Bước đột phá của Agios: AQVESME được FDA chấp thuận cho điều trị song song Thalassemia

Agios Pharmaceuticals Inc. (AGIO) đã đạt được một cột mốc quan trọng về mặt quy định khi FDA phê duyệt AQVESME (mitapivat), đánh dấu liệu pháp uống đầu tiên và duy nhất nhắm vào bệnh thiếu máu ở cả dạng không phụ thuộc truyền máu và phụ thuộc truyền máu của thalassemia alpha và beta.

Cách hoạt động của Công thức Pyruvate

Liệu pháp mới được phê duyệt này đại diện cho một chất kích hoạt enzyme (PK) của pyruvate đặc biệt được thiết kế để giải quyết các rối loạn tế bào nền trong bệnh nhân thalassemia. Bằng cách tăng cường các con đường của công thức pyruvate ở cấp độ enzym, mitapivat giúp khôi phục sự ổn định của hồng cầu và giảm phá hủy hồng cầu, từ đó giảm các triệu chứng thiếu máu ở các nhóm bệnh nhân bị ảnh hưởng.

Chiến lược thị trường và Định vị thương hiệu

Công ty đã thực hiện một chiến lược định vị thương hiệu kép. Ở thị trường Mỹ, AQVESME sẽ là tên thương hiệu cho điều trị thalassemia theo chương trình Quản lý Rủi ro và Đánh giá bắt buộc (REMS). Đồng thời, PYRUKYND — cùng hoạt chất — tiếp tục giải quyết tình trạng thiếu enzyme pyruvate kinase mà không bị hạn chế bởi REMS. Thị trường quốc tế sẽ duy trì tên gọi PYRUKYND cho cả hai chỉ định nơi đã được phê duyệt hoặc đang xem xét quy định.

Thời gian thương mại hóa và tác động thị trường

Agios dự kiến sẽ đưa AQVESME ra thị trường Mỹ vào cuối tháng 1 năm 2026, tùy thuộc vào việc triển khai đầy đủ khung REMS. Việc phê duyệt quy định này giúp Agios chiếm lĩnh một phân khúc bệnh nhân trước đây chưa được phục vụ đầy đủ, cần các liệu pháp đặc trị cho thalassemia.

Sau khi thị trường đóng cửa ngày thứ Ba, cổ phiếu AGIO phản ánh áp lực nhẹ, đóng cửa ở mức $24.59, giảm $0.36 hoặc 1.44%. Giao dịch ngoài giờ cho thấy ít biến động, ở mức $24.58. Phê duyệt này đánh dấu một bước ngoặt quan trọng cho việc mở rộng danh mục sản phẩm và củng cố danh mục điều trị của Agios trong các rối loạn huyết học hiếm gặp.