Ліки від синдрому Ретта стикаються з регуляторними перешкодами в ЄС, оскільки Acadia готує стратегію реагування

Acadia Pharmaceuticals готується до невдачі у своїх планах розширення на європейському ринку, оскільки очікується, що компанія отримає негативну думку від Комітету з лікарських засобів для людського застосування (CHMP) Європейського агентства з лікарських засобів (EMA) щодо трофінетиду, її кандидатури на лікування синдрома Ретта. Після усного пояснення позиції комітету, Acadia була повідомлена про негативний голос щодо маркетингової заявки. Тепер компанія планує подати запит на повторне розгляд після остаточного ухвалення офіційної думки CHMP цього місяця. Це регуляторне викликання є значною перешкодою для швидкого виведення на ринок лікувальних опцій для синдрома Ретта в Європі.

Синдром Ретта залишається одним із найсерйозніших рідкісних нейроразвивальних розладів, що вражає немовлят і молодих дітей, і поширений приблизно у одного з 10 000–15 000 народжень дівчат у світі. Зазвичай він проявляється між шостим і 18-м місяцями життя після періоду, коли розвиток був, здавалося, нормальним. Діти з синдромом Ретта зазнають прогресивної втрати набутого моторного, когнітивного та комунікативного розвитку, а також з’являються характерні повторювані рухи рук. Хоча з часом можлива певна стабілізація, пацієнти часто стикаються з постійним погіршенням моторних функцій протягом усього життя, що створює значні клінічні та доглядові виклики для сімей.

Поточний стан ринку та успіхи FDA

Незважаючи на невдачу в Європі, Acadia вже досягла важливого регуляторного рубежу в США. У 2023 році FDA схвалила трофінетид під торговою маркою Daybue, ставши першою та єдиною ліцензованою FDA медикаментозною засобом, спеціально розробленим для лікування синдрома Ретта у дорослих і дітей віком від двох років і старше. Це схвалення стало проривом у лікуванні раніше невиліковної рідкісної хвороби, що дає надію тисячам американських сімей, які стикаються з цим станом.

Перші результати комерційної діяльності Daybue у США демонструють обнадійливий прийом на ринку. За перші дев’ять місяців 2025 року продажі склали 281,8 мільйонів доларів, що на 12% більше порівняно з попереднім роком, що зумовлено розширенням цільової аудиторії пацієнтів. Цей зростаючий тренд свідчить про все більшу впевненість медичних працівників і доглядальників у терапевтичній цінності лікувальних опцій для синдрома Ретта. Щоб ще більше зміцнити свої позиції на ринку, Acadia нещодавно отримала схвалення FDA на Daybue Stix — нову порошкову форму без барвників і консервантів, що пропонує альтернативний спосіб доставки. Компанія планує запустити Daybue Stix з обмеженим випуском у першому кварталі 2026 року, а у другому кварталі розширити доступ до ширшого ринку, зберігаючи при цьому оригінальну оральну розчинну форму.

Ширший продуктовий портфель Acadia підтримує довгострокову стратегію

Зростання компанії виходить далеко за межі її франшизи з синдромом Ретта. Основний продукт Nuplazid, що бореться з галюцинаціями та ілюзіями, пов’язаними з психозом при хворобі Паркінсона, продовжує приносити значний дохід. За перші дев’ять місяців 2025 року продажі Nuplazid склали 505,7 мільйонів доларів, що на 13% більше порівняно з попереднім роком, головним чином через розширення обсягу prescriptions.

Фінансові прогнози свідчать про впевненість керівництва у комерційному потенціалі компанії. Acadia очікує, що сумарні чисті продажі Nuplazid і Daybue до 2028 року досягнуть приблизно 1,7 мільярда доларів, з яких Nuplazid внесе близько 1 мільярда, а Daybue — приблизно 700 мільйонів. Міцна конкурентна позиція Nuplazid підкріплюється патентним захистом, що діє до 2038 року у США, забезпечуючи понад десятиліття ексклюзивності, що захищає продукт від генеричних конкурентів і дозволяє стабільний дохід.

Контекст ринку та конкурентне середовище

У ширшому біотехнологічному секторі поточний рейтинг Zacks для Acadia становить #3 (Утримувати), що відображає помірний прогноз. Інші компанії у біотехнологічній галузі мають більш позитивний інвестиційний настрій. Alkermes, Castle Biosciences та Immunocore мають рейтинг #1 (Сильна покупка). За останні 60 днів оцінки прибутку на акцію Alkermes на 2026 рік покращилися з 1,54 до 1,91 долара, а акції зросли на 30,6% за шість місяців. Castle Biosciences показала особливо сильний імпульс, зростаючи на 157,8% за останні шість місяців, разом із покращенням прогнозів прибутковості на 2026 рік. Акції Immunocore піднялися на 1,6% за той самий період, оскільки оцінки збитків на акцію звузилися.

Ці контрасти у показниках різних біотехнологічних компаній підкреслюють різноманіття сектору та вплив регуляторних і комерційних подій на мультиплікатори оцінки. Для Acadia регуляторна проблема у Європі щодо лікування синдрома Ретта є короткостроковим негативним чинником, що може вплинути на інвестиційний настрій. Однак сильний ринок у США для Daybue і зростання продажів Nuplazid свідчать про те, що компанія зберігає шляхи до розширення доходів, незважаючи на європейський невдачу.

Лікування синдрома Ретта залишається ще недостатньо розвинутим і недостатньо обслуговуваним, оскільки ця хвороба вражає десятки тисяч сімей по всьому світу. Окрім регуляторного розчарування в Європі, позиція Acadia як єдиного схваленого FDA постачальника лікування дає компанії значні переваги першого ходу на американському ринку. Диверсифікація продуктів і патентний захист доходів забезпечують фінансову стійкість для подолання регуляторних викликів на міжнародних ринках і підтримки зростання у ключових терапевтичних сферах. Поки Acadia прагне до повторного розгляду з EMA і розширює проникнення Daybue на внутрішньому ринку, довгострокові перспективи компанії стати значущим гравцем у лікуванні рідкісних захворювань залишаються цілісними.