Підхід генної терапії відновлює вироблення інсуліну у діабетичних приматів: останній прорив Genprex

Genprex Inc. (GNPX) представила обнадійливі доклінічні результати для GPX-002, нової генної терапії, розробленої для боротьби з цукровим діабетом типу 2 шляхом омолодження дисфункціональних бета-клітин. Лікування використовує вектор аденоасоційованого вірусу (AAV) для безпосереднього введення генів Pdx1 і MafA у тканину підшлункової залози, спрямовуючись на корінь проблеми дефіциту інсуліну у пацієнтів з цукровим діабетом типу 2.

Клінічні докази на моделях приматів

У революційному дослідженні на нелюдських приматах два тварини з важким цукровим діабетом типу 2 отримали GPX-002 різними методами доставки. Перший примат пройшов внутрішкодаткову інфузію, що спричинило поступове покращення метаболізму глюкози. Після семи місяців ця тварина досягла нормальних рівнів толерантності до глюкози — вражаючий результат враховуючи її початковий діабетичний стан. Другий примат, якого лікували шляхом прямої ін’єкції у підшлункову залозу, зазнав значних покращень, хоча й не досяг повної нормалізації.

Ці різні результати вказують на важливе відкриття: внутрішкодаткова інфузія, здається, є більш ефективною для цілеспрямованого впливу на альфа- і бета-клітини підшлункової залози. Дослідники також визначили, що протоколи імунодепресії стають необхідними для терапій на основі AAV у приматів, оскільки імунні реакції зазвичай зникають приблизно через шість місяців після початку лікування.

Швидка реакція у дослідженнях на гризунах

Паралельні експерименти на мишах з цукровим діабетом типу 2 продемонстрували не менш переконливі результати. Лікувані тварини показали покращену інсулінову секрецію під впливом глюкози та зворотне підвищення рівнів цукру в крові. Впродовж чотирьох тижнів після лікування рівень глюкози нормалізувався, що підтверджує можливість функціонального відновлення бета-клітин цим генетичним підходом.

Розширення за межі цукрового діабету типу 1

Раніше дослідження Genprex довели, що GPX-002 може перетворювати альфа-клітини у функціональні бета-подібні клітини, що виробляють інсулін, у моделях цукрового діабету типу 1. Поточні дані щодо цукрового діабету типу 2 значно розширюють клінічну значущість терапії, оскільки цукровий діабет типу 2 охоплює значно більшу кількість пацієнтів у світі.

Наступні кроки та реакція ринку

Компанія прискорює дослідження на нелюдських приматах для обох типів діабету та готує формальні токсикологічні оцінки у рамках підготовки до подання заявки на дослідження нового лікарського засобу.

Настрій ринку позитивно відреагував на ці події. GNPX закрив попередню торгову сесію на рівні $1.80, що на 0.86% вище, тоді як передторгова активність підштовхнула акції до $1.90, що на 5.55% вище — сигналізуючи про довіру інвесторів у потенціал терапії для вирішення значної невирішеної медичної потреби у регенерації бета-клітин.