LUPKYNIS Nhận Được Phê Duyệt của FDA: Một phương pháp điều trị bằng đường uống đột phá cho bệnh nhân Lupus Nephritis người lớn

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã cấp phép tiếp thị cho voclosporin ( được bán dưới tên thương hiệu LUPKYNIS) do Aurinia Pharmaceuticals phát triển, đánh dấu một cột mốc quan trọng trong điều trị viêm cầu thận lupus. Đây là lựa chọn điều trị bằng đường uống đầu tiên được FDA phê duyệt đặc biệt dành cho bệnh nhân trưởng thành mắc viêm cầu thận lupus hoạt động, một biểu hiện nghiêm trọng của hệ thống lupus ban đỏ toàn thân dẫn đến tổn thương thận tiến triển.

Bằng chứng lâm sàng cho thấy hiệu quả vượt trội

Viêm cầu thận lupus vẫn là một trong những biến chứng khó khăn nhất của hệ thống lupus ban đỏ toàn thân, có khả năng gây tổn thương thận vĩnh viễn và làm tăng nguy cơ suy thận, các biến cố tim mạch và tử vong. Việc phê duyệt LUPKYNIS dựa trên dữ liệu lâm sàng thuyết phục từ hai nghiên cứu then chốt: nghiên cứu AURORA giai đoạn 3 và nghiên cứu AURA-LV giai đoạn 2, tổng cộng tuyển dụng 533 bệnh nhân viêm cầu thận lupus.

Khi LUPKYNIS được sử dụng kết hợp với liệu pháp tiêu chuẩn (mycophenolate mofetil và corticosteroids liều thấp), bệnh nhân cho thấy kết quả cải thiện rõ rệt so với nhóm chỉ điều trị thông thường. Vào thời điểm một năm trong thử nghiệm giai đoạn 3, bệnh nhân điều trị bằng LUPKYNIS đạt phản ứng thận hoàn toàn với tỷ lệ vượt gấp đôi so với nhóm tiêu chuẩn. Ngoài ra, các bệnh nhân còn giảm 50% tỷ lệ protein-creatinine trong nước tiểu nhanh gấp đôi so với nhóm đối chứng, với nhiều bệnh nhân đạt phản ứng thận hoàn toàn tại mốc 24 tuần.

Hồ sơ an toàn cải thiện và quy trình liều lượng

Phê duyệt của FDA bao gồm quy trình liều lượng dược động học eGFR độc quyền của Aurinia, cho phép quản lý điều trị chính xác hơn. Liều khuyến nghị của LUPKYNIS là 23.7 mg uống hai lần mỗi ngày, dùng đồng thời với liệu pháp ức chế miễn dịch nền tảng tiêu chuẩn. Can thiệp sớm và đạt được phản ứng thận đã liên quan đến kết quả lâu dài được cải thiện và phòng ngừa tổn thương thận vĩnh viễn.

Giải quyết bất bình đẳng về sức khỏe trong viêm cầu thận lupus

Một khía cạnh quan trọng của việc phê duyệt này là tiềm năng giải quyết các bất bình đẳng lớn về sức khỏe. Người da đen và người châu Á mắc hệ thống lupus ban đỏ toàn thân có khả năng phát triển viêm cầu thận lupus cao gấp khoảng bốn lần so với người da trắng, trong khi người gốc Hispanic có tỷ lệ mắc gấp khoảng hai lần. Hơn nữa, các nhóm dân số này thường phát triển viêm cầu thận lupus ở giai đoạn bệnh sớm hơn và có kết quả lâm sàng kém khả quan hơn, nhấn mạnh nhu cầu cấp thiết về các lựa chọn điều trị hiệu quả như LUPKYNIS.

Hệ thống hỗ trợ bệnh nhân

Để tạo điều kiện tiếp cận và quản lý lâm sàng, Aurinia Pharmaceuticals đã thành lập Aurinia Alliance, một sáng kiến hỗ trợ bệnh nhân toàn diện. Chương trình này cung cấp quản lý ca điều dưỡng cá nhân, tài nguyên giáo dục và hỗ trợ về bảo hiểm, chi phí thuốc trong suốt quá trình điều trị bằng LUPKYNIS.

Các vấn đề an toàn và theo dõi lâm sàng

Các tác dụng phụ thường gặp (xuất hiện ở >3% bệnh nhân) bao gồm giảm tốc độ lọc cầu thận, tăng huyết áp, tiêu chảy, đau đầu, thiếu máu, ho, nhiễm trùng đường tiết niệu, đau bụng trên, khó tiêu, rụng tóc, suy thận, loét miệng, mệt mỏi, run, tổn thương thận cấp tính và giảm cảm giác thèm ăn. Như các thuốc ức chế calcineurin khác, LUPKYNIS đi kèm cảnh báo hộp về nguy cơ tăng các loại ung thư và nhiễm trùng nghiêm trọng. Các bác sĩ cần theo dõi cẩn thận bệnh nhân về độc tính thận, tăng huyết áp, neurotoxicity, hyperkalemia và kéo dài QTc, đặc biệt khi kết hợp LUPKYNIS với các thuốc khác có thể làm tăng các tác dụng này.

Phản hồi từ cộng đồng lâm sàng và vận động

Việc phê duyệt này đã nhận được sự ủng hộ mạnh mẽ từ cộng đồng y tế và các tổ chức vận động bệnh nhân. Các chuyên gia về thận và thấp khớp nhấn mạnh rằng các lựa chọn điều trị viêm cầu thận lupus từ trước đến nay còn hạn chế và đi kèm độc tính đáng kể. LUPKYNIS là bước tiến quan trọng khi cung cấp một phương pháp điều trị hiệu quả hơn và dung nạp tốt hơn, yêu cầu liều corticosteroid thấp hơn đáng kể. Các tổ chức vận động bệnh nhân cũng nhấn mạnh tầm quan trọng của sự phát triển này, đặc biệt đối với các cộng đồng bị ảnh hưởng bất lợi bởi viêm cầu thận lupus.

Sẵn có trên thị trường và ra mắt thương mại

LUPKYNIS hiện đã có sẵn thương mại tại Hoa Kỳ. FDA đã cấp phép cho thuốc này theo quy trình Ưu tiên, và liệu pháp này trước đó đã nhận được Chỉ định Đường dẫn Nhanh vào năm 2016, phản ánh nhu cầu y tế cấp bách về các phương pháp điều trị viêm cầu thận lupus mới. Aurinia Pharmaceuticals đã tự khẳng định vị thế là một công ty sinh dược phẩm tích hợp hoàn chỉnh, cam kết cung cấp các liệu pháp cho các bệnh nghiêm trọng có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cao, với hoạt động chính tại Victoria, British Columbia và Rockville, Maryland.