Cách Nền Tảng AI của CytoReason đang cách mạng hóa quá trình phát triển thuốc cho các ông lớn trong ngành dược

Ngành công nghiệp dược phẩm đối mặt với một thách thức dai dẳng: mặc dù đã trải qua nhiều thập kỷ tiến bộ công nghệ, việc đưa một loại thuốc mới ra thị trường vẫn mất hơn một thập kỷ và gặp phải tỷ lệ thất bại lên đến 90% trong quá trình phát triển. Nguyên nhân gốc rễ không phải là thiếu nỗ lực—mà là sự phân mảnh. Dữ liệu bệnh nhân, kết quả thử nghiệm lâm sàng, hồ sơ bệnh viện và nghiên cứu phân tử tồn tại trong các silo riêng biệt, không thể giao tiếp hoặc cung cấp thông tin cho nhau. Trong khi đó, khối lượng dữ liệu phân tử của con người tiếp tục bùng nổ, nhưng hạ tầng phân tích để xử lý chúng vẫn còn mắc kẹt trong quá khứ.

Phá vỡ các silo dữ liệu bằng hệ thống thông minh

Giới thiệu CytoReason, một nền tảng được thành lập vào năm 2016 nhằm giải quyết vấn đề phân mảnh này. Công ty đã phát triển mô hình bệnh lý dựa trên AI đầu tiên mô phỏng đồng thời các tuyến điều trị, quần thể bệnh nhân và cơ chế bệnh lý—tất cả đều liên tục học hỏi từ các dữ liệu mới nhập vào.

Nền tảng Mô hình Bệnh lý CytoReason hoạt động tương tự như các ứng dụng định vị tích hợp lớp thông tin địa lý. Thay vì các con đường và tòa nhà, nó tích hợp kết quả thử nghiệm lâm sàng, dữ liệu protein và genom học đơn bào vào một môi trường phân tích thống nhất. Người dùng có thể truy cập các mô hình bệnh lý đã tính toán sẵn trên nhiều lĩnh vực điều trị khác nhau, giúp họ kiểm thử giả thuyết, xác định các mục tiêu thuốc mới, phân loại nhóm bệnh nhân, thậm chí khám phá các kết hợp thuốc bất ngờ.

Điểm đổi mới thực sự của nền tảng nằm ở sự chuẩn hóa của nó. Lần đầu tiên, các tổ chức có thể so sánh các ứng viên thuốc trên các chỉ định bệnh khác nhau bằng một khung chuẩn duy nhất—giúp trả lời các câu hỏi chiến lược quan trọng như nhóm bệnh nhân nào sẽ hưởng lợi nhiều nhất, liệu một hợp chất có thể điều trị thêm các bệnh khác hay không, và một liệu pháp mới so sánh như thế nào với các lựa chọn hiện có.

Ảnh hưởng thực tế từ các nhà lãnh đạo ngành

Nền tảng đã vượt ra khỏi giai đoạn thử nghiệm ý tưởng. Năm trong số mười công ty dược phẩm hàng đầu thế giới hiện nay dựa vào công nghệ của CytoReason, bao gồm Sanofi SA (NASDAQ: SNY) và Pfizer Inc. (NYSE: PFE).

Ban đầu, Sanofi triển khai nền tảng để nghiên cứu bệnh viêm ruột, sử dụng nó để xác định các phân nhóm bệnh nhân và phù hợp chúng với các liệu pháp nhắm vào IBD. Sự hợp tác này đã thành công đủ để Sanofi mở rộng hợp tác, cam kết đầu tư hàng triệu đô la để tăng cường tích hợp.

Sự tham gia của Pfizer còn sâu sắc hơn. Từ năm 2019, nhà lãnh đạo dược phẩm này đã sử dụng các mô hình sinh học của CytoReason trong hơn 20 chương trình bệnh lý. Năm 2022, Pfizer chính thức xác nhận cam kết của mình bằng một khoản đầu tư cổ phần trị giá $20 triệu đô la và thiết lập một thỏa thuận trị giá có thể lên đến $110 triệu đô la trong vòng năm năm, bao gồm quyền cấp phép nền tảng, truy cập mô hình bệnh lý và tài trợ cho các sáng kiến R&D hợp tác. Hợp tác này đã mang lại những hiểu biết có ý nghĩa cho các chương trình nghiên cứu về miễn dịch và miễn dịch ung thư của Pfizer.

Poolbeg Pharma là một minh chứng khác. Công ty đã tận dụng nền tảng của CytoReason kết hợp với dữ liệu thử thách trên người từ các nghiên cứu cúm để xác định nhiều mục tiêu thuốc mới—cho thấy cách nền tảng thúc đẩy quá trình khám phá ngay cả trong các lĩnh vực điều trị tập trung.

Chuyển đổi rộng lớn hơn

Khi dữ liệu y tế tiếp tục gia tăng theo cấp số nhân, việc hợp nhất và phân tích chúng vẫn là thách thức lớn nhất của ngành. Các phương pháp truyền thống không thể theo kịp. Các nền tảng như CytoReason giải quyết vấn đề này bằng cách chuyển đổi dữ liệu sinh học và lâm sàng thô thành thông tin hành động—giúp các tổ chức hiểu rõ cơ chế bệnh lý, theo dõi tiến trình bệnh và xác định các điểm can thiệp có thể còn ẩn giấu.

Trong một môi trường mà khối lượng thông tin tiếp tục vượt quá khả năng xử lý của con người, các nền tảng dữ liệu thông minh ngày càng trở thành hạ tầng thiết yếu cho đổi mới trong lĩnh vực dược phẩm.