Rapport đẩy nhanh RAP-219 vào giai đoạn 3 thử nghiệm cho các cơn động kinh cục bộ—Điều này có ý nghĩa gì đối với điều trị động kinh

Rapport Therapeutics, Inc. (RAPP) đã nhận được phê duyệt của FDA để tiến thẳng vào các thử nghiệm giai đoạn 3 đăng ký cho RAP-219, đánh dấu một cột mốc quan trọng trong điều trị các cơn động kinh bắt đầu cục bộ. Công ty dự kiến sẽ ra mắt thử nghiệm then chốt này vào Quý 2 năm 2026, dựa trên dữ liệu hiệu quả giai đoạn 2a thuyết phục cho thấy liệu pháp có tiềm năng trở thành giải pháp hàng đầu trong điều trị động kinh.

Nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong các cơn động kinh bắt đầu cục bộ

Các cơn động kinh bắt đầu cục bộ chiếm một trong những dạng phổ biến nhất của bệnh động kinh, đặc trưng bởi các đợt tái phát, không thể dự đoán, ảnh hưởng đáng kể đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. Trong khi các phương pháp điều trị hiện có tồn tại, nhiều bệnh nhân gặp phải kiểm soát cơn động kinh không đủ hoặc gặp khó khăn với các vấn đề dung nạp thuốc—một khoảng trống mà RAP-219 hướng tới giải quyết.

Thiết kế phân tử nhỏ chính xác của RAP-219 nhắm vào các protein liên quan đến thụ thể cụ thể trong não, cung cấp một cơ chế khác biệt nhằm cải thiện khả năng ức chế cơn động kinh so với các liệu pháp truyền thống.

Cấu trúc và Lịch trình thử nghiệm giai đoạn 3

Chương trình giai đoạn 3 sắp tới sẽ hoạt động như một thử nghiệm đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi, tuyển chọn bệnh nhân trưởng thành mắc các cơn động kinh bắt đầu cục bộ. Nghiên cứu sẽ đánh giá RAP-219 so với giả dược với các tiêu chí chính tập trung vào giảm tần suất cơn động kinh và thiết lập hồ sơ an toàn lâu dài. Các kết quả tạm thời và các mốc tiến trình dự kiến sẽ cung cấp thông tin cho quy trình pháp lý đến năm 2027.

Song song đó, Rapport đã bắt đầu một nghiên cứu mở rộng theo kiểu mở cho phép tiếp cận liên tục cho các bệnh nhân đã tham gia đánh giá giai đoạn 2a, với dữ liệu sơ bộ dự kiến vào nửa cuối năm 2026.

Mở rộng ra ngoài các cơn động kinh bắt đầu cục bộ

Xây dựng đà trong lĩnh vực rối loạn động kinh, Rapport đang tiến bộ trong phát triển các cơn động kinh toàn thể dạng tăng trương lực-tonic (PGTCS), loại cơn động kinh toàn thể phổ biến nhất. Một thử nghiệm giai đoạn 3 riêng biệt dự kiến sẽ diễn ra trong H1 2027.

Danh mục dự án rộng hơn của công ty bao gồm đánh giá giai đoạn 2 của RAP-219 trong rối loạn tâm thần phân ly, phát triển dạng tiêm dài hạn, và các chương trình đang diễn ra nhắm vào đau mãn tính, migraine, và mất thính giác—cho thấy một phương pháp đa dạng nhằm tối đa hóa tiềm năng điều trị của phân tử này.

Tình hình tài chính hỗ trợ phát triển dài hạn

Rapport kết thúc Quý 3 với $531 triệu đô la trong tiền mặt, các khoản tương đương tiền và đầu tư ngắn hạn, định vị công ty với nguồn vốn hoạt động kéo dài đến H2 2029. Khoản dự trữ tài chính này cho phép thực hiện chiến lược lâm sàng RAP-219 liên tục mà không gặp hạn chế về vốn trong ngắn hạn.

Hiệu suất cổ phiếu và bối cảnh thị trường

Cổ phiếu RAPP đã giao dịch trong phạm vi từ $5.66–$42.39 trong mười hai tháng qua. Sau khi công bố phê duyệt của FDA, cổ phiếu đóng cửa ở mức $32.42, tăng 5.16% trong ngày, và duy trì đà tăng trong giao dịch sau giờ làm việc lên mức $32.90 (+1.48%), phản ánh sự lạc quan của nhà đầu tư về việc khởi động thử nghiệm nhanh chóng.

Sự hội tụ của xác thực lâm sàng, hỗ trợ pháp lý và quỹ dự trữ tài chính định vị Rapport để cạnh tranh có ý nghĩa trên thị trường điều trị động kinh trong vòng 18–24 tháng tới.