LUPKYNIS отримує схвалення FDA: революційне пероральне лікування для дорослих пацієнтів з лупусним нефритом

Американське управління з контролю за продуктами та ліками (FDA) надало маркетингове схвалення для воклоспорину (проданого під торговою маркою LUPKYNIS), розробленого компанією Aurinia Pharmaceuticals, що є важливим досягненням у лікуванні лупусного нефриту. Це перша схвалена FDA пероральна терапевтична опція, спеціально розроблена для дорослих пацієнтів з активним лупусним нефритом — важкою формою системного червоного вовчака, яка призводить до прогресуючого пошкодження нирок.

Клінічні дані демонструють переваги у ефективності

Лупусний нефрит залишається однією з найскладніших у лікуванні ускладнень системного червоного вовчака, оскільки може спричинити незворотне пошкодження нирок і підвищити ризик ниркової недостатності, серцево-судинних ускладнень і смертності. Схвалення LUPKYNIS базується на переконливих клінічних даних із двох ключових досліджень: фазового 3 AURORA та фазового 2 AURA-LV, у яких загалом взяли участь 533 пацієнти з лупусним нефритом.

Коли LUPKYNIS застосовували у комбінації зі стандартною терапією (мікофенолату мофетил і низькими дозами кортикостероїдів), пацієнти показали значно кращі результати порівняно з тими, хто отримував лише стандартне лікування. На рік у фазовому 3 дослідженні пацієнти, які отримували LUPKYNIS, досягли повної ниркової відповіді у більш ніж удвічі частіше, ніж у групі стандартної терапії. Крім того, учасники швидше за контрольну групу зменшили рівень білка у сечі та креатиніну у співвідношенні на 50%, досягнувши повної ниркової відповіді вже через 24 тижні.

Покращений профіль безпеки та протокол дозування

Схвалення FDA включає власний протокол фармакодинамічного дозування eGFR компанії Aurinia, що дозволяє більш точно керувати терапією. Рекомендована доза LUPKYNIS становить 23,7 мг, яку слід приймати перорально двічі на день у поєднанні зі стандартною імуносупресивною терапією. Раннє втручання і досягнення ниркової відповіді пов’язані з покращенням довгострокових результатів і запобіганням незворотнім пошкодженням нирок.

Вирішення проблем нерівності у здоров’ї при лупусному нефриті

Важливим аспектом цього схвалення є його потенціал для подолання значних нерівностей у здоров’ї. У чорних та азіатських особистостей із системним червоним вовчаком ризик розвитку лупусного нефриту приблизно у чотири рази вищий порівняно з представниками кавказької популяції, тоді як у іспаномовних — приблизно у два рази. Крім того, ці групи зазвичай розвивають лупусний нефрит на ранніх стадіях захворювання і мають менш сприятливі клінічні результати, що підкреслює необхідність у ефективних лікувальних опціях, таких як LUPKYNIS.

Інфраструктура підтримки пацієнтів

Для полегшення доступу пацієнтів і клінічного управління Aurinia Pharmaceuticals створила програму Aurinia Alliance — комплексну ініціативу підтримки пацієнтів. Ця програма надає персоналізоване медсестринське обслуговування, освітні ресурси та допомогу з навігацією у страховій системі і управлінні вартістю медикаментів протягом усього лікування LUPKYNIS.

Заходи безпеки та клінічний моніторинг

Найчастіше повідомлялися побічні ефекти (у понад 3% пацієнтів) включали зниження швидкості клубочкової фільтрації, гіпертензію, діарею, головний біль, анемію, кашель, інфекції сечовивідних шляхів, біль у верхній частині живота, диспепсію, алопецію, порушення функції нирок, виразки у роті, втому, тремор, гостру ниркову недостатність і зниження апетиту. Як і інші інгібітори кальциневрину, LUPKYNIS має попереджувальні рамки щодо підвищеного ризику розвитку злоякісних новоутворень і серйозних інфекцій. Лікарі повинні ретельно контролювати пацієнтів на предмет нефротоксичності, гіпертензії, нейротоксичності, гіперкаліємії та подовження QTc, особливо при поєднанні з іншими препаратами, що можуть посилювати ці ефекти.

Реакція клінічної та адвокаційної спільноти

Це схвалення отримало широку підтримку медичної та пацієнтської адвокаційної спільноти. Нефрологи та ревматологи підкреслюють, що раніше варіанти лікування лупусного нефриту були обмеженими і супроводжувалися значною токсичністю. LUPKYNIS є важливим проривом, пропонуючи більш ефективну та краще переносиму альтернативу з значно нижчими дозами кортикостероїдів. Організації захисту прав пацієнтів також підкреслюють важливість цього досягнення, особливо для спільнот, що зазнають неспіввідносної ураженості лупусним нефритом.

Доступність на ринку та комерційний запуск

LUPKYNIS тепер доступний у комерційних обсягах у Сполучених Штатах. FDA надало цьому схваленню статус пріоритетного розгляду, а раніше терапія отримала позначення Fast Track у 2016 році, що відображає нагальну медичну потребу у нових лікувальних засобах для лупусного нефриту. Aurinia Pharmaceuticals позиціонує себе як цілісна біофармацевтична компанія, орієнтована на розробку терапій для серйозних захворювань із високим ступенем незадоволених медичних потреб, з операційним центром у Вікторії, Британська Колумбія, та у Роквіллі, Меріленд.