Cuộc Cách Mạng Tế Bào Gốc: Bốn Công Ty Định Hình Ngành Công Nghiệp $48 Tỷ USD

Cảnh quan y học tái tạo đang trải qua một cuộc chuyển đổi căn bản. Khi công nghệ tế bào gốc tiến bộ và các ứng dụng thực tế ngày càng nhiều, các nhà đầu tư ngày càng chú ý đến các công ty nằm ở tuyến đầu của lĩnh vực này. Với thị trường tế bào gốc toàn cầu hiện trị giá hơn $15 tỷ đô la và dự kiến sẽ đạt 48,83 tỷ đô la vào năm 2034—tương đương tỷ lệ tăng trưởng kép hàng năm là 11,3%—cơ hội là không thể phủ nhận. Các yếu tố thúc đẩy sự mở rộng này rõ ràng: những đột phá trong iPSC (tế bào gốc cảm ứng đa năng), cải tiến trong việc chiết xuất tế bào gốc dây rốn, và các nền tảng tế bào 3D có khả năng mở rộng đang giúp tạo ra các phương pháp điều trị cho các bệnh trước đây không thể chữa trị như Alzheimer, rối loạn tự miễn dịch, và một số loại ung thư.

Các nhân tố thúc đẩy thị trường: Tại sao liệu pháp tế bào gốc đang chiếm lĩnh trung tâm

Một số yếu tố đang thúc đẩy việc chấp nhận rộng rãi trong hệ sinh thái chăm sóc sức khỏe. Thứ nhất, sự đẩy mạnh về giá cả phải chăng đang định hình lại bức tranh cạnh tranh. Các liệu pháp tế bào gốc truyền thống thường có giá từ 15.000 đến 35.000 đô la mỗi lần điều trị, khiến nhiều bệnh nhân không thể tiếp cận. Các công ty có thể cung cấp hiệu quả tương đương với chi phí thấp hơn sẽ chiếm lĩnh thị trường đáng kể. Thứ hai, dân số già—đặc biệt ở các thị trường phát triển—đang thúc đẩy nhu cầu điều trị các bệnh thoái hóa liên quan đến tuổi tác. Thứ ba, các quy trình pháp lý cho các liệu pháp dựa trên tế bào ngày càng rõ ràng hơn, giúp rút ngắn thời gian phê duyệt và đưa sản phẩm ra thị trường.

Các đối thủ mới nổi: Bốn cơ hội đầu tư vào cổ phiếu tế bào gốc

Fate Therapeutics (NASDAQ: FATE) hoạt động trên một tầm cao khác so với nhiều đối thủ trong lĩnh vực biotech. Công ty chuyên về các liệu pháp miễn dịch tế bào iPSC sẵn có, dựa trên nền tảng độc quyền để tạo ra các sản phẩm T-cell và NK-cell được thiết kế. Cách tiếp cận này tránh được một trong những trở ngại lớn nhất của y học tái tạo: việc tùy chỉnh theo từng bệnh nhân, vốn tốn thời gian và đắt đỏ.

Ứng viên chính của Fate, FT819, nhắm vào bệnh lupus ban đỏ hệ thống (SLE), một bệnh tự miễn có ít phương pháp điều trị hiệu quả. Dữ liệu giai đoạn 1 cho thấy kết quả khả quan—không ghi nhận độc tính đáng kể và một bệnh nhân đạt được sự thuyên giảm lâm sàng. Công ty cũng đang mở rộng nghiên cứu FT819 trên nhiều rối loạn tự miễn khác. Liệu pháp tế bào CAR T-FT825 của họ tập trung vào ung thư rắn, hiện đang được thử nghiệm cùng với kháng thể đơn dòng qua hợp tác với Ono Pharmaceutical, với dữ liệu ban đầu cho thấy hồ sơ an toàn tích cực. Trong khi đó, FT522, liệu pháp CAR NK-cell cho ung thư bạch cầu lympho B, có lợi thế rõ ràng: bệnh nhân không cần hóa trị tiền điều trị nhờ công nghệ Alloimmune Defense Receptor (ADR) độc quyền của công ty.

Với $307 triệu đô la trong tài khoản, Fate có đủ nguồn lực tài chính để phát triển các chương trình này đến năm 2026 và xa hơn, định vị như một đối thủ có vốn mạnh trong một thị trường ngày càng cạnh tranh.

Ginkgo Bioworks (NYSE: DNA) theo đuổi mô hình nền tảng, cung cấp các giải pháp lập trình tế bào trong lĩnh vực dược phẩm, nông nghiệp, an ninh sinh học và sản xuất thực phẩm. Mô hình doanh thu đa dạng giúp công ty tránh bị ảnh hưởng quá lớn bởi biến động trong bất kỳ lĩnh vực nào. Trong quý 4 năm 2024, công ty báo cáo doanh thu $44 triệu đô la, tăng 26% so với cùng kỳ năm trước. Doanh thu từ kỹ thuật tế bào—lĩnh vực cốt lõi của công ty—tăng 29% lên $35 triệu đô la. Mặc dù doanh thu cả năm giảm 10% xuống còn $227 triệu đô la do tái cấu trúc hoạt động an ninh sinh học, Ginkgo đã đạt được những cải thiện đáng kể về lợi nhuận: lỗ ròng theo chuẩn GAAP giảm từ $893 triệu đô la năm 2023 xuống còn $547 triệu đô la năm 2024, trong khi lỗ EBITDA điều chỉnh giảm từ $365 triệu đô la xuống còn $293 triệu đô la.

Các sáng kiến chiến lược của công ty nhấn mạnh cam kết tăng trưởng có kỷ luật. Trong riêng quý 4, Ginkgo đã ký hợp đồng với 31 khách hàng mới và đạt được hợp đồng lớn với một công ty dược phẩm hàng đầu về phát triển kháng thể. Phân bộ Ginkgcellutomation đã thắng một dự án trị giá 9,4 triệu đô la với Carnegie Mellon để phát triển thiết bị điện sinh học. Ban lãnh đạo đặt mục tiêu hòa vốn EBITDA điều chỉnh vào năm 2026 và đã đề ra kế hoạch cắt giảm chi phí khoảng $250 triệu đô la vào Quý 3 năm 2025. Dự báo cho năm 2025, doanh thu tổng dự kiến từ 160–$180 triệu đô la, trong đó 110–$130 triệu đô la từ kỹ thuật tế bào và ít nhất $50 triệu đô la từ an ninh sinh học. Với $562 triệu đô la trong ngân sách, Ginkgo có đủ nguồn lực để thực hiện chiến lược của mình đồng thời duy trì linh hoạt hoạt động.

Pluri Inc. (NASDAQ: PLUR) nổi bật với chiến lược đa dạng hóa. Trong khi nhiều đối thủ tập trung hẹp vào ứng dụng y tế, Pluri mở rộng nền tảng tế bào 3D của mình sang các thị trường liền kề—cụ thể là thực phẩm nuôi cấy và công nghệ sinh học nông nghiệp. Chiến lược này nhằm khai thác nhiều hướng tăng trưởng cùng lúc.

Cổ phần chiếm 71% của công ty trong Kokomodo Ltd., một dự án khởi nghiệp trong lĩnh vực AgTech phát triển cacao nuôi cấy, thể hiện rõ hướng đi này. Khi nhu cầu tiêu dùng về nguyên liệu thực phẩm bền vững, trồng trong phòng thí nghiệm tăng nhanh, Pluri sẽ tiếp xúc với một lĩnh vực mới có giá trị hàng tỷ đô la. Ngoài thực phẩm, Pluri còn hợp tác với Hemafund Ltd. để phát triển PLX-R18, một liệu pháp tế bào nhắm vào Hội chứng Rối loạn Tủy xương cấp tính do bức xạ (H-ARS). Liệu pháp này đáp ứng các nhu cầu cấp thiết về hạ tầng y tế toàn cầu và chuẩn bị ứng phó khẩn cấp—một ứng dụng tiên phong mở rộng thị trường tiềm năng của các liệu pháp tế bào vượt ra ngoài y học truyền thống.

Các thông báo gần đây về khoản đầu tư 6,5 triệu đô la và hoạt động mua lại cho thấy sự tự tin của ban lãnh đạo trong việc mở rộng các sáng kiến này. Bằng cách định vị tại giao điểm của y học tái tạo, công nghệ thực phẩm và an ninh sinh học, Pluri đã tạo ra các tùy chọn mở rộng vượt xa lĩnh vực biotech truyền thống.

Adia Nutrition Inc. (OTC Pink: ADIA) hoạt động trong lĩnh vực y học tái tạo qua hai đơn vị kinh doanh riêng biệt: Adia Labs, tập trung vào các thực phẩm bổ sung hữu cơ cao cấp, và Adia Med, bộ phận lâm sàng chuyên về các liệu pháp tế bào gốc bao gồm điều trị tế bào gốc dây rốn và cấy ghép tế bào gốc tạo máu tự thân.

Công ty đã gây chú ý lớn vào tháng 3 năm 2025 khi FDA đăng ký sản phẩm Adia Vita, chứa 100 triệu tế bào sống và 3 nghìn tỷ exosome mỗi đơn vị. Quy trình này cho phép phân phối toàn quốc qua các phòng khám và bác sĩ, mở rộng đáng kể thị trường. Trong cùng kỳ, Adia Med thông báo rằng mạng lưới các phòng khám dịch vụ đầy đủ của họ sẽ cung cấp Thay thế huyết tương điều trị (TPE), một thủ thuật dựa trên quá trình apheresis, đang cho thấy tiềm năng trong điều trị Alzheimer, các bệnh tự miễn và các biến chứng hậu COVID.

Vị thế cạnh tranh của Adia dựa trên giá cả phải chăng. Bằng cách cung cấp các liệu pháp tế bào gốc tiêu chuẩn lâm sàng với mức giá thấp hơn trung bình thị trường hiện tại, công ty nhắm vào các nhóm bệnh nhân nhạy cảm về giá. Các phát triển doanh nghiệp đầu năm 2025—bao gồm việc nghỉ hưu 25 triệu cổ phiếu không hợp lệ và loại bỏ danh tính rủi ro công ty vỏ bọc—đặt nền móng cho việc niêm yết trên OTCQB, qua đó nâng cao tính thanh khoản và thu hút các nhà đầu tư tổ chức.

Về mặt địa lý, công ty hướng tới các thị trường cao tuổi mật độ cao, đặc biệt là Florida, nơi có hơn 4,5 triệu cư dân trên 65 tuổi. Tập trung vào nhóm dân số này tạo lợi thế tự nhiên để mở rộng điều trị liên quan đến tuổi tác. Việc triển khai Adia Vita, cùng với việc sử dụng TPE tại các phòng khám và việc chờ đợi niêm yết thị trường, sẽ giúp công ty tăng trưởng nhanh trong năm 2025.

Cảnh quan cạnh tranh

Bốn công ty này đại diện cho các chiến lược khác nhau để khai thác giá trị trong lĩnh vực y học tái tạo. Fate Therapeutics nhấn mạnh đổi mới giai đoạn lâm sàng với các sản phẩm tế bào sẵn có. Ginkgo Bioworks ưu tiên khả năng mở rộng nền tảng và đa dạng hóa doanh thu qua nhiều lĩnh vực. Pluri Inc. mở rộng công nghệ tế bào ra ngoài y học sang các thị trường liền kề. Adia Nutrition nhấn mạnh tính khả thi về giá cả và khả năng tiếp cận trong lĩnh vực y học tái tạo cốt lõi.

Nhìn về phía trước

Tiềm năng của thị trường tế bào gốc vẫn rất hấp dẫn. Khi các quy trình pháp lý rõ ràng hơn, quy mô sản xuất tăng lên, và dữ liệu hiệu quả lâm sàng tích tụ, các công ty có thể sản xuất hiệu quả về chi phí và quy mô lớn sẽ chiếm lĩnh thị phần không cân xứng. Các nhà đầu tư đánh giá cổ phiếu tế bào gốc nên xem xét ba khía cạnh then chốt: sự khác biệt công nghệ (điều gì làm cho mỗi nền tảng có khả năng phòng thủ?), tính bền vững tài chính (thời hạn dự kiến còn bao lâu?), và thời điểm thị trường (liệu đây có phải là điểm chuyển đổi hay còn cách xa vài năm?).

Trong 12–24 tháng tới, sẽ là thời điểm quyết định để xác nhận liệu các công ty này có thể biến lời hứa khoa học thành thực tế thương mại hay không.