Cột mốc thử nghiệm 302 của Beam Therapeutics mở ra triển vọng mở rộng phát triển giai đoạn muộn vào năm 2026

Beam Therapeutics Inc. (BEAM) đang chuẩn bị cho một năm quan trọng phía trước, với nhiều chất xúc tác lâm sàng dự kiến sẽ định hình lại quỹ đạo dòng chảy của pipeline. Tính đến ngày 31 tháng 12 năm 2025, công ty công nghệ sinh học duy trì nền tảng tài chính vững chắc với 1,25 tỷ đô la tiền mặt và chứng khoán có thể giao dịch, cung cấp thời gian dự trữ để duy trì hoạt động đến năm 2029—một lớp đệm quan trọng khi công ty tiến hành nhiều chương trình điều trị các bệnh di truyền.

Dữ liệu thử nghiệm BEAM-302 thúc đẩy chất xúc tác ngắn hạn

Chương trình chủ đạo của công ty, BEAM-302, đại diện cho một bước ngoặt trong liệu pháp chỉnh sửa gen. Được phát triển cho bệnh nhân mắc thiếu hụt alpha-1 antitrypsin (AATD), chương trình đã đạt một cột mốc quan trọng khi dữ liệu giai đoạn 1/2, được tiết lộ vào năm ngoái, chứng minh bằng chứng lâm sàng đầu tiên về chỉnh sửa di truyền trong cơ thể của các đột biến gây bệnh ở người. Đến cuối quý 1 năm 2026, Beam dự kiến sẽ báo cáo dữ liệu hiệu quả và an toàn cập nhật từ thử nghiệm giai đoạn 1/2 cùng với chiến lược phát triển cho các nghiên cứu then chốt, báo hiệu sự tiến bộ của chương trình hướng tới đánh giá giai đoạn sau.

Tiến bộ song song trên nhiều chương trình

Ngoài BEAM-302, công ty đang phát triển một pipeline đa dạng. BEAM-301, nhắm vào bệnh lưu trữ glycogen loại Ia (GSDIa) thông qua chỉnh sửa đột biến R83C, hiện đang tuyển bệnh nhân trong một thử nghiệm liều lượng mở giai đoạn 1/2. Nhóm bệnh nhân đầu tiên đã hoàn thành liều, và hiện đang tuyển bệnh nhân cho nhóm thứ hai. Các kết quả lâm sàng ban đầu dự kiến sẽ có trong năm 2026.

Chương trình phát triển lâu dài nhất ngoài BEAM-302 là Risto-cel, một liệu pháp tế bào tự thân cho bệnh thiếu máu cục bộ nặng. Thử nghiệm giai đoạn I/II BEACON đã tạo ra dữ liệu thuyết phục, bao gồm tăng 60% hemoglobin thai nhi (HbF) cùng với giảm 40% hemoglobin S (HbS), dạng bệnh lý gây ra tình trạng thiếu máu hồng cầu. Bệnh nhân thể hiện lợi ích lâm sàng duy trì đến 20 tháng, giảm nhập viện và bình thường hóa thiếu máu—kết quả này định vị Risto-cel như một liệu pháp có khả năng thay đổi bệnh. FDA đã chấp thuận Risto-cel vào Chương trình Phát triển và Chuẩn bị Hóa học, Sản xuất và Kiểm soát (CDRP). Beam dự định nộp đơn xin giấy phép sinh học (BLA) cho Risto-cel trước cuối năm 2026.

BEAM-103 vẫn đang được điều tra cho các chỉ định di truyền bổ sung trong pipeline.

Thời điểm thị trường và Trình bày dành cho nhà đầu tư

Công ty dự kiến sẽ trình bày các cập nhật toàn diện về pipeline và chiến lược doanh nghiệp tại Hội nghị Y tế J.P. Morgan lần thứ 44 vào ngày 13 tháng 1 năm 2026, lúc 5:15 chiều PT.

Hiệu suất cổ phiếu phản ánh biến động nhẹ, với BEAM đóng cửa phiên giao dịch trước ở mức 27,55 đô la, giảm 1,61%, trước khi tăng 2,36% lên 28,20 đô la trong giao dịch sau giờ.