RAP-219 Tiến vào Giai đoạn 3 cho Chứng động kinh cục bộ bắt đầu khi FDA chấp thuận thử nghiệm

Rapport Therapeutics (RAPP) đã nhận được phê duyệt của FDA để chuyển RAP-219 trực tiếp vào các nghiên cứu đăng ký, cho phép công ty ra mắt chương trình Giai đoạn 3 nhắm vào các cơn động kinh bắt nguồn tại chỗ trong Quý 2 năm 2026. Sự chấp thuận này phản ánh kết quả thử nghiệm Giai đoạn 2a thuyết phục và đánh dấu RAP-219 là một lựa chọn điều trị tiềm năng dẫn đầu trong lĩnh vực động kinh.

Cơ hội Lâm sàng

Các cơn động kinh bắt nguồn tại chỗ là một trong những biểu hiện phổ biến nhất của bệnh động kinh, đặc trưng bởi các đợt bùng phát lặp lại ở bệnh nhân. Các phương pháp điều trị hiện tại thường gặp khó khăn với gánh nặng tác dụng phụ và việc kiểm soát cơn động kinh chưa triệt để, tạo ra các khoảng trống điều trị lớn. RAP-219 hoạt động như một liệu pháp phân tử nhắm mục tiêu, được thiết kế để điều chỉnh các đường dẫn thụ thể não cụ thể nhằm nâng cao kiểm soát cơn động kinh và kết quả điều trị cho bệnh nhân.

Thiết kế và Lịch trình Nghiên cứu Giai đoạn 3

Nghiên cứu đăng ký sẽ hoạt động như một nghiên cứu đa trung tâm, ngẫu nhiên, kiểm soát giả dược ở bệnh nhân trưởng thành gặp các cơn động kinh bắt nguồn tại chỗ. Những người tham gia nghiên cứu sẽ được phân ngẫu nhiên để nhận RAP-219 hoặc giả dược, với các chỉ số chính đánh giá giảm số lần cơn động kinh hàng tháng cùng với giám sát an toàn lâu dài. Đồng thời, Rapport đã bắt đầu một nhánh truy cập liên tục cho phép các người tham gia Giai đoạn 2a tiếp tục điều trị; kết quả sơ bộ từ nghiên cứu mở rộng này dự kiến sẽ xuất hiện trong nửa cuối năm 2026.

Mở rộng danh mục điều trị động kinh

Ngoài các cơn động kinh bắt nguồn tại chỗ, Rapport đang tiến triển phát triển sang các cơn động kinh toàn thể dạng tonic-clonic (PGTCS), loại cơn động kinh toàn thể phổ biến nhất. Một chương trình Giai đoạn 3 trong PGTCS dự kiến sẽ bắt đầu trong H1 2027. Công ty cũng đang tiến hành đánh giá Giai đoạn 2 trong bệnh mania dạng bipolar, đồng thời phát triển một biến thể tiêm kéo dài và theo đuổi các chương trình lâm sàng bổ sung trong đau thần kinh, phòng ngừa migraine, và các tình trạng nghe thần kinh cảm giác.

Tình hình tài chính và Hiệu suất cổ phiếu

Rapport duy trì bảng cân đối kế toán với $531 triệu đô la tiền mặt và các khoản đầu tư ngắn hạn vào cuối quý, định vị công ty duy trì hoạt động đến H2 2029. Trong mười hai tháng qua, cổ phiếu RAPP đã giao dịch trong phạm vi từ $5.66 đến $42.39. Trong phiên trước, cổ phiếu đóng cửa ở mức $32.42, tăng 5.16%, và tiếp tục tăng trong giao dịch sau giờ làm việc lên mức $32.90, tăng thêm 1.48%.