UZEDY Tiêm Chích Nhận Được Phê Duyệt của FDA: Đột Phá Trong Điều Trị Hội Chứng Loạn Thái Dưới Dạng Dài Hạn

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt UZEDY (risperidone) dạng tiêm giải phóng kéo dài để tiêm dưới da, đánh dấu bước tiến quan trọng trong quản lý bệnh tâm thần phân liệt. Việc phê duyệt này giới thiệu dạng phối hợp dài hạn dưới da đầu tiên của risperidone sử dụng công nghệ SteadyTeq, được phát triển bởi MedinCell và thương mại hóa thông qua hợp tác với Teva Pharmaceuticals.

Ưu điểm Lâm sàng: Giảm Nguy cơ Tái phát

Khoảng 80% bệnh nhân tâm thần phân liệt gặp nhiều lần tái phát trong năm năm đầu điều trị. Nguyên nhân chính của các đợt tái phát này là việc tuân thủ thuốc không đầy đủ với các thuốc chống loạn thần dạng uống. UZEDY giải quyết thách thức này bằng cách cung cấp các khoảng cách liều linh hoạt là một tháng hoặc hai tháng, loại bỏ gánh nặng của việc uống thuốc hàng ngày.

Bằng chứng lâm sàng cho thấy UZEDY giảm nguy cơ tái phát lên tới 80% so với giả dược. Mức giảm nguy cơ đáng kể này là một cải thiện rõ rệt so với các phương pháp điều trị hiện tại, đặc biệt cho những bệnh nhân gặp khó khăn trong việc tuân thủ thuốc.

Cách hoạt động của Tiêm UZEDY

UZEDY sử dụng cơ chế giải phóng kiểm soát mới. Công nghệ SteadyTeq quản lý việc giải phóng risperidone từ từ, cho phép đạt nồng độ thuốc điều trị trong máu trong vòng 6 đến 24 giờ sau một lần tiêm. Khác với các dạng tiêm dài hạn truyền thống có thể cần liều nạp hoặc bổ sung thuốc uống, UZEDY cung cấp lợi ích điều trị ngay lập tức mà không cần các quy trình liều bổ sung.

Việc tiêm được thực hiện dưới da qua kim tiêm đã được đổ sẵn với kim 21-gauge, giúp các nhân viên y tế dễ dàng hơn và ít gây sợ hãi hơn cho bệnh nhân so với các phương pháp tiêm bắp.

Sự Hài lòng của Bệnh nhân và Nhân viên Y tế

Dữ liệu khảo sát từ 63 bệnh nhân, 24 bác sĩ và 25 y tá cho thấy những nhận định về sử dụng rất tích cực. 89% bệnh nhân và 92% nhân viên y tế đánh giá việc tiêm UZEDY là dễ dàng hoặc đơn giản. Khi hỏi về trải nghiệm so với các dạng tiêm dài hạn trước đây, 70% cho biết UZEDY mang lại sự thoải mái và tiện lợi vượt trội. Đặc biệt, 90% người tham gia thử nghiệm chọn tiếp tục sử dụng UZEDY thay vì quay lại dùng thuốc cũ.

Thiết kế và Kết quả Các thử nghiệm Lâm sàng

Hai thử nghiệm giai đoạn 3 đã hỗ trợ quyết định của FDA. Nghiên cứu RISE (Risperidone Subcutaneous Extended-Release Study) tuyển chọn 544 bệnh nhân từ 13-65 tuổi mắc tâm thần phân liệt, được phân ngẫu nhiên để nhận tiêm dưới da hàng tháng hoặc hai tháng so với giả dược. Mục tiêu chính là đánh giá thời gian đến tái phát sắp xảy ra.

Nghiên cứu SHINE, gồm 336 bệnh nhân trong cùng độ tuổi, đánh giá độ an toàn và khả năng dung nạp trong 56 tuần. Cả hai thử nghiệm đều cho kết quả nhất quán, với hồ sơ tác dụng phụ phù hợp giữa hai nhóm.

Hiểu về Tâm thần phân liệt và Gánh nặng Điều trị

Tâm thần phân liệt ảnh hưởng khoảng 1% dân số toàn cầu trong suốt đời, với 3,5 triệu người Mỹ hiện đã được chẩn đoán. Bệnh rối loạn thần kinh tâm thần mãn tính, tiến triển này làm suy giảm quá trình tư duy, điều chỉnh cảm xúc và kiểm soát hành vi. Mỗi đợt tái phát mang theo hậu quả sinh học nghiêm trọng, bao gồm mất dần chức năng nhận thức và xã hội, phát triển kháng thuốc và thay đổi cấu trúc não.

Bệnh thường xuất hiện ở tuổi vị thành niên muộn hoặc trưởng thành sớm, với nam giới bắt đầu từ cuối tuổi thiếu niên đến đầu 20, còn phụ nữ từ cuối 20 đến đầu 30. Việc không tuân thủ điều trị vẫn là nguyên nhân phổ biến nhất gây tái phát, tạo thành vòng luẩn quẩn của các tình trạng khẩn cấp tâm thần và nhập viện, làm tăng gánh nặng và chi phí chăm sóc sức khỏe.

Sẵn có và Tiếp cận Thị trường

UZEDY sẽ có mặt tại Hoa Kỳ trong vài tuần tới. Giá bán buôn dao động từ 1.232 đến 3.080 đô la mỗi tháng tùy theo liều lượng. Chi phí thực tế của bệnh nhân dự kiến sẽ thấp hơn nhiều nhờ các khoản giảm giá, bảo hiểm và các chương trình hỗ trợ bệnh nhân. Teva đã thiết lập các cơ chế hỗ trợ bao gồm thúc đẩy kê đơn và hỗ trợ thanh toán để đảm bảo bệnh nhân tiếp cận thuốc.

Hồ sơ An toàn và Các xem xét Giám sát

Giống như tất cả các thuốc chống loạn thần, UZEDY có các vấn đề an toàn quan trọng. Các phản ứng phụ phổ biến liên quan đến risperidone bao gồm rối loạn vận động (parkinsonism, akathisia, dystonia), gây buồn ngủ, tác dụng chuyển hóa và các triệu chứng tiêu hóa. Các phản ứng tại chỗ tiêm chủ yếu là ngứa tại chỗ và hình thành u cục.

Bệnh nhân cần được theo dõi các biến chứng chuyển hóa như tăng đường huyết, tăng cân và bất thường lipid. Tăng prolactin là dự kiến, tương tự các thuốc đối kháng dopamine khác. Hạ huyết áp tư thế, nguy cơ té ngã và hội chứng neuroleptic ác tính cần được theo dõi cẩn thận.

Thuốc chống chỉ định ở bệnh nhân mắc chứng tâm thần liên quan đến mất trí nhớ và có cảnh báo hộp về nguy cơ tử vong tăng ở người cao tuổi mắc bệnh mất trí. Tăng liều từ từ bằng risperidone dạng uống trước khi bắt đầu UZEDY là khuyến nghị cho bệnh nhân suy giảm thận hoặc gan.

Công nghệ Đằng Sau Sáng kiến

SteadyTeq là bước tiến công nghệ hợp chất đồng phân copolymer độc quyền, cho phép giải phóng thuốc kiểm soát và duy trì trong thời gian dài từ một lượng nhỏ deposit dưới da. Công thức này tự tiêu sinh học loại bỏ nhu cầu thăm khám lặp lại trong khi duy trì mức độ điều trị ổn định, thay đổi căn bản trải nghiệm điều trị cho những người quản lý các bệnh tâm thần mãn tính.

Nền tảng công nghệ này định hình UZEDY như một bước ngoặt trong phương pháp cung cấp thuốc chống loạn thần dạng dài, có khả năng cải thiện kết quả điều trị thông qua tăng cường tuân thủ thuốc và giảm gánh nặng tâm lý của các mũi tiêm thường xuyên hoặc uống hàng ngày.