Прорив у технології RNAi від Arrowhead: кандидати на лікування ожиріння демонструють драматичну втрату жиру у ранніх клінічних випробуваннях

Arrowhead Pharmaceuticals досягла значного етапу у своїх терапевтичних кандидатах на основі RNAi, розроблених для боротьби з ожирінням. Нові проміжні дані клінічних досліджень фази 1/2a показують, що ARO-INHBE та ARO-ALK7, обидва з використанням передових технологій RNAi, продемонстрували значну ефективність у зниженні жирової тканини та сприянні схудненню у пацієнтів з цукровим діабетом 2 типу.

ARO-INHBE демонструє переважну ефективність у поєднанні з Тірзепатидом

У дослідженнях комбінаційної терапії ARO-INHBE з технологією RNAi перевершив традиційні підходи. Ліки досягли зниження ваги на 9,4% до 16-го тижня — майже вдвічі більше, ніж 4,8% втрати ваги при монотерапії Тірзепатидом. Ще більш вражаюче, кандидат на основі RNAi спричинив драматичне зниження у кількох відділах жирової тканини: внутрішній жир зменшився на 23,2%, загальна кількість жиру в тілі знизилася на 15,4%, а печінковий жир впав на 76,7% — що приблизно втричі більше, ніж при лікуванні одним Тірзепатидом.

Як самостійна терапія, ARO-INHBE продовжує демонструвати обіцянки. Технологія RNAi дозволила кандидату зменшити внутрішній жир до 15,6%, одночасно покращуючи м’язову масу у учасників дослідження.

ARO-ALK7 встановлює новий стандарт для терапевтичних засобів на основі RNAi для гальмування генів

Розробка ARO-ALK7 є переломним моментом для технології RNAi у сфері боротьби з ожирінням. Цей кандидат став першим терапевтичним засобом на основі RNAi, який успішно продемонстрував гальмування гена адіпоцитів у людях, досягнувши до 94% зниження експресії ALK7 mRNA. До 8-го тижня підхід на основі RNAi дав зменшення внутрішнього жиру на 14,1% у порівнянні з плацебо.

Профіль безпеки та клінічний перспективи

Обидва кандидати на основі технології RNAi продемонстрували сприятливий профіль безпеки під час тестування. Побічні ефекти були переважно легкими за ступенем, без випадків припинення лікування через проблеми безпеки. Ці дані щодо безпеки зміцнюють позиції обох кандидатів у більших фазових дослідженнях.

Терапевтичний підхід Arrowhead спрямований на шлях Activin E/ALK7, генетично валідований механізм, що бере участь у регуляції жирової тканини. Компанія вважає, що її платформа технології RNAi особливо підходить для пацієнтів, які демонструють недостатню реакцію на існуючі інкретинові терапії. Очікується, що додаткові клінічні дані з обох програм з’являться протягом 2026 року.

Акції ARWR нещодавно досягли нових максимумів, торгуючись за ціною $75.10 з приростом 17.53%, що відображає довіру інвесторів до технологічного портфеля RNAi компанії. За останні 12 місяців акції коливалися між $9.57 і $76.76.