Phê duyệt của FDA mở đường cho thử nghiệm giai đoạn 2 điều trị CDI của Immuron

Immuron Limited đã vượt qua một cột mốc quy định quan trọng khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp thuận đơn đăng ký Thuốc thử Nghiên cứu Mới (IND 032095) cho IMM-529, định vị công ty để tiến hành các nghiên cứu lâm sàng Giai đoạn 2 về một phương pháp tiếp cận mới trong quản lý nhiễm Clostridioides difficile (CDI). Công ty dược phẩm dự định bắt đầu thử nghiệm điều trị này trong nửa đầu năm 2026, đánh dấu một bước ngoặt quan trọng trong việc giải quyết một trong những thách thức kháng kháng sinh cấp bách nhất trong chăm sóc sức khỏe.

Khủng hoảng CDI: Tại sao các giải pháp mới lại quan trọng

Nhiễm Clostridioides difficile là tác nhân gây bệnh liên quan đến chăm sóc sức khỏe hàng đầu tại Hoa Kỳ, gây tử vong trên 30.000 người mỗi năm và ảnh hưởng đến hơn 400.000 bệnh nhân mỗi năm. Tỷ lệ tử vong liên quan đến CDI đã thúc đẩy CDC kêu gọi các chiến lược điều trị thay thế khẩn cấp, đặc biệt khi các phương pháp dựa vào kháng sinh truyền thống ngày càng mất hiệu quả. Nghịch lý nằm ở các quy trình chăm sóc tiêu chuẩn: kháng sinh cần thiết để chống lại CDI đồng thời phá hủy hệ vi sinh đường ruột, làm tăng khả năng mắc các đợt nhiễm trùng tái phát.

Thách thức điều trị này đã tạo ra một cơ hội thị trường ước tính khoảng US$400M hàng năm cho các phương pháp thay thế hiệu quả, với khả năng phù hợp cho bệnh nhân lên tới ~98.000 người nếu đặt tại giai đoạn tái phát đầu tiên của CDI.

IMM-529: Chiến lược miễn dịch đa mục tiêu

Phát triển hợp tác với các nhà nghiên cứu của Đại học Monash do Tiến sĩ Dena Lyras dẫn đầu, IMM-529 đại diện cho một phương pháp tiếp cận miễn dịch đặc thù. Thuốc điều trị này sử dụng kháng thể colostrum bò siêu miễn dịch nhắm vào ba cơ chế gây độc chính của CDI: Toxin B, bào tử vi khuẩn, và protein lớp bề mặt của các tế bào sinh dưỡng. Cơ chế đa mục tiêu này đã chứng minh kết quả tiền lâm sàng thuyết phục, bao gồm 80% phòng ngừa nhiễm trùng ban đầu (P=0.0052) và 67% bảo vệ chống lại các đợt tái phát.

Khác với các phương pháp điều trị dựa vào kháng sinh truyền thống, IMM-529 hoạt động như một liệu pháp bổ sung dạng uống kết hợp với chăm sóc tiêu chuẩn, có khả năng giúp tái tạo hệ vi sinh đường ruột trong khi chống nhiễm trùng. Các chuyên gia bệnh truyền nhiễm nhận định việc dùng thuốc dạng uống là một đặc điểm đặc biệt thuận lợi, nâng cao khả năng tuân thủ của bệnh nhân.

Thiết kế và kỳ vọng của thử nghiệm Giai đoạn 2

Nghiên cứu sắp tới sẽ là một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược, sẽ tuyển tối đa 60 đối tượng tại nhiều địa điểm nghiên cứu ở Úc. Các tham gia sẽ nhận được IMM-529 kết hợp với chăm sóc kháng sinh tiêu chuẩn hoặc giả dược cộng với chăm sóc tiêu chuẩn theo tỷ lệ 2:1. Các nhà nghiên cứu sẽ đánh giá độ an toàn và khả năng dung nạp như các tiêu chí chính, trong khi xác định hiệu quả sẽ dựa trên phân tích so sánh tỷ lệ tử vong, giảm triệu chứng và tỷ lệ tái phát giữa các nhóm điều trị.

Thử nghiệm sẽ cố ý bao gồm cả bệnh nhân nhiễm CDI giai đoạn đầu và những người mắc nhiễm trùng tái phát, cung cấp bằng chứng toàn diện về vị trí điều trị của IMM-529 trong toàn bộ quy trình lâm sàng.

Vị trí thị trường và bối cảnh kháng kháng sinh

Lịch trình phát triển cấp bách phản ánh các mối quan tâm rộng hơn về quản lý kháng sinh. Việc sử dụng kháng sinh phổ biến đã thúc đẩy sự kháng thuốc ngày càng tăng đối với các tác nhân gây bệnh đường tiêu hóa, buộc các bác sĩ phải sử dụng các thuốc kháng sinh phổ rộng hơn, làm mất cân bằng hệ vi sinh bảo vệ. IMM-529 giải quyết thách thức hệ thống này bằng cách cung cấp khả năng kiểm soát miễn dịch đặc hiệu vi khuẩn mà không thúc đẩy quá trình kháng thuốc, có thể định hình lại cách quản lý CDI khi các nhà thanh toán và hệ thống chăm sóc sức khỏe ưu tiên các chiến lược giảm kháng thuốc.