Mirum Pharmaceuticals розширює свої плани до 2026 року з розвитком лікування синдрому Алагільє

Mirum Pharmaceuticals досягла критичного моменту напередодні 2026 року, відзначеного сильними фінансовими показниками та перспективними клінічними розробками. Траєкторія компанії свідчить про значущі можливості зростання попереду, зокрема завдяки розширенню портфеля терапій, що включає лікування для синдрома Алагіль — рідкісної генетичної хвороби печінки, яка вражає дуже недообслуговувану групу пацієнтів.

Фінансова міцність та клінічний імпульс

Фармацевтична компанія досягла важливих фінансових віх, що підкреслюють її перехід від компанії на стадії розробки до прибуткового підприємства. Найважливішим є те, що Mirum у 2025 році отримала позитивний грошовий потік від операцій, що є переломним моментом для будь-якої біотехнологічної компанії з малим капіталом. Ця фінансова стабільність забезпечує важливий ресурс для амбітного клінічного портфеля компанії та зменшує залежність від зовнішнього капіталу.

Дохідність значно зросла. Основний продукт Mirum, Livmarli, показав особливо високі результати: чисті продажі зросли на 69% у порівнянні з попереднім роком і склали 359 мільйонів доларів у 2025 році. Встановлені терапії для заміщення жовчних кислот, включаючи Cholbam і Ctexli, додали ще 161 мільйон доларів, що становить 31% зростання порівняно з попереднім роком. Керівництво прогнозує загальний дохід у межах від 630 до 650 мільйонів доларів у 2026 році, що свідчить про впевненість у стабільному комерційному зростанні.

Регуляторні схвалення, що підсилюють клінічну довіру

У 2025 році Mirum отримала два ключові схвалення від FDA, кожне з яких розширює цільовий ринок компанії. У лютому FDA дозволила застосування Ctexli для лікування церебротендинозного ксантоматозу (CTX), рідкої генетичної хвороби, що впливає на метаболізм жовчних кислот. Ще важливіше для пацієнтів із рідкісними захворюваннями — у квітні було схвалено таблетовану форму Livmarli, спеціально для холестазичного свербежу, що асоціюється з двома серйозними захворюваннями печінки: синдромом Алагіль та прогресивним сімейним внутрішньопечінковим холестазом (PFIC).

Схвалення для синдрому Алагіль є особливо значущим, оскільки ця генетична хвороба спричиняє прогресуюче захворювання печінки та суттєво впливає на якість життя. Наявність таблетованої форми пропонує пацієнтам з синдромом Алагіль більш зручний варіант лікування порівняно з попередніми формуляціями, що потенційно покращить дотримання режиму та результати лікування.

Стратегічне поглинання для розширення охоплення рідкісних захворювань

Наприкінці січня 2026 року Mirum завершила придбання Bluejay Therapeutics, додавши до портфеля препарат brelovitug. Brelovitug спрямований на хронічний вірус гепатиту дельта (HDV), важке вірусне захворювання, для якого в США наразі не існує схваленого лікування. Це поглинання посилює фокус Mirum на недообслуговуваних рідкісних захворюваннях печінки та диверсифікує клінічний портфель поза межами порушень жовчних кислот.

Календар катализаторів 2026 року: що слід очікувати

Наступний рік відкриває кілька ключових моментів, які можуть суттєво вплинути на траєкторію компанії. Найважливішим є результати клінічних досліджень фази 2B препарату volixibat, що спрямований на первинний склерозуючий холангіт (PSC) — прогресуюче захворювання печінки, для якого наразі в США не схвалено жодних терапій. Mirum очікує оголосити результати у другому кварталі 2026 року з можливістю подання заявки на прискорене схвалення у другій половині року. Якщо регуляторне схвалення буде отримано, volixibat має потенціал стати бестселером, враховуючи значний незадоволений попит серед пацієнтів із PSC.

Паралельно Mirum оцінює застосування volixibat для іншої показання — первинного біліарного холангіту (PBC), найпоширенішого холестазичного захворювання печінки у світі. Завершення набору пацієнтів у цьому дослідженні очікується у другій половині 2026 року.

Придбання Bluejay також відкриває короткострокові каталізатори. Очікуються результати клінічних досліджень фази 3 для brelovitug у лікуванні HDV у другій половині 2026 року. Успішні дані можуть підтримати подання заявки на схвалення на початку 2027 року, що потенційно створить новий джерело доходу для компанії.

Крім того, Mirum прискорила графік проведення дослідження фази 3 для Livmarli у лікуванні свербежу, пов’язаного з рідкісними холестазичними станами. Компанія тепер очікує завершення набору пацієнтів у першій половині 2026 року та планує оприлюднити результати до кінця року, що може закріпити Livmarli як лікування для додаткових груп пацієнтів.

Шлях уперед

Mirum Pharmaceuticals входить у 2026 рік, перебуваючи на важливому перехресті, поєднуючи вже досягнутий комерційний успіх із міцним клінічним портфелем. Демонстрована здатність генерувати позитивний грошовий потік, отримувати регуляторні схвалення — включно з важливим для компанії показанням при синдромі Алагіль — та стратегічно поглинати додаткові активи свідчать про компанію, що виконує кілька стратегічних напрямків. Каталізатори 2026 року можуть підтвердити стратегічний курс керівництва і підтримати подальше зростання цінних паперів.