Phương pháp điều trị gene khôi phục sản xuất insulin ở linh trưởng mắc bệnh tiểu đường: Bước đột phá mới nhất của Genprex

Genprex Inc. (GNPX) đã công bố những phát hiện tiền lâm sàng đầy hứa hẹn cho GPX-002, một liệu pháp gene mới nhằm giải quyết bệnh tiểu đường loại 2 bằng cách trẻ hóa các tế bào beta chức năng kém. Phương pháp điều trị này sử dụng vector virus adeno-associated (AAV) để đưa trực tiếp các gene Pdx1 và MafA vào mô tụy, nhắm vào nguyên nhân gốc rễ của thiếu insulin ở bệnh nhân tiểu đường loại 2.

Bằng chứng lâm sàng từ các mô hình linh trưởng

Trong một nghiên cứu đột phá trên linh trưởng không phải người, hai con vật mắc bệnh tiểu đường loại 2 nặng đã được điều trị bằng GPX-002 qua các phương pháp truyền khác nhau. Con linh trưởng đầu tiên đã trải qua truyền qua ống dẫn tụy, kích hoạt sự cải thiện tiến triển trong chuyển hóa glucose. Sau bảy tháng, con vật này đạt mức dung nạp glucose bình thường—một kết quả đáng chú ý xét từ tình trạng tiểu đường ban đầu của nó. Con linh trưởng thứ hai, được điều trị qua tiêm trực tiếp vào tụy, đã có những tiến bộ đáng kể, mặc dù chưa đạt đến mức bình thường hoàn toàn.

Những kết quả khác biệt này chỉ ra một khám phá quan trọng: truyền qua ống dẫn tụy dường như vượt trội hơn trong việc nhắm mục tiêu hiệu quả cả tế bào alpha và beta trong tụy. Các nhà nghiên cứu cũng nhận thấy rằng các quy trình ức chế miễn dịch trở nên cần thiết cho các liệu pháp dựa trên AAV ở linh trưởng, với phản ứng miễn dịch thường tự khỏi trong khoảng sáu tháng sau khi bắt đầu điều trị.

Phản ứng nhanh trong các nghiên cứu trên chuột

Các thí nghiệm song song trên chuột mắc bệnh tiểu đường loại 2 cũng cho kết quả thuyết phục không kém. Các con vật được điều trị thể hiện khả năng tiết insulin kích thích bởi glucose được cải thiện và đảo ngược mức đường huyết cao. Trong vòng bốn tuần sau điều trị, mức glucose đã trở lại bình thường, xác nhận rằng các tế bào beta thực sự có thể được phục hồi chức năng thông qua phương pháp di truyền này.

Mở rộng ra ngoài bệnh tiểu đường loại 1

Nghiên cứu trước đó của Genprex đã chứng minh GPX-002 có thể chuyển đổi các tế bào alpha thành các tế bào giống beta sản xuất insulin chức năng trong các mô hình bệnh tiểu đường loại 1. Dữ liệu bệnh tiểu đường loại 2 hiện tại mở rộng đáng kể tính ứng dụng lâm sàng của liệu pháp này, vì bệnh tiểu đường loại 2 chiếm tỷ lệ lớn hơn nhiều trong số bệnh nhân trên toàn cầu.

Các bước tiếp theo và phản ứng của thị trường

Công ty đang thúc đẩy các nghiên cứu trên linh trưởng không phải người về cả hai loại bệnh tiểu đường và chuẩn bị các đánh giá độc tính chính thức để chuẩn bị cho đơn xin Thuốc thử Nghiên cứu mới (IND).

Tâm lý thị trường đã phản ứng tích cực với những phát triển này. GNPX kết thúc phiên giao dịch trước ở mức $1.80, tăng 0.86%, trong khi hoạt động trước thị trường đã đẩy cổ phiếu lên $1.90, tăng 5.55%—cho thấy sự tin tưởng của nhà đầu tư vào tiềm năng của liệu pháp này để giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể trong việc tái tạo tế bào beta.