Мільстоун 302 випробування Beam Therapeutics закладає основу для розширення пізньої стадії розробки у 2026 році

Beam Therapeutics Inc. (BEAM) належить до компаній, які готуються до важливого року, з кількома клінічними каталізаторами, що очікується, змінять траєкторію її портфеля. Станом на 31 грудня 2025 року біотехнологічна компанія має міцну фінансову основу з $1,25 мільярдами готівки та ліквідних цінних паперів, що забезпечує фінансовий запас для підтримки операцій до 2029 року — критична подушка безпеки, оскільки компанія просуває кілька програм лікування генетичних захворювань.

Дані дослідження BEAM-302 для стимулювання короткострокового каталізатора

Флагманська програма компанії, BEAM-302, є переломним моментом у терапії генетичної корекції. Розроблена для пацієнтів з дефіцитом альфа-1-антитрипсину (AATD), ця програма досягла важливого етапу, коли дані фази 1/2, опубліковані минулого року, продемонстрували перші клінічні докази in vivo генетичної корекції мутацій, що спричиняють захворювання у людей. До кінця першого кварталу 2026 року Beam очікує оприлюднити оновлені дані щодо ефективності та безпеки з дослідження фази 1/2 разом із стратегією розвитку для ключових досліджень, що свідчить про прогрес програми до пізніх стадій оцінки.

Паралельний прогрес у кількох програмах

Крім BEAM-302, компанія просуває диверсифікований портфель. BEAM-301, спрямована на глікогеноз типу Ia (GSDIa), шляхом корекції мутації R83C, наразі залучає пацієнтів у відкритому дослідженні фази 1/2 з підвищенням дози. Перша група пацієнтів завершила дозування, і зараз триває набір для другої групи. Очікується, що перші клінічні результати з’являться у 2026 році.

Найбільш зріла програма поза межами BEAM-302 — Risto-cel, автологічна клітинна терапія для важкої форми серповидноклітинної анемії. Дослідження фази I/II BEACON показало переконливі дані, зокрема 60% збільшення рівня фетального гемоглобіну (HbF) та одночасне зниження гемоглобіну S (HbS) на 40%, патологічної форми, що спричиняє серповидну анемію. Пацієнти продемонстрували стабільну клінічну користь до 20 місяців, зменшення госпіталізацій та нормалізацію анемії — результати, що позиціонують Risto-cel як потенційну терапію, що змінює хід захворювання. FDA надала Risto-cel статус прийняття до програми розробки та готовності з хімічних, виробничих та контролюючих аспектів (CDRP). Beam має намір подати заявку на ліцензію біологічних препаратів (BLA) для Risto-cel до кінця 2026 року.

BEAM-103 залишається під дослідженням для додаткових генетичних показань у портфелі.

Таймінг ринку та презентація для інвесторів

Компанія запланувала представити всебічні оновлення щодо свого портфеля та корпоративної стратегії на 44-й щорічній конференції J.P. Morgan Healthcare 13 січня 2026 року о 17:15 PT.

Ринкова динаміка відображала помірну волатильність, з BEAM, що закрив попередню торгову сесію на рівні $27.55, знизившись на 1.61%, перед тим як піднятися на 2.36% до $28.20 під час післягодинної торгівлі.