BB-301 Cho thấy lợi ích điều trị bền vững trong đánh giá lâm sàng mở rộng cho Bệnh cơ pharyngeal-ốm mặt

Benitec Biopharma Inc. (BNTC) đã tiết lộ dữ liệu theo dõi mở rộng hấp dẫn từ thử nghiệm giai đoạn 1b/2a của BB-301, một ứng cử viên liệu pháp gene nhắm vào các triệu chứng nuốt nghẹn liên quan đến bệnh cơ phì hoành mắt (OPMD). Các phát hiện nhấn mạnh tác động lâu dài của phương pháp điều trị đối với chức năng nuốt và chất lượng cuộc sống của bệnh nhân.

Xác nhận độ bền kéo dài trong nhóm bệnh nhân chính

Đánh giá 24 tháng mang tính bước ngoặt của bệnh nhân đầu tiên tham gia Nhóm 1 cho thấy lợi ích điều trị duy trì vượt ra ngoài giai đoạn điều trị ban đầu. Bệnh nhân đã thể hiện sự cải thiện tiến bộ của dư lượng sau nuốt ở họng — một chỉ số chính của khó nuốt — cùng với giảm rõ rệt gánh nặng triệu chứng khó nuốt tổng thể. Đáng chú ý, những cải thiện này duy trì và thậm chí còn sâu sắc hơn khi so sánh với trạng thái trước điều trị ban đầu và điểm kiểm tra 12 tháng, được xác nhận qua các đánh giá nuốt dựa trên X-quang khách quan và kết quả tự báo cáo của bệnh nhân trên Bảng câu hỏi nuốt Sydney (SSQ).

Tỷ lệ phản hồi mạnh mẽ trên toàn bộ nhóm bệnh nhân

Dựa trên cột mốc của một bệnh nhân này, bộ dữ liệu đầy đủ của Nhóm 1 — gồm bốn bệnh nhân đã tham gia — đã đạt trạng thái phản hồi toàn diện tại kỳ đánh giá thống kê 12 tháng. Mỗi người tham gia đáp ứng các tiêu chí hiệu quả do Benitec đặt ra, yêu cầu cải thiện rõ rệt trên ít nhất hai trong năm danh mục đánh giá nuốt tiêu chuẩn. Việc phân loại phản hồi nhất quán này trên toàn bộ nhóm ban đầu cho thấy BB-301 mang lại lợi ích lâm sàng có thể lặp lại chứ không phải là các trường hợp phản ứng đặc biệt riêng lẻ.

Ngoài ra, một đánh giá riêng của bệnh nhân tại mốc 12 tháng đã xác nhận hoạt động điều chỉnh bệnh mạnh mẽ, củng cố tín hiệu độ bền rõ ràng trong toàn bộ nhóm Nhóm 1.

Bối cảnh thị trường

Hoạt động cổ phiếu BNTC vào ngày 9 tháng 1 phản ánh áp lực nhẹ, đóng cửa ở mức $11.84 mỗi cổ phiếu, giảm $0.34 hoặc 2.79% so với phiên trước.