hiện tại chưa có phương pháp điều trị nào được FDA phê duyệt đặc biệt để xử lý bệnh này. Khoảng trống điều trị này nhấn mạnh nhu cầu cấp thiết về các ứng viên thuốc sáng tạo như Praliciguat để lấp đầy khoảng cách trong các lựa chọn quản lý lâm sàng.

Hiểu cơ chế của Praliciguat

Ứng viên chính của Akebia hoạt động như một chất kích thích guanylate cyclase (sGC) hòa tan, một cơ chế tác dụng đã thể hiện tiềm năng điều trị trong các bệnh thận liên quan. Công ty đã cấp phép Praliciguat từ Cyclerion Therapeutics, và các nghiên cứu sơ bộ đã mang lại kết quả khả quan. Các nghiên cứu giai đoạn 1 ở tình nguyện viên khỏe mạnh và các đánh giá giai đoạn 2 ở bệnh nhân suy tim và bệnh thận tiểu đường không phát hiện ra các vấn đề an toàn đáng kể, thiết lập hồ sơ an toàn thuận lợi cho các nghiên cứu tiếp theo.

Thiết kế thử nghiệm và nhóm bệnh nhân

Nghiên cứu giai đoạn 2 đang diễn ra được cấu trúc như một nghiên cứu đa trung tâm ngẫu nhiên, mù đôi, có kiểm soát giả dược, tập trung vào người lớn có xác nhận sinh thiết FSGS. Khoảng 60 bệnh nhân đã dùng liều tối đa dung nạp của thuốc ức chế men chuyển angiotensin hoặc thuốc chẹn thụ thể angiotensin sẽ được ngẫu nhiên theo tỷ lệ 1:1 để nhận Praliciguat hoặc giả dược trong vòng 24 tuần điều trị.

Chỉ số chính của nghiên cứu tập trung vào sự thay đổi từ mức cơ sở trong tỷ lệ protein trong nước tiểu trên creatinin (UPCR) tại Tuần 24. Các chỉ tiêu phụ bao gồm tỷ lệ bệnh nhân đạt được phục hồi một phần, định nghĩa là giảm 40% UPCR với giá trị dưới 1.5 gram trên gram. Sau giai đoạn mù đôi 24 tuần, tất cả các tham gia sẽ bước vào giai đoạn mở, nơi họ sẽ nhận Praliciguat trong 24 tuần bổ sung, cho phép quan sát hiệu quả và an toàn kéo dài hơn.

Danh mục sản phẩm và triển vọng tương lai

Ngoài Praliciguat, danh mục phát triển của Akebia phản ánh một chiến lược đa chiều đối với các rối loạn thận và các bệnh liên quan. Vadadustat (Vafseo) hiện đang trong giai đoạn III phát triển để điều trị thiếu máu liên quan đến bệnh thận mãn tính ở cả nhóm phụ thuộc lọc máu và không phụ thuộc lọc máu. Ngoài ra, Akebia đang phát triển AKB-9090 để xử lý tổn thương thận cấp liên quan đến phẫu thuật tim và hội chứng suy hô hấp cấp, cũng như AKB-10108 cho bệnh võng mạc tiền sản ở trẻ sơ sinh.

Góc nhìn thị trường

Trong phiên giao dịch thứ Ba, AKBA đóng cửa ở mức 1.47 đô la, giảm 2.65%. Phản ứng của thị trường có thể sẽ phụ thuộc vào dữ liệu hiệu quả và an toàn trung gian từ thử nghiệm giai đoạn 2 này cũng như khả năng của công ty trong việc chứng minh lợi ích lâm sàng có ý nghĩa trong nhóm bệnh nhân FSGS.