Ngành công nghiệp sinh học tăng trưởng mạnh mẽ nhờ đà thúc đẩy của quy định, các thương vụ M&A vẽ nên bức tranh lạc quan cho năm 2026

Thị trường dược phẩm và công nghệ sinh học đã trải qua một tuần biến đổi mạnh mẽ với hàng loạt các tín hiệu phê duyệt từ cơ quan quản lý, các thương vụ mua lại mang tính đột phá và các kết quả lâm sàng then chốt, tất cả đã cùng nhau định hình lại tâm lý nhà đầu tư hướng tới năm mới. Mặc dù lịch giao dịch ngắn hạn, ngành vẫn thể hiện sự phục hồi đáng kể với nhiều phê duyệt đột phá trên các cơ quan quản lý FDA, Nhật Bản và Trung Quốc.

Thành tựu về quy định chiếm lĩnh các tiêu đề

Liệu pháp đơn dòng & Đột phá huyết học

Danh mục của Roche đã mở rộng đáng kể với việc FDA chấp thuận Lunsumio VELO (mosunetuzumab-axgb), đánh dấu bước tiến công nghệ cho bệnh nhân lymphoma nang. Công thức phân phối dưới da CD20xCD3 dạng nhị thể này rút ngắn thời gian truyền từ nhiều giờ xuống còn khoảng một phút, cách mạng hóa sự tiện lợi cho bệnh nhân trong điều trị ung thư. Sáng kiến này phản ánh xu hướng của ngành trong việc thúc đẩy các phương thức điều trị nhanh hơn, dễ tiếp cận hơn phù hợp với tiêu chuẩn thực hành lâm sàng hiện đại.

Bên cạnh đó, Bộ Y tế Nhật Bản đã mở rộng phê duyệt cho danh mục thuốc của Incyte gồm Minjuvi kết hợp rituximab và lenalidomide cho lymphoma nang tái phát/kháng thuốc, và Zynyz kết hợp hóa trị cho điều trị tuyến tiền liệt trực tiếp ung thư hậu môn giai đoạn tiến triển. Các phê duyệt quốc tế này thể hiện sự tin tưởng của các cơ quan quản lý toàn cầu vào các phương pháp chính xác trong điều trị ung thư.

Mở rộng chân trời điều trị

PTC Therapeutics đã nhận được phê duyệt của Nhật Bản cho Sephience trong điều trị phenylketonuria, dựa trên các dữ liệu giai đoạn 3 cho thấy giảm duy trì mức phenylalanine trong máu. Quyết định này, dựa trên dữ liệu chứng minh giảm liên tục các mức phenylalanine, thể hiện sự hợp tác toàn cầu trong việc thúc đẩy tiếp cận điều trị cho các bệnh hiếm.

Agios Pharmaceuticals với AQVESME đã đạt mốc quan trọng khác—FDA chấp thuận điều trị thiếu máu liên quan đến alpha- và beta-thalassemia ở người lớn. Các thử nghiệm lâm sàng cho thấy cải thiện đáng kể hemoglobin và nâng cao chất lượng cuộc sống, mặc dù các cơ quan quản lý yêu cầu mở rộng bằng chứng an toàn qua chương trình REMS để xử lý các lo ngại về tổn thương gan trong các trường hợp hạn chế.

Tiến bộ trong da liễu & bệnh truyền nhiễm

Regeneron và Sanofi đã đạt mốc quan trọng tại Nhật Bản với việc phê duyệt Dupixent (dupilumab) cho hen suyễn nặng ở trẻ em 6-11 tuổi, là biologic đầu tiên và duy nhất chứng minh cải thiện chức năng phổi trong nhóm tuổi này. Hiệu quả của liệu pháp này trong các tình trạng viêm loại 2 tiếp tục mở rộng phạm vi điều trị toàn cầu.

Edwards Lifesciences đã đạt bước đột phá trong lĩnh vực tim mạch với FDA chấp thuận SAPIEN M3, hệ thống thay van nhĩ thất qua vách liên nhĩ đầu tiên cung cấp giải pháp cho bệnh nhân bị hở van hai lá trung bình đến nặng có triệu chứng không đủ điều kiện phẫu thuật. Trước đó, thiết bị đã được CE Mark tại châu Âu, định vị như một nền tảng TMVR qua đùi chủ đạo.

Thâm nhập thị trường châu Á

Zai Lab đã nhận được phê duyệt của NMPA Trung Quốc cho Cobenfy (xanomeline-trospium chloride) trong điều trị tâm thần phân liệt, giới thiệu phương pháp cơ chế mới đầu tiên trong hơn bảy thập kỷ, hiện đã nằm trong hướng dẫn điều trị quốc gia. Phê duyệt này thúc đẩy đà tiến bộ sau khi được chấp thuận tại Mỹ năm 2024, đánh dấu bước tiến đáng kể trong đổi mới chăm sóc tâm thần.

KalVista đã được phê duyệt tại Nhật Bản cho Ekterly (sebetralstat), là thuốc uống duy nhất điều trị cấp tính phù mạch di truyền theo yêu cầu, bổ sung cho các phê duyệt hiện có tại Mỹ, EU, UK và Thụy Sĩ.

Những trở ngại về quy định báo hiệu sự thận trọng

Không phải tất cả đều tích cực. Sanofi đã gặp phải sự từ chối của FDA qua thư phản hồi hoàn chỉnh cho tolebrutinib trong bệnh đa xơ cứng tiến triển thứ phát không tái phát, yêu cầu thêm dữ liệu trước khi nộp lại dù đã được chỉ định là liệu pháp đột phá. Thất bại này làm giảm hy vọng về khả năng ứng dụng của hợp chất trong điều trị tiến trình khuyết tật.

Reviva Pharmaceuticals gặp phải hướng dẫn của FDA yêu cầu thử nghiệm giai đoạn 3 thứ hai cho brilaroxazine trong điều trị tâm thần phân liệt, trì hoãn kỳ vọng nộp NDA đến năm 2027 hoặc xa hơn. Trong khi nghiên cứu RECOVER đã chứng minh hiệu quả và khả năng dung nạp tốt, các nhà quản lý yêu cầu thêm bằng chứng về an toàn.

Savara Inc. ban đầu bị từ chối BLA cho Molbreevi trong bệnh phổi alveolar do tự miễn dịch, do hồ sơ Chemistry, Manufacturing, and Controls chưa đầy đủ, mặc dù đã nộp lại thành công sau hợp tác với Fujifilm Biotechnologies và được chỉ định xem xét ưu tiên, mở ra hướng đi mới.

Thương vụ thúc đẩy hợp nhất chiến lược

Thâu tóm quy mô lớn định hình lại cấu trúc ngành

Thỏa thuận của BioMarin Pharmaceutical mua lại Amicus Therapeutics với giá 14,50 đô la Mỹ mỗi cổ phiếu ($4,8 tỷ tổng giá trị) cho thấy sự tự tin vào lợi ích của hợp nhất, dự kiến hoàn tất trong Quý 2 năm 2026. Đây là bước mở rộng danh mục chiến lược trong điều trị các bệnh hiếm.

Sanofi đồng thời bắt đầu đề nghị mua bằng tiền mặt trị giá 15,50 đô la Mỹ mỗi cổ phiếu cho Dynavax Technologies ($2,2 tỷ giá trị vốn hóa), nhằm mua lại vaccine viêm gan B đã được thị trường đưa ra và ứng cử viên vaccine herpes zoster khác biệt. Các giao dịch song song này thể hiện sự tập trung vốn của các tập đoàn dược phẩm lớn trong chiến lược tăng trưởng qua mua lại.

Gilead Sciences đã hoàn tất thương vụ mua lại inhibitor polymerase theta ATPase từ Repare Therapeutics, với $25 triệu đô la thanh toán ban đầu cộng với $5 triệu đô la tiền thưởng cho RP-3467. Dù quy mô nhỏ hơn, giao dịch này phản ánh hoạt động M&A chuyên biệt trong lĩnh vực ung thư chính xác vẫn tiếp diễn bên cạnh các thương vụ lớn.

Cơ sở hạ tầng tài chính vững mạnh

Galectin Therapeutics đã huy động được $10 triệu đô la từ nhà đầu tư chính Richard E. Uihlein, đảm bảo nguồn vốn hoạt động đến tháng 3 năm 2027 trong khi theo đuổi các con đường phát triển belapectin cho xơ gan NASH—kết hợp tài chính chiến lược với việc nhận hướng dẫn từ FDA về lộ trình quy định.

Bằng chứng lâm sàng định hình lại các dòng phát triển

Tiến bộ về chuyển hóa & thần kinh

Altimmune cho thấy glucagon/GLP-1 dual agonist pemvidutide đạt các tiêu chí cải thiện đáng kể các chỉ số xơ gan không xâm lấn và giảm cân duy trì tại tuần 48 trong thử nghiệm giai đoạn 2b IMPACT ở bệnh nhân mắc bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu có liên quan đến rối loạn chuyển hóa. Hồ sơ an toàn tích cực hỗ trợ đà tiến.

NeuroSense Therapeutics đã hoàn tất phân tích an toàn giai đoạn 2 của PrimeC cho bệnh Alzheimer (NST-AD-001), xác nhận khả năng dung nạp tốt, không có các tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc tín hiệu an toàn mới nổi. Cột mốc này giúp tự tin trong kế hoạch giai đoạn 3.

Đột phá trong giảm đau & tim mạch

Dogwood Therapeutics công bố kết quả tạm thời giai đoạn 2b của Halneuron trong giảm đau thần kinh do hóa trị, cho thấy sự phân biệt rõ ràng giữa nhóm điều trị và giả dược dựa trên các đánh giá cải thiện đau, xác nhận hướng phát triển tiếp.

Edgewise Therapeutics hoàn tất các phần B và C của giai đoạn 2 CIRRUS-HCM đánh giá EDG-7500 trong bệnh cơ tim phì đại, với các phát hiện an toàn tạm thời tích cực không giảm chức năng bơm máu thất trái có ý nghĩa lâm sàng và không có các cơn rung nhĩ dưới theo dõi liên tục. Dự kiến công bố kết quả phần D sau 12 tuần vào Quý 2 năm 2026, và bắt đầu giai đoạn 3 vào cuối năm.

Tiến bộ về chuyển hóa & nội tiết

Lexaria Bioscience đã đạt các tiêu chí an toàn và dung nạp chính trong nghiên cứu giai đoạn 1b kéo dài của DehydraTECH-CBD, DehydraTECH-semaglutide và các dạng phối hợp ở các nhóm đối tượng thừa cân, béo phì, tiền tiểu đường và tiểu đường type-2 so với kiểm soát Rybelsus. Các kết quả phụ dự kiến sẽ sớm được công bố.

Foresee Pharmaceuticals công bố kết quả topline tích cực của thử nghiệm giai đoạn 3 Caspian với FP-001 42 mg dạng giải phóng kéo dài, tiêm hai lần mỗi năm trong điều trị dậy thì sớm trung tâm. Phân tích tuần 24 cho thấy 94% đạt mức ức chế hormone luteinizing huyết thanh dưới 4 mIU/mL sau kích thích GnRHa—vượt xa tiêu chí thành công đã định trước.

Thách thức trong phát triển

Biohaven không đạt các tiêu chí chính trong nghiên cứu chứng minh hiệu quả giai đoạn 2 của BHV-7000 trong rối loạn trầm cảm chính, đo lường giảm điểm Montgomery Åsberg Depression Rating Scale so với giả dược trong sáu tuần. Các phân tích bổ sung vẫn đang diễn ra và kết quả sẽ được trình bày tại các hội nghị khoa học sắp tới.

Omeros đã được FDA chấp thuận YARTEMLEA (narsoplimab-wuug) để điều trị hội chứng tắc mạch huyết khối do ghép tạng ở người lớn và trẻ em từ hai tuổi trở lên, sau khi giải quyết thư phản hồi hoàn chỉnh qua dữ liệu giai đoạn 2 và mở rộng tiếp cận, chứng minh cải thiện các chỉ số đáp ứng và sống còn.

Những bài học chiến lược

Tuần này phản ánh thực tế hai mặt của ngành biotech: tiến bộ đáng kể về quy định và hoạt động hợp nhất mang tính đột phá cùng với các trì hoãn chiến lược và thất bại lâm sàng. Các phê duyệt của FDA đã thúc đẩy nhanh trong lĩnh vực thần kinh, huyết học, bệnh hiếm và rối loạn chuyển hóa, trong khi mở rộng quốc tế tại Nhật Bản và Trung Quốc cho thấy lợi ích toàn cầu. Hoạt động M&A thể hiện sự tự tin về vốn mặc dù còn nhiều thử thách ngắn hạn, với các thương vụ như BioMarin-Amicus và Sanofi-Dynavax đang định hình lại các bối cảnh cạnh tranh. Quá trình phát triển các pipeline lâm sàng tiếp tục tạo ra các bằng chứng đột phá và nhắc nhở về độ phức tạp của quá trình phát triển, định vị 2026 như một điểm chuyển tiếp then chốt cho sự tiến hóa của ngành.