Nền tảng Y học Tái tạo của Celularity Thúc đẩy Đà Pháp lý: Con đường FDA Đa Sản phẩm Thu hút Sự chú ý Trước các Hồ sơ Nộp năm 2024

Celularity Inc. (Nasdaq: CELU), một nhà đổi mới công nghệ sinh học tập trung vào liệu pháp tế bào và vật liệu sinh học chiết xuất từ nhau thai, đã đạt được sự xác nhận quan trọng từ cơ quan quản lý đối với danh mục sản phẩm mở rộng của mình. Công ty đã nhận được giấy phép sơ bộ từ Văn phòng Các sản phẩm Kết hợp của FDA (Office of Combination Products) rằng FUSE—chất làm đầy khoảng trống xương thử nghiệm của họ—nên được phân loại và quản lý như một thiết bị y tế theo Trung tâm Thiết bị và Sức khỏe Phóng xạ của FDA (CDRH). Quyết định này mở đường cho việc nộp hồ sơ thông báo tiền tiếp thị 510(k) dự kiến vào đầu năm 2024.

Chiến thắng chiến lược về quy định cho công nghệ tái tạo xương

FUSE đại diện cho bước đột phá trong khả năng dẫn truyền xương thụ động, được thiết kế để sử dụng trong nhiều môi trường lâm sàng bao gồm tái tạo xương chậu, sửa chữa chi, và các thủ thuật hợp nhất cột sống sau lưng. Công nghệ này lấp đầy các khuyết tật xương mà không cần can thiệp hóa học—một lợi thế quan trọng trong thiết kế vật liệu sinh học. Đánh giá sơ bộ của FDA dựa trên hồ sơ Đề nghị Đánh giá Thiết kế (Pre-Request for Designation) toàn diện của Celularity vào tháng 10 năm 2022, thể hiện khả năng phân tích sinh hóa 100%. Phương pháp xử lý độc quyền của công ty loại bỏ hệ thống các tế bào, axit nucleic, yếu tố tăng trưởng và các chất trung gian viêm một cách có hệ thống, phù hợp chính xác với các hướng dẫn Kiểm soát Đặc biệt Class II của FDA.

Thị trường chất làm đầy khoảng trống xương toàn cầu—được định giá 3,2 tỷ USD vào năm 2021—dự kiến sẽ mở rộng lên 7,3 tỷ USD vào năm 2031, nhờ vào sự gia tăng tỷ lệ mắc các bệnh xương khớp (osteoarthritis, loãng xương, nhiễm trùng xương) và dân số toàn cầu ngày càng già đi. Tốc độ tăng trưởng kép hàng năm 8,5% này mang lại nhiều cơ hội thương mại hóa đáng kể cho công nghệ FUSE sinh học, hấp thụ được của Celularity.

Interfyl và danh mục vật liệu sinh học mở rộng tiến triển song song

Tiến trình quy định này bổ sung cho chiến lược y học tái tạo rộng lớn hơn của Celularity. Bộ sưu tập vật liệu sinh học đã được thiết lập của công ty—bao gồm Interfyl (ma trận mô liên kết chiết xuất từ nhau thai để sửa chữa mô bao gồm), Biovance (màng ối decellularized), Biovance 3L (sản phẩm ối ba lớp cho các ứng dụng phẫu thuật và mắt), và CentaFlex (rào cản phẫu thuật chi dây rốn)—cho thấy cách tiếp cận đa diện của công ty đối với tái tạo mô. Interfyl, đã được chỉ định để sửa chữa vết thương và chấn thương tại thị trường Mỹ, là ví dụ điển hình về cách Celularity tận dụng hơn 15 họ bằng sáng chế vật liệu sinh học để tạo ra các dòng doanh thu đa dạng trong khi tiếp tục đầu tư vào R&D.

Thông báo tháng 2 rằng thiết bị thử nghiệm Tendon Wrap của Celularity nhận được phân loại sơ bộ tương tự của FDA càng củng cố đà phát triển này, với hồ sơ 510(k) dự kiến nộp cuối năm 2023, qua đó xác nhận tính linh hoạt của nền tảng tế bào và vật liệu sinh học của công ty.

Mở rộng địa lý mở ra cơ hội thị trường mới nổi

Bên cạnh tiến trình quy định, Celularity gần đây đã hoàn tất các thỏa thuận phân phối độc quyền cho các thị trường Trung Đông và Bắc Phi. Thông qua các hợp tác với AD Ports Logistics và CH Trading Group LLC, công ty sẽ phân phối danh mục vật liệu sinh học của mình tại UAE, Qatar, Bahrain, Oman, Kuwait và Ai Cập. Các thỏa thuận này tận dụng các sản phẩm y học tái tạo đạt chứng nhận Halal của Celularity, tạo ra kênh mở rộng quy mô cho đa dạng hóa địa lý và thiết lập các sản phẩm vật liệu sinh học của công ty như một nguồn doanh thu bền vững để hỗ trợ phát triển y học tế bào trong các chỉ định ung thư, miễn dịch và thoái hóa.

CEO Robert J. Hariri, M.D., Ph.D., nhấn mạnh tính nhất quán chiến lược: “Nền tảng công nghệ nhau thai độc đáo của chúng tôi tạo ra hai cơ hội sản phẩm độc lập nhưng bổ sung cho nhau—liệu pháp tế bào và vật liệu sinh học—mỗi cái đều thúc đẩy tạo giá trị và hỗ trợ thế hệ tiếp theo của các liệu pháp chiết xuất từ nhau thai.”

510(k) nộp hồ sơ có ý nghĩa gì đối với tiếp cận thị trường

Quy trình quy định 510(k)—một cơ chế thông báo tiền tiếp thị yêu cầu 90 ngày trước khi thương mại hóa thiết bị—giúp Celularity chứng minh sự tương đương đáng kể với các thiết bị tiền đề và rút ngắn thời gian ra thị trường. Khác với các quy trình phê duyệt phức tạp hơn, việc thành công trong việc đạt được giấy phép 510(k) thường cho phép ra mắt thương mại nhanh hơn, giảm rào cản gia nhập cả thị trường chỉnh hình và phẫu thuật.

Với FUSE dự kiến ra mắt thị trường năm 2024 và Tendon Wrap chuẩn bị nộp hồ sơ cuối năm, Celularity đang củng cố chiến lược quy định đa sản phẩm, tận dụng sinh học nhau thai độc quyền của mình để giải quyết các nhu cầu lâm sàng chưa được đáp ứng đáng kể trong khi đa dạng hóa doanh thu qua các phân khúc thương mại hóa tế bào và vật liệu sinh học.