Bước đột phá công nghệ RNAi của Arrowhead: Các ứng viên béo phì cho thấy giảm mỡ đáng kể trong các thử nghiệm lâm sàng ban đầu

Arrowhead Pharmaceuticals đã đạt được một cột mốc quan trọng với các ứng cử viên điều trị dựa trên RNAi nhằm chống béo phì. Dữ liệu lâm sàng tạm thời giai đoạn 1/2a mới tiết lộ rằng ARO-INHBE và ARO-ALK7, cả hai đều sử dụng công nghệ RNAi tiên tiến, đã thể hiện hiệu quả đáng kể trong việc giảm mỡ cơ thể và thúc đẩy giảm cân ở bệnh nhân tiểu đường type 2.

ARO-INHBE thể hiện hiệu suất vượt trội khi kết hợp với Tirzepatide

Trong các thử nghiệm điều trị kết hợp, ARO-INHBE sử dụng công nghệ RNAi vượt trội hơn các phương pháp truyền thống. Thuốc đạt mức giảm cân 9,4% vào tuần thứ 16—gần gấp đôi mức giảm 4,8% khi dùng đơn độc Tirzepatide. Ấn tượng hơn nữa, ứng cử viên dựa trên RNAi đã tạo ra các giảm đáng kể ở nhiều khoang mỡ: mỡ nội tạng giảm 23,2%, tổng mỡ cơ thể giảm 15,4%, và mỡ gan giảm 76,7%—tương đương khoảng ba lần mức cải thiện so với điều trị đơn Tirzepatide.

Là một phương pháp điều trị độc lập, ARO-INHBE vẫn tiếp tục cho thấy triển vọng. Công nghệ RNAi giúp ứng cử viên giảm mỡ nội tạng lên tới 15,6% đồng thời tăng cường khối lượng cơ nạc ở các đối tượng thử nghiệm.

ARO-ALK7 thiết lập tiêu chuẩn mới cho các điều trị gene-silencing dựa trên RNAi

Việc phát triển ARO-ALK7 đánh dấu một bước ngoặt cho công nghệ RNAi trong lĩnh vực béo phì. Ứng cử viên này trở thành điều trị RNAi đầu tiên thành công trong việc chứng minh khả năng gene silencing của tế bào mỡ ở người, đạt mức giảm tới 94% trong biểu hiện mRNA của ALK7. Đến tuần thứ 8, phương pháp dựa trên RNAi đã tạo ra mức giảm 14,1% mỡ nội tạng so với giả dược.

Hồ sơ an toàn và triển vọng lâm sàng

Cả hai ứng cử viên dựa trên công nghệ RNAi đều thể hiện hồ sơ an toàn tích cực trong quá trình thử nghiệm. Các tác dụng phụ chủ yếu nhẹ, không có bệnh nhân nào ngưng điều trị do lo ngại về an toàn. Dữ liệu an toàn này củng cố thêm lý do để tiến tới các nghiên cứu giai đoạn lớn hơn cho cả hai ứng cử viên RNAi.

Phương pháp điều trị của Arrowhead nhắm vào con đường Activin E/ALK7, một cơ chế đã được xác nhận về mặt di truyền liên quan đến điều hòa mô mỡ. Công ty tin rằng nền tảng công nghệ RNAi của mình phù hợp đặc biệt cho các bệnh nhân phản ứng không tối ưu với các liệu pháp dựa trên incretin hiện tại. Dữ liệu lâm sàng bổ sung từ cả hai chương trình dự kiến sẽ có trong năm 2026.

Cổ phiếu ARWR gần đây đã đạt mức cao mới, giao dịch ở mức $75.10 với mức tăng 17.53%, phản ánh niềm tin của nhà đầu tư vào dòng chảy công nghệ RNAi của công ty. Trong 12 tháng qua, cổ phiếu dao động từ $9.57 đến $76.76.