Pemvidutide Đạt Trạng Thái Đột Phá của FDA: Altimmune (ALT) Tiến Bộ Điều Trị MASH Vào Giai Đoạn III

Altimmune đã đạt được một chiến thắng quan trọng về mặt quy định khiến cổ phiếu của công ty tăng vọt. Công ty công nghệ sinh học thông báo rằng FDA đã cấp Chứng nhận Điều trị Đột phá cho pemvidutide, ứng viên đồng receptor GLP-1/glucagon điều tra của họ, nhằm mục tiêu vào bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu liên quan đến rối loạn chuyển hóa (MASH)—một tình trạng gan tiến triển đặc trưng bởi tích tụ mỡ, viêm, xơ hóa và rối loạn chuyển hóa.

Chứng nhận Điều trị Đột phá của FDA thúc đẩy tiến trình phát triển nhanh hơn và đơn giản hóa quy trình xem xét quy định cho các phương pháp điều trị đối phó với các tình trạng nghiêm trọng có nhu cầu y học chưa được đáp ứng đáng kể. Cổ phiếu ALT tăng 16.52% sau thông báo, phản ánh sự nhiệt huyết của thị trường đối với cột mốc lâm sàng và quy định này.

Bằng chứng lâm sàng hỗ trợ công nhận quy định

Chứng nhận đột phá dựa trên kết quả nghiên cứu IMPACT giai đoạn IIb đầy thuyết phục. Dữ liệu tạm thời 24 tuần, được công bố vào tháng 6, cho thấy sự giải quyết MASH có ý nghĩa thống kê mà không tiến triển xơ hóa, cùng với những cải thiện đo lường được về hàm lượng mỡ gan, các dấu hiệu xơ hóa và chỉ số viêm.

Dựa trên nền tảng này, dữ liệu 48 tuần được công bố vào tháng 12 đã củng cố tiềm năng điều trị của pemvidutide. Kết quả cho thấy lợi ích có ý nghĩa thống kê so với giả dược trên các chỉ số chính về sức khỏe gan và xơ hóa. Đặc biệt, bệnh nhân dùng liều 1.8 mg tiếp tục có những cải thiện chống xơ hóa vượt quá mốc 24 tuần, kèm theo giảm cân thêm—một lợi ích quan trọng do vai trò của béo phì trong bệnh sinh MASH.

Con đường đến bệnh nhân: Phát triển giai đoạn III và mở rộng danh mục

Sau những tín hiệu hiệu quả này, Altimmune đã phù hợp với hướng dẫn của FDA vào tháng 12 năm 2025 để bắt đầu thử nghiệm giai đoạn III ở bệnh nhân MASH có xơ gan trung bình đến nặng, với dự kiến tuyển dụng bắt đầu vào năm 2026. Quá trình này giảm thiểu rủi ro lâm sàng và đưa liệu pháp đến gần hơn với khả năng thương mại hóa.

Phạm vi phát triển của pemvidutide vượt ra ngoài MASH. Hợp chất này đồng thời tiến bộ qua các nghiên cứu giai đoạn trung gian cho rối loạn sử dụng rượu (AUD) và bệnh gan liên quan đến rượu (ALD), các tình trạng có ít lựa chọn điều trị. FDA đã cấp phép Đường dẫn Nhanh cho cả hai chỉ định này, định vị pemvidutide như một nền tảng đa tài sản giải quyết các bệnh chuyển hóa và gan liên kết.

Bối cảnh thị trường

Dù đạt thành tựu quy định này, cổ phiếu ALT đã giảm 44% trong 12 tháng qua, kém hơn 45.4% so với ngành của mình. Tình trạng Đột phá và khởi động giai đoạn III đại diện cho các điểm ngoặt có thể định hình lại tâm lý nhà đầu tư, khi chúng xác nhận chiến lược tiền lâm sàng và lâm sàng đồng thời làm rõ con đường hướng tới doanh số bán hàng đỉnh cao tiềm năng.

Ngành công nghệ sinh học tiếp tục thưởng cho việc thực hiện lâm sàng và rõ ràng về quy định. Với rủi ro của pemvidutide giờ đây đã giảm thiểu đáng kể, ALT bước vào năm 2026 với vị thế sẵn sàng mang lại các tin tức thúc đẩy từ tiến trình giai đoạn III và khả năng mở rộng các chỉ định.