Останнім часом я досить уважно слідкую за галуззю геноміки та синтетичної біології, і тут відбувається щось справді переконливе, на що більше людей, ймовірно, повинні звернути увагу. Основи міцні, динаміка ринку змінюється, а деякі компанії, що працюють у цій сфері, виглядають справді цікаво з інвестиційної точки зору.

Дозвольте розбити, що саме рухає цим процесом. Геноміка по суті полягає у розумінні того, як усі гени в організмі працюють разом, а не лише у вивченні окремих генів ізольовано. За останні кілька десятиліть вартість картографування повного геному людини значно знизилася, точність покращилася, а швидкість прискорилася. Це поєднання відкриває нову еру у генетичній медицині. Фармацевтичні та біотехнологічні компанії тепер використовують геномну інформацію для розуміння того, як окремі пацієнти реагують на конкретні препарати, що відкриває двері до таргетованих терапій, які раніше були неможливі.

Що справді цікаво, так це те, як це пов’язано з синтетичною біологією. Замість просто аналізу генів, синтетична біологія застосовує інженерні принципи до біологічних систем. Ви буквально проектуєте та створюєте біологічні рішення. Застосування охоплюють відкриття ліків, виявлення захворювань, інженерію ферментів, редагування генів і базові дослідження. Можливості ринку тут значні. За прогнозами галузі, ринок геноміки сам по собі досягне близько $157 мільярдів доларів до 2033 року, тоді як сектор синтетичної біології був оцінений у понад $16 мільярдів у 2024 році і очікується зростання приблизно на 17% щороку до 2030-го. Це не малі цифри.

Революція справді сталася завдяки двом основним напрямкам. По-перше, компанії на кшталт Illumina, які започаткували технології секвенування. Вони створили інфраструктуру, що зробила геномний аналіз доступним і недорогим. По-друге, революція редагування генів, зокрема технологія CRISPR/Cas9. Тут на сцену виходять компанії, такі як BEAM Therapeutics і Intellia Therapeutics. Вони використовують редагування генів для фактичного виправлення генетичних дефектів, а не лише їх ідентифікації.

Якщо ви розглядаєте акції синтетичної біології, які варто враховувати, то Twist Bioscience виділяється. Вони розробили платформу синтезу ДНК, яка справді є проривною. Що робить їх цікавими, так це широта їхніх продуктів. Вони виробляють синтетичні продукти на основі ДНК, включаючи синтетичні гени, інструменти для секвенування наступного покоління, набори для підготовки зразків і бібліотеки антитіл для відкриття ліків. Але вони розширилися за межі просто ДНК у синтетичну РНК і білки-антитіла. Вони мають партнерства для відкриття біологічних препаратів і навіть досліджують застосування, такі як цифрове зберігання даних із використанням синтетичної ДНК. Це креативне мислення. Компанія обслуговує біотехнологічні, фармацевтичні, промислові хімічні компанії, аграрні фірми та академічні лабораторії. Доходи зросли на 28% у 2024 році завдяки зростанню замовлень на інструменти NGS і синтетичні гени, а їхні прогнози на 2025 рік виглядають стабільними. Це саме той тип компанії, яка отримує безпосередню вигоду від довгострокових трендів у галузі геноміки та синтетичної біології.

Ще одна — Wave Life Sciences, яка працює на клінічному етапі з фокусом на РНК-ліки. Їхня платформа PRISM поєднує кілька модальностей і хімічних інновацій для цілеспрямованої роботи з РНК для лікування рідкісних і поширених захворювань. У них є кандидати при ожирінні, дефіциті альфа-1-антитрипсину, дюшенівській м’язовій дистрофії та хворобі Хантінгтона. Їхній провідний кандидат WVE-007 розроблений для боротьби з ожирінням через РНК-інгібування, і вони вже завершили набір учасників у першу когорту клінічного дослідження. Компанія закінчила 2024 рік із понад $300 мільйонами готівки, що дає їй ресурс до 2027 року. Це важливо, оскільки означає, що у них є час реалізувати свій план без негайного фінансування. Вони — інша гра, ніж Twist, але добре позиціоновані у категорії акцій синтетичної біології.

CRISPR Therapeutics — третя компанія, яку варто виділити. Вони досягли справді історичного моменту в листопаді 2023 року, отримавши перше схвалення для терапії з редагуванням генів CRISPR під назвою Casgevy. Це не хайп. Це реальний регуляторний прорив для галузі. Casgevy схвалено для лікування серповидноклітинної анемії та бета-таласемії, обох станів із великим невикористаним медичним потенціалом. CRISPR співпрацює з Vertex Pharmaceuticals. Але вони не зупиняються. Вони просувають кілька програм наступного покоління, включаючи кандидатів CAR T для різних видів раку та аутоімунних захворювань, а також працюють над бета-ізлет-клітинами, отриманими із стовбурових клітин, для цукрового діабету 1 типу. Компанія фактично створює портфель терапій із редагуванням генів для різних показань.

Що об’єднує усе це — це базовий тренд. Ми знаходимося на переломному етапі, коли геноміка перейшла від академічної дисципліни до практичного інструменту для розробки реальних ліків. Акції синтетичної біології виграють, оскільки фундаментальна економіка змінилася. Інструменти стали кращими, дешевшими і швидшими. Регуляторне середовище починає йти в ногу з наукою. Компанії, що створили інфраструктуру або розробляють терапії, мають можливість захопити цінність.

Ринкова можливість реальна. Ми говоримо про трансформацію способу розробки та впровадження медицини. Такий структурний зсув трапляється нечасто, і коли він відбувається, компанії, що знаходяться в центрі цього процесу, зазвичай демонструють хорошу динаміку протягом тривалого часу. Якщо ви формуєте портфель і шукаєте, де саме інновації справді приносять прибуток, акції геноміки та синтетичної біології заслуговують серйозної уваги. Дані це підтверджують, pipeline це підтверджує, і регуляторне середовище нарешті йде назустріч. Це рідке поєднання факторів.