Prelude Therapeutics просуває прецизійне лікування поліцітемії вера з затвердженням FDA

Компанія Prelude Therapeutics Inc. оголосила про значний прорив у лікуванні кровотечних захворювань за допомогою свого підходу, орієнтованого на мутантні клітини. Затвердження Управлінням із контролю за продуктами та ліками (FDA) заявки на досліджуваний новий препарат PRT12396 є важливим моментом для цілеспрямованої терапії гематоонкологічних захворювань. Ця досліджувана сполука розроблена для специфічного інгібування мутації JAK2V617F, генетичного драйвера, присутнього у більшості пацієнтів з поліцитемією вера, а також у значній частині осіб з есенціальним тромбоцитемією та первинним мієлофіброзом.

Мутантно-специфічний інгібітор JAK2V617F ефективніше спрямований на поліцитемію вера

Лікувальний ландшафт поліцитемії вера довго обмежувався нецільовими інгібіторами JAK, які часто викликали непередбачувані побічні ефекти через їх широкий механізм дії. PRT12396 вирішує цю важливу проблему, забезпечуючи точкове інгібування, спрямоване саме на клітини з мутацією JAK2V617F. Такий селективний підхід має на меті мінімізувати побічний вплив на здорові клітини і одночасно підвищити ефективність у злоякісних клітинах. Очікується, що клінічне дослідження фази 1 у пацієнтів з поліцитемією вера розпочнеться у другому кварталі 2026 року, що стане важливим етапом у оцінці безпеки препарату та його попередньої ефективності.

Вирішення обмежень сучасних інгібіторів JAK2 за допомогою цілеспрямованого дизайну

Сучасні інгібітори JAK2 у клінічній практиці демонструють обмежену селективність, що призводить до залучення позацільових мішеней і може погіршувати переносимість та обмежувати терапевтичний ефект. Стратегія Prelude, орієнтована на мутантно-специфічне інгібування, має на меті подолати ці внутрішні обмеження, зосереджуючись саме на мутації, що спричиняє захворювання. Це є фундаментальним зсувом у напрямку прецизійної медицини, де лікування адаптоване до генетичних особливостей хвороби, а не до широкого спектру механізмів дії. Для пацієнтів з поліцитемією вера ця точкова методика обіцяє більш ефективний контроль захворювання із покращеним профілем безпеки.

Розширення портфоліо у сфері прецизійної онкології

Крім PRT12396, Prelude Therapeutics формує портфель генетично орієнтованих терапевтичних засобів. У портфоліо компанії знаходяться інгібітори KAT6, які наразі перебувають на доклінічній стадії, а також інші активи у сфері прецизійної онкології, спрямовані на різні генетичні мутації у ракових захворюваннях. Такий багатогранний підхід підкреслює прагнення компанії просувати цілеспрямовані лікування у різних онкологічних напрямках. Показники торгівлі акціями свідчать, що PRLD коливалася між 0,61 і 4,22 долара протягом минулого року, а остання торгова активність відображає інтерес ринку до клінічного прогресу компанії та її терапевтичного потенціалу.