Benitec Biopharma Inc. (BNTC) оприлюднила переконливі дані про тривале спостереження з її дослідження фази 1b/2a BB-301, генотерапевтичного кандидата, спрямованого на симптоми дисфагії, пов’язані з окулофарингеальним м’язовим дистрофією (OPMD). Результати підкреслюють тривалий вплив лікування на функцію ковтання та якість життя пацієнтів.
Підтверджена тривалість ефекту у провідній групі пацієнтів
Важливий 24-місячний аналіз першого пацієнта, зарахованого до Когорти 1, показав збереження терапевтичної користі понад початковий період лікування. Пацієнт демонстрував прогресивне поліпшення залишків у глотці після ковтка — ключового показника труднощів із ковтанням — у поєднанні з вимірюваним зменшенням загального симптоматичного навантаження дисфагії. Важливо, що ці покращення зберігалися і навіть поглиблювалися у порівнянні з початковим станом до лікування та з 12-місячним контрольним періодом, підтвердженим об’єктивними рентгенологічними оцінками ковтання та результатами, отриманими пацієнтами, за опитувальником Sydney Swallow Questionnaire (SSQ).
Надійні показники відповіді у всій групі пацієнтів
Побудувавши на цьому досягненні одного пацієнта, повний набір даних Когорти 1 — що включає чотирьох зарахованих пацієнтів — досяг статусу повної відповіді на 12-місячному статистичному етапі оцінки. Кожен учасник відповідав попередньо визначеним критеріям ефективності Benitec, які вимагають демонстративного покращення щонайменше в двох із п’яти стандартних категорій оцінки ковтання. Ця послідовна класифікація відповідачів у всій ранній когорті свідчить про те, що BB-301 забезпечує відтворювану клінічну користь, а не окремі випадки виняткового реагування.
Крім того, окрема оцінка пацієнта на 12-місячному етапі підтвердила потужну активність, що модифікує хворобу, посилюючи сигнал тривалості ефекту, який проявляється у ширшій когорті 1.
Контекст ринку
Активність акцій BNTC 9 січня відобразила помірний тиск, закрившись на рівні $11.84 за акцію, що на $0.34 або на 2.79% менше за попередню сесію.
Переглянути оригінал
Ця сторінка може містити контент третіх осіб, який надається виключно в інформаційних цілях (не в якості запевнень/гарантій) і не повинен розглядатися як схвалення його поглядів компанією Gate, а також як фінансова або професійна консультація. Див. Застереження для отримання детальної інформації.
BB-301 демонструє стабільні терапевтичні переваги у розширеній клінічній оцінці для очно-глоткової м’язової дистрофії
Benitec Biopharma Inc. (BNTC) оприлюднила переконливі дані про тривале спостереження з її дослідження фази 1b/2a BB-301, генотерапевтичного кандидата, спрямованого на симптоми дисфагії, пов’язані з окулофарингеальним м’язовим дистрофією (OPMD). Результати підкреслюють тривалий вплив лікування на функцію ковтання та якість життя пацієнтів.
Підтверджена тривалість ефекту у провідній групі пацієнтів
Важливий 24-місячний аналіз першого пацієнта, зарахованого до Когорти 1, показав збереження терапевтичної користі понад початковий період лікування. Пацієнт демонстрував прогресивне поліпшення залишків у глотці після ковтка — ключового показника труднощів із ковтанням — у поєднанні з вимірюваним зменшенням загального симптоматичного навантаження дисфагії. Важливо, що ці покращення зберігалися і навіть поглиблювалися у порівнянні з початковим станом до лікування та з 12-місячним контрольним періодом, підтвердженим об’єктивними рентгенологічними оцінками ковтання та результатами, отриманими пацієнтами, за опитувальником Sydney Swallow Questionnaire (SSQ).
Надійні показники відповіді у всій групі пацієнтів
Побудувавши на цьому досягненні одного пацієнта, повний набір даних Когорти 1 — що включає чотирьох зарахованих пацієнтів — досяг статусу повної відповіді на 12-місячному статистичному етапі оцінки. Кожен учасник відповідав попередньо визначеним критеріям ефективності Benitec, які вимагають демонстративного покращення щонайменше в двох із п’яти стандартних категорій оцінки ковтання. Ця послідовна класифікація відповідачів у всій ранній когорті свідчить про те, що BB-301 забезпечує відтворювану клінічну користь, а не окремі випадки виняткового реагування.
Крім того, окрема оцінка пацієнта на 12-місячному етапі підтвердила потужну активність, що модифікує хворобу, посилюючи сигнал тривалості ефекту, який проявляється у ширшій когорті 1.
Контекст ринку
Активність акцій BNTC 9 січня відобразила помірний тиск, закрившись на рівні $11.84 за акцію, що на $0.34 або на 2.79% менше за попередню сесію.