RAP-219 Переходить до фази 3 для фокальних судом як FDA дозволяє запуск дослідження

Rapport Therapeutics (RAPP) отримала схвалення FDA для безпосереднього переходу RAP-219 у реєстраційні дослідження, що дозволяє компанії запустити свою програму фази 3, спрямовану на фокальні судоми початкового типу, у другому кварталі 2026 року. Це схвалення відображає переконливі результати досліджень фази 2a і позначає RAP-219 як потенційний провідний варіант лікування у сфері епілепсії.

Клінічна можливість

Фокальні судоми початкового типу є одним із найпоширеніших проявів епілепсії, що характеризується повторюваними проривними епізодами у пацієнтів. Існуючі варіанти лікування часто стикаються з проблемами побічних ефектів і недостатньою зупинкою судом, що створює значні терапевтичні прогалини. RAP-219 функціонує як цілеспрямована молекулярна терапія, розроблена для модуляції конкретних шляхів у мозку з метою покращення контролю судом і результатів для пацієнтів.

Дизайн і графік дослідження фази 3

Реєстраційне дослідження буде проводитися як багатосередове, рандомізоване, плацебо-контрольоване дослідження у дорослих пацієнтів із фокальними судомами. Учасники дослідження будуть рандомізовані для отримання або RAP-219, або плацебо, при цьому основними показниками будуть зменшення кількості місячних судомних епізодів та довгостроковий моніторинг безпеки. Одночасно Rapport розпочала дослідження з продовженим доступом, що дозволяє учасникам фази 2a відновити лікування; попередні результати цього розширеного дослідження очікуються у другій половині 2026 року.

Розширення портфоліо при епілепсії

Крім фокальних судом початкового типу, Rapport просуває розробки у сфері первинних генералізованих тоніко-клонічних судом (PGTCS), що є домінуючим підтипом генералізованих судом. Очікується, що програма фази 3 у PGTCS розпочнеться у першій половині 2027 року. Компанія одночасно просуває оцінку фази 2 у біполярній манії, а також розробляє варіант з пролонгованим вивільненням у вигляді ін’єкцій та займається додатковими клінічними програмами у сфері нейропатичного болю, профілактики мігрені та сенсоневральних слухових порушень.

Фінансовий стан і показники акцій

Rapport зберегла баланс у розмірі $531 мільйонів у готівці та короткострокових інвестиціях на кінець кварталу, що дозволяє компанії підтримувати операції до другого півріччя 2029 року. За останні дванадцять місяців акції RAPP торгувалися в діапазоні від $5.66 до $42.39. У попередній сесії акція закрилася на рівні $32.42, що становить зростання на 5.16%, а у післягодинних торгах ціна піднялася до $32.90, що на додаткові 1.48%.