SYMPAZAN Cho thấy triển vọng trong điều trị thực tế bệnh động kinh ở trẻ em: Những gì nghiên cứu mới tiết lộ

Assertio Holdings tiết lộ bằng chứng thực tế đột phá về cách sử dụng phim uống SYMPAZAN (clobazam) trong các thiết lập lâm sàng để quản lý Hội chứng Lennox-Gastaut (LGS), một dạng động kinh nặng bắt đầu từ thời thơ ấu. Các phát hiện này, được công bố tại Hội nghị thường niên lần thứ 150 của Hiệp hội Thần kinh Hoa Kỳ vào tháng 9 năm 2025, đánh dấu dữ liệu thực tế toàn diện đầu tiên về dạng phim uống của thuốc chống co giật này.

Hiểu về Các Phát Hiện Nghiên Cứu

Nghiên cứu hồi cứu phân tích hồ sơ sức khỏe điện tử từ Stanford Health Care trong giai đoạn từ 2015 đến 2024, xác định 181 bệnh nhân mắc động kinh và một nhóm con gồm 29 người được chẩn đoán đặc biệt mắc LGS và đã điều trị bằng phim rãnh uống chứa clobazam. Các phát hiện chính bao gồm sự khác biệt đáng kể về đặc điểm nhân khẩu học của bệnh nhân giữa nhóm LGS đặc thù và nhóm động kinh rộng hơn.

Trẻ em mắc LGS có tuổi trung bình trẻ hơn rõ rệt, 13,6 tuổi so với 21,1 tuổi trong nhóm động kinh chung. Một tỷ lệ đáng kể bệnh nhân LGS đã chuyển từ dạng viên nén hoặc dạng dung dịch sang dạng phim uống. Ngoài ra, việc sử dụng cannabidiol cũng cao hơn đáng kể trong nhóm LGS, phản ánh các phương pháp điều trị đang tiến triển cho tình trạng phức tạp này.

Tại Sao Dạng Phim Uống Lại Quan Trọng

SYMPAZAN nổi bật là dạng phim uống chứa clobazam duy nhất được FDA phê duyệt, phù hợp để điều trị cận lâm sàng các cơn co giật ở bệnh nhân LGS từ hai tuổi trở lên. Dạng này giải quyết một khoảng trống lâm sàng quan trọng: nhiều bệnh nhân trẻ gặp khó khăn trong việc nuốt viên hoặc thuốc dạng lỏng. Phim có vị quả mọng, gồm các liều 5 mg, 10 mg và 20 mg, mang lại sự linh hoạt tương đương với các dạng chuẩn khác của clobazam.

Tiến sĩ Steven M. Wolf, Trưởng khoa Thần kinh Nhi tại Bệnh viện Trẻ em Boston, nhấn mạnh ý nghĩa lâm sàng: “Nghiên cứu này cho phép cộng đồng y tế xem xét dữ liệu thực tế về việc sử dụng dạng phim uống và có thể giúp các bác sĩ hiểu rõ hơn cách tích hợp thuốc vào chế độ điều trị” cho một tình trạng vẫn còn nhiều thách thức do các cơn co giật kháng trị.

Thách Thức Của LGS

Hội chứng Lennox-Gastaut ảnh hưởng đến khoảng 50.000 người tại Hoa Kỳ, thường được chẩn đoán từ ba đến năm tuổi, mặc dù một số nhận chẩn muộn hơn nhiều. Hội chứng động kinh hiếm gặp này thường liên quan đến nhiều loại cơn co giật và có thể gây ra các biến chứng về nhận thức và hành vi. Quản lý LGS đòi hỏi các phương pháp điều trị cá nhân hóa, thay đổi theo suốt cuộc đời của bệnh nhân.

Các Yếu Tố An Toàn Quan Trọng

SYMPAZAN đi kèm cảnh báo quan trọng về việc sử dụng đồng thời với opioids, vì liệu pháp kết hợp có thể gây ra ngủ sâu, suy hô hấp và các hậu quả có thể gây tử vong. Thuốc có nguy cơ gây phụ thuộc và phản ứng cai thuốc nếu ngưng đột ngột hoặc giảm liều nhanh chóng. Người dùng nên tránh sử dụng đồng thời với các thuốc ức chế trung tâm thần kinh khác hoặc rượu.

Các phản ứng phụ phổ biến có tần suất ≥10% và vượt quá giả dược bao gồm táo bón, buồn ngủ hoặc gây ngủ, sốt, lờ đờ và chảy nước dãi. Các phản ứng da nghiêm trọng như hội chứng Stevens-Johnson và hoại tử biểu bì độc tố đã được báo cáo, yêu cầu ngưng thuốc ngay lập tức khi có dấu hiệu phát ban trừ khi rõ ràng không liên quan đến thuốc.

Tương Tác Thuốc và Các Nhóm Đặc Biệt

SYMPAZAN ức chế CYP2D6, có thể yêu cầu điều chỉnh liều cho các thuốc chuyển hóa qua con đường này. Việc dùng đồng thời với các chất ức chế CYP2C19 mạnh hoặc trung bình có thể cần điều chỉnh liều SYMPAZAN. Quan trọng, các thuốc tránh thai hormone chuyển hóa qua CYP3A4 có thể giảm hiệu quả, do đó cần thêm các phương pháp tránh thai không phải hormone.

Phụ nữ mang thai dùng SYMPAZAN cần nhận thức rằng benzodiazepines qua nhau thai và có thể gây suy hô hấp, giảm trương lực cơ và gây ngủ ở trẻ sơ sinh. Thuốc được bài tiết qua sữa mẹ, với các báo cáo về gây ngủ và kém bú ở trẻ sơ sinh bú mẹ đã tiếp xúc với benzodiazepines.

Nhìn Về Phía Tương Lai

Nghiên cứu bằng chứng thực tế đầu tiên này cung cấp những hiểu biết quý giá về mô hình sử dụng SYMPAZAN và đặc điểm nhân khẩu học của bệnh nhân, hỗ trợ các bác sĩ tối ưu hóa chiến lược điều trị cho dạng động kinh khó khăn này. Là dạng phim uống chứa clobazam duy nhất được FDA phê duyệt cho quản lý LGS, SYMPAZAN tiếp tục khẳng định vai trò trong việc đáp ứng các nhu cầu đặc thù của bệnh nhân nhi cần kiểm soát cơn co giật mà không gặp phải các rào cản của dạng viên hoặc dạng lỏng truyền thống.

Để biết thêm thông tin về SYMPAZAN hoặc báo cáo các phản ứng phụ nghi ngờ, liên hệ Assertio theo số 1-800-518-1084 hoặc FDA theo số 1-800-FDA-1088.