Aspen Neuroscience hoàn tất vòng gọi vốn $115 triệu đô la, đánh dấu cột mốc quan trọng trong phát triển liệu pháp tế bào cá nhân hóa

Được hậu thuẫn bởi các nhà đầu tư hàng đầu bao gồm OrbiMed, ARCH Venture Partners và bộ phận Kite của Gilead, Aspen Neuroscience đã thành công huy động được $115 triệu đô la trong vòng gọi vốn Series C để thúc đẩy công trình đột phá trong lĩnh vực y học tái tạo tự thân. Công ty công nghệ sinh học có trụ sở tại San Diego này đang tiến hành phát triển ANPD001, một ứng viên liệu pháp tế bào cá nhân đầu tiên trong loại dành cho điều trị bệnh Parkinson, với các kết quả lâm sàng khả quan đã xuất hiện từ các thử nghiệm giai đoạn đầu.

Đà phát triển lâm sàng thúc đẩy niềm tin của nhà đầu tư

Vòng huy động vốn phản ánh đà tiến triển ngày càng mạnh mẽ trong quy trình phát triển lâm sàng của Aspen. Gần đây nhất, công ty đã bắt đầu phân liều cho nhóm bệnh nhân Giai đoạn 1/2a Cohort 3 sử dụng dạng công nghiệp của ANPD001, đánh dấu bước chuyển quan trọng hướng tới khả năng mở rộng sản xuất. Dữ liệu từ các bệnh nhân Cohort 1 sau sáu tháng cho thấy hồ sơ an toàn và khả năng dung nạp tốt, với cả đánh giá lâm sàng và kết quả báo cáo của bệnh nhân đều cho thấy những cải thiện rõ rệt—tất cả đều không cần dùng thuốc ức chế miễn dịch.

Thành tựu này đặc biệt đáng chú ý bởi những thách thức truyền thống của liệu pháp dựa trên tế bào, vốn thường yêu cầu ức chế miễn dịch lâu dài. Phương pháp tự thân của Aspen sử dụng chính tế bào của bệnh nhân loại bỏ hoàn toàn yêu cầu này, có thể giảm thiểu các biến chứng điều trị và mở rộng đối tượng bệnh nhân phù hợp, đặc biệt là những người có chống chỉ định với các chế độ ức chế miễn dịch tiêu chuẩn.

Phân bổ vốn và mở rộng hoạt động

Lượng vốn $115 triệu đô la sẽ hỗ trợ ba lĩnh vực hoạt động then chốt. Thứ nhất, các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2a liên tục cho ANPD001 sẽ nhận được nguồn tài trợ tiếp tục khi chương trình tiến tới các mốc pháp lý tiềm năng. Thứ hai, Aspen Neuroscience đang đầu tư mạnh vào mở rộng quy mô sản xuất để thiết lập năng lực sản xuất cho cả nhu cầu lâm sàng hiện tại và dự kiến thương mại hóa trong tương lai. Thứ ba, công ty sẽ thúc đẩy phát triển dòng sản phẩm rộng hơn nhằm hướng tới các bệnh thoái hóa thần kinh khác ngoài bệnh Parkinson.

Sản xuất là yếu tố phân biệt chính trong vị thế cạnh tranh của Aspen. Nền tảng độc quyền của công ty tận dụng các thuật toán học máy và phân tích gen nâng cao để chuyển đổi sinh thiết da của bệnh nhân thành các tế bào gốc cảm ứng (iPSCs), sau đó thành các tế bào tiền thân thần kinh dopaminergic (DANPCs). Quá trình xác nhận chất lượng diễn ra ở từng giai đoạn sản xuất, đảm bảo tính nhất quán và cá nhân hóa quy mô lớn—một thử thách kỹ thuật đã gây khó khăn cho nhiều đối thủ cạnh tranh trong lĩnh vực liệu pháp tế bào.

Thành phần liên minh thể hiện sự xác nhận của thị trường

Ngoài việc phân bổ vốn, thành phần nhà đầu tư còn mang ý nghĩa chiến lược quan trọng. OrbiMed, ARCH Venture Partners, Frazier Life Sciences và Revelation Partners đồng dẫn dắt vòng gọi vốn, cùng sự tham gia của Medical Excellence Capital, S32, Axon Ventures, LYFE Capital và LifeForce Capital. Các nhà đầu tư tổ chức mới—đặc biệt là bộ phận Kite của Gilead, Balyasny Asset Management, Cormorant Asset Management và Prebys Ventures—đem lại cả nguồn lực tài chính lẫn chuyên môn ngành cho hội đồng quản trị và chiến lược của Aspen.

Cindy Perettie, Phó Chủ tịch điều hành kiêm Trưởng phòng Toàn cầu của Kite, một công ty của Gilead, đã gia nhập hội đồng quản trị của Aspen như một phần của giao dịch, báo hiệu sự hợp tác chiến lược sâu sắc hơn giữa hệ sinh thái y học tái tạo và phát triển dược phẩm.

Vị thế trong bối cảnh cạnh tranh

Với đợt huy động vốn mới nhất này, Aspen Neuroscience đã tích lũy tổng cộng hơn $340 triệu đô la tài trợ—bao gồm cả khoản tài trợ $8 triệu đô la từ Viện Y học Tái tạo California (CIRM)—và trở thành một trong những tổ chức có vốn hóa lớn nhất trong lĩnh vực liệu pháp tế bào cá nhân.

ANPD001 được FDA Hoa Kỳ cấp phép Đặc biệt Đường dẫn Nhanh (Fast Track), công nhận nhu cầu y học chưa được đáp ứng trong điều trị bệnh Parkinson. Công ty ước tính hàng triệu bệnh nhân trên toàn thế giới có thể hưởng lợi từ liệu pháp thay đổi bệnh, mặc dù các phương pháp điều trị hiện tại chủ yếu chỉ giảm triệu chứng chứ chưa phục hồi chức năng.

Đổi mới nền tảng kỹ thuật

Điểm khác biệt của Aspen dựa trên ba trụ cột tích hợp. Nền tảng sản xuất chuyển đổi các sinh thiết da nhỏ của bệnh nhân thành các tế bào dopaminergic cá nhân chất lượng cao thông qua công nghệ iPSC độc quyền với các kiểm soát chất lượng tích hợp. Nền tảng điều trị tận dụng tế bào tự thân (patient-derived), loại bỏ nguy cơ đào thải và yêu cầu ức chế miễn dịch. Thiết bị phân phối chính xác theo phương pháp riêng biệt kết hợp kim tiêm có liều lượng điều chỉnh và hướng dẫn bằng MRI để đảm bảo độ chính xác phẫu thuật dưới milimet, cho phép cấy ghép tối thiểu xâm lấn và quy trình lâm sàng tối ưu.

Dạng công thức đông lạnh sẵn sàng dùng trong Cohort 3 còn đơn giản hóa quá trình triển khai, giảm thiểu phức tạp hoạt động tại các cơ sở xử lý tế bào của bệnh viện trong khi vẫn duy trì hiệu quả tương đương với các dạng công thức tươi đã sử dụng trong các nhóm trước.

Tiến trình của Aspen Neuroscience trong việc kết hợp đổi mới sản xuất, xác thực lâm sàng và sự hậu thuẫn của nhà đầu tư đã định vị công ty như một lực lượng quan trọng trong việc giải quyết nhu cầu y học chưa được đáp ứng trong thị trường các bệnh thoái hóa thần kinh.