Chương trình VX-264 của Vertex tiến bộ: Bước tiến lớn trong điều trị Tiểu đường loại 1 mà không cần ức chế miễn dịch

Vertex Pharmaceuticals đã đạt được một cột mốc quan trọng trong hành trình tìm kiếm các liệu pháp đột phá cho bệnh tiểu đường. Công ty dược sinh học này thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Đơn đăng ký Thuốc thử Nghiên cứu mới cho VX-264, đánh dấu bước tiến quan trọng trong quy trình phát triển liệu pháp tế bào của công ty. Điều đặc biệt đáng chú ý của phát triển này là VX-264 đại diện cho một phương pháp tiếp cận mới trong quản lý bệnh Tiểu đường Type 1, loại bỏ nhu cầu sử dụng thuốc ức chế miễn dịch—một bước đột phá có thể mở rộng khả năng tiếp cận điều trị cho một nhóm bệnh nhân rộng lớn hơn.

Hiểu về VX-264: Công nghệ và Thiết kế

Về cơ bản, VX-264 là một liệu pháp dựa trên tế bào sử dụng các tế bào đảo tụy nguồn gốc từ tế bào gốc người allogeneic được bao bọc trong một thiết bị mạch kênh bảo vệ miễn dịch. Khác với các liệu pháp tế bào truyền thống thường yêu cầu người nhận phải dùng thuốc ức chế miễn dịch vô thời hạn, công nghệ bao bọc này giúp bảo vệ các tế bào được cấy ghép khỏi sự tấn công của hệ miễn dịch cơ thể, cho phép liệu pháp hoạt động mà không cần các loại thuốc đó. Các tế bào này là các tế bào đảo tụy đã phân hóa hoàn toàn, nguồn gốc từ tế bào gốc, chính là loại tế bào sản xuất insulin bị rối loạn hoặc biến mất ở người mắc bệnh Tiểu đường Type 1.

Vertex đang tận dụng cùng một nền tảng tế bào gốc đã được sử dụng trong chương trình thế hệ đầu tiên của họ, VX-880, đã chứng minh khả năng thử nghiệm lâm sàng thành công. Tuy nhiên, VX-264 nổi bật nhờ thiết kế thiết bị bảo vệ miễn dịch độc quyền này, giải quyết hiệu quả một trong những thách thức lớn trong liệu pháp thay thế tế bào: giảm thiểu gánh nặng quản lý thuốc lâu dài.

Lộ trình Phát triển Lâm sàng và Thiết kế Thử nghiệm

Vertex dự định bắt đầu một thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 trong nửa đầu năm 2023 tại Hoa Kỳ, dựa trên các công việc chuẩn bị đã bắt đầu tại Canada. Công ty đã nhận được phê duyệt từ Health Canada cho Đơn xin Thử nghiệm Lâm sàng (CTA), và thử nghiệm Giai đoạn 1/2 tại Canada ban đầu hiện đang hoạt động.

Thử nghiệm Giai đoạn 1/2 được thiết kế là một nghiên cứu đơn nhóm, mở, sẽ đánh giá lần lượt độ an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả của VX-264 ở các bệnh nhân chẩn đoán mắc bệnh Tiểu đường Type 1. Khoảng 17 bệnh nhân sẽ được tuyển chọn từ các địa điểm thử nghiệm toàn cầu. Cấu trúc thử nghiệm đa phần này cho phép các nhà nghiên cứu thu thập dữ liệu về độ an toàn trước khi tiến tới đánh giá hiệu quả.

Vấn đề Tiểu đường mà VX-264 Nhắm tới Giải quyết

Tiểu đường Type 1 là kết quả của sự phá hủy tự miễn các tế bào đảo tụy sản xuất insulin, khiến bệnh nhân không thể điều chỉnh lượng đường trong máu một cách tự nhiên. Các phương pháp điều trị hiện tại hoàn toàn dựa vào liệu pháp thay thế insulin, mặc dù đã có tiến bộ trong hệ thống phân phối, nhưng vẫn còn nhiều thách thức để quản lý tối ưu. Việc kiểm soát đường huyết kém kéo dài có thể dẫn đến các biến chứng nghiêm trọng như bệnh thận, suy giảm thị lực, bệnh tim mạch và tổn thương thần kinh. Hiện tại, bệnh chưa có phương pháp chữa trị, và các lựa chọn điều trị ngoài tiêm insulin và bơm vẫn còn hạn chế.

VX-264 nhắm vào nguyên nhân gốc rễ—thay thế các tế bào đảo bị phá hủy—thay vì chỉ đơn thuần kiểm soát triệu chứng. Nếu thành công, phương pháp này có thể thay đổi căn bản cách điều trị bệnh Tiểu đường Type 1.

Bối cảnh rộng hơn: Quy trình Tiểu đường của Vertex

VX-264 là chương trình nghiên cứu thứ hai của Vertex nhắm vào bệnh Tiểu đường Type 1. Chương trình đầu tiên của công ty, VX-880, cũng đang tiến triển trong các thử nghiệm lâm sàng. VX-880 sử dụng cùng một tế bào đảo tụy nguồn gốc từ tế bào gốc sản xuất insulin, nhưng yêu cầu sử dụng đồng thời thuốc ức chế miễn dịch. So với đó, thiết kế thiết bị bảo vệ miễn dịch của VX-264 mang lại lợi thế tiềm năng là giảm gánh nặng thuốc men.

Vertex đang theo đuổi nhiều phương pháp nghiên cứu khác nhau với mục tiêu chung là thay thế các tế bào đảo tụy sản xuất insulin bị phá hủy trong bệnh Tiểu đường Type 1. Chiến lược đa dạng này phản ánh cam kết của công ty trong việc tìm ra các giải pháp tối ưu cho một căn bệnh ảnh hưởng đến hàng triệu người trên toàn thế giới.

Tại sao điều này quan trọng

Việc FDA phê duyệt Đơn đăng ký Thuốc thử Nghiên cứu mới của VX-264 báo hiệu sự tin tưởng của cơ quan quản lý vào lý do khoa học và hồ sơ an toàn của chương trình. Việc loại bỏ yêu cầu ức chế miễn dịch có thể mang tính đột phá—mở rộng nhóm bệnh nhân đủ điều kiện điều trị bằng cách loại bỏ một rào cản lớn và giảm thiểu rủi ro tác dụng phụ lâu dài của thuốc. Đối với bệnh nhân sống chung với Tiểu đường Type 1, đặc biệt là những người gặp khó khăn trong quản lý insulin hoặc gặp các biến chứng, VX-264 mang lại hy vọng về một con đường chuyển đổi bệnh thay vì chỉ kiểm soát triệu chứng suốt đời.

Khi Vertex tiến hành thử nghiệm VX-264 qua Giai đoạn 1/2, lĩnh vực này sẽ theo dõi chặt chẽ các dữ liệu chứng minh rằng sự kết hợp giữa tế bào đảo tụy nguồn gốc từ tế bào gốc và công nghệ bao bọc miễn dịch có thể mang lại kiểm soát đường huyết bền vững và lợi ích lâm sàng rõ ràng.