LITFULO отримує схвалення FDA: нова надія для пацієнтів із важким випадінням волосся

Pfizer досягла значного рубежу в дерматологічній медицині з дозволом FDA на LITFULO (ritlecitinib), що є першим пероральним лікуванням, спеціально схваленим для підлітків та дорослих, які борються з важкою алопецією ареата. Це регуляторне схвалення є проривом для мільйонів людей, які стикаються з цією аутоімунною хворобою, що спричиняє непередбачуване випадання волосся.

Розуміння впливу на пацієнтів

Алопеція ареата вражає майже 7 мільйонів американців і приблизно 147 мільйонів людей у світі, проте протягом десятиліть для тих, хто молодше 18 років, майже не існувало схвалених FDA терапевтичних опцій. Це стан — що характеризується помилковою атакою імунної системи на волосяні фолікули — може виникнути в будь-якому віці, хоча багато хто починає відчувати його в підлітковому віці та ранній дорослості. Окрім фізичного симптому випадання волосся, пацієнти часто стикаються з глибоким психологічним навантаженням, соціальною тривогою та зниженням якості життя.

Затвердження LITFULO вирішує критичну проблему лікування, особливо для молодших пацієнтів, чий формуючийся вік може бути значно вплинутий цією видимою хворобою. Приблизно один з п’яти пацієнтів з алопецією ареата отримує діагноз до 18 років, тому цей новий терапевтичний шлях особливо важливий для підліткової популяції.

Як працює LITFULO

LITFULO діє як інгібітор кінази, спеціально націлюючись на JAK3 та сімейство кіназ TEC. Блокуючи ці молекулярні шляхи, препарат перериває сигнальні каскади, що сприяють аутоімунній атаці на волосяні фолікули. Цей механізм ефективно зменшує цитокін-індуковане запалення та цитотоксичну активність Т-клітин, що залучені до патогенезу алопеції ареата.

Рекомендована щоденна доза становить 50 мг, приймається перорально один раз на день — простий режим дозування, спрямований на підвищення прихильності пацієнтів і зручності.

Результати клінічних досліджень: докази ALLEGRO

Регуляторне схвалення базувалося на переконливих даних із дослідження ALLEGRO фази 2b/3, міжнародного дослідження, яке залучило 718 пацієнтів у 118 центрах у 18 країнах. Учасники мали помірну до важкої втрату волосся на скальпі (щонайменше 50% втрати за шкалою Severity of Alopecia Tool).

Результати, опубліковані у The Lancet у квітні 2023 року, продемонстрували значну ефективність:

• Основна ціль: 23% пацієнтів, які отримували LITFULO 50 мг, досягли 80% або більше покриття волосся на скальпі через шість місяців лікування, порівняно з лише 1.6% у групі плацебо
• Послідовність у вікових групах: Ефективність і профіль безпеки залишалися стабільними між підлітками (12-17 років) та дорослими (18+ років), підтверджуючи застосування у всьому віковому спектрі, що схвалений
• Розширене спостереження: учасники, спочатку призначені плацебо, були переведені на активне лікування після 24 тижнів, а дослідження тривало ще 24 тижні

Безпека

Профіль безпеки виявився очікуваним і включав побічні ефекти, що часто зустрічаються при терапії інгібіторами кіназ. Найчастіше повідомлялися побічні ефекти, що траплялися у щонайменше 4% лікуваних пацієнтів:

• Головний біль (10.8%)
• Діарея (10%)
• Акне (6.2%)
• Висип (5.4%)
• Уртикарія (4.6%)

Більш серйозні, але менш поширені побічні ефекти, зафіксовані під час досліджень, включали серйозні інфекції, злоякісні новоутворення, тромбоемболічні ускладнення та лабораторні порушення. Як і інші JAK-інгібітори, LITFULO має вказівки у рамці попереджень щодо підвищеного ризику інфекцій, можливості розвитку злоякісних новоутворень і серцево-судинних ускладнень у певних групах пацієнтів, особливо у тих, кому за 50 років і з існуючими факторами ризику серцевих захворювань.

Пацієнтам, які починають терапію, слід пройти скринінг на туберкульоз і ретельно спостерігати за ознаками інфекцій через імунодепресивний механізм дії.

Регуляторний шлях і глобальний доступ

Дозвіл FDA на LITFULO у червні 2023 року є важливим моментом у лікуванні алопеції ареата. Європейське агентство з лікарських засобів прийняло заявку на маркетингове дозвіл, і очікується регуляторне рішення у третьому кварталі 2023 року.

Pfizer одночасно оцінює LITFULO для інших аутоімунних та запальних захворювань, включаючи вітиліго, хворобу Крона та виразковий коліт, що свідчить про потенційне розширення терапевтичних застосувань цього підходу до інгібування кіназ.

Що це означає для пацієнтів

Для спільноти з алопецією ареата — яка часто стикається з стигматизацією та знеціненням їхнього стану — це схвалення означає значний прогрес. Можливість перорального лікування один раз на день із доведеною ефективністю дає пацієнтам реальну можливість досягти значного відновлення волосся і потенційно повернути частину якості життя.

Очікується, що LITFULO стане доступним протягом кількох тижнів після схвалення FDA.