Akankah Saham Karyopharm Melonjak pada 2020?

2020 tampaknya menjadi tahun penting bagi Karyopharm Therapeutics (KPTI 12,84%). Pertama, Karyopharm berharap dapat membagikan hasil dari uji klinis fase 3 yang sedang berlangsung. Mereka juga harus menerima umpan balik dari regulator Eropa mengenai uji coba penting sebelumnya untuk multiple myeloma — jenis kanker. Terakhir, investor akan memantau dengan cermat tahun pertama penjualan Xpovio secara penuh, obat kanker Karyopharm yang mendapatkan persetujuan dari Food and Drug Administration AS pada Juli sebagai pengobatan untuk multiple myeloma stadium lanjut.

Selinexor, yang secara komersial dikenal sebagai Xpovio, mendapatkan persetujuan FDA pada 3 Juli. Namun, Karyopharm menghadapi jalan yang berliku untuk sampai ke sana. Pada Februari, FDA mengumpulkan Komite Penasihat Obat Onkologi (ODAC) untuk meninjau pengajuan persetujuan sebagai pengobatan kombinasi dengan obat myeloma dexamethasone pada pasien yang sudah menjalani tiga pengobatan sebelumnya. Panel ODAC mengajukan sejumlah kekhawatiran dan akhirnya memilih delapan lawan lima untuk menunda persetujuan percepat sampai penyelesaian akhir uji klinis fase 3 “Boston” perusahaan.

Sumber Gambar: Getty Images

Bertekad untuk mendapatkan persetujuan selinexor, Karyopharm kembali ke FDA dengan strategi baru. Mereka mengajukan dan akhirnya mendapatkan persetujuan berdasarkan data dari 83 pasien dalam subkelompok yang telah ditentukan sebelumnya. FDA membatasi penggunaan Xpovio hanya untuk kombinasi dengan dexamethasone pada pasien multiple myeloma yang kambuh atau tidak responsif yang telah menerima setidaknya empat pengobatan sebelumnya. FDA bahkan menentukan jenis obat yang harus dicoba terlebih dahulu oleh pasien. Itu adalah daftar kriteria yang cukup berat untuk dipenuhi pasien.

Mengapa hasil uji Boston sangat penting?

Pertama, mari kita lihat uji klinis fase 3 Boston, yang dijadwalkan memiliki hasil pada awal 2020. Uji ini akan mengevaluasi kombinasi selinexor, dexamethasone, dan obat blockbuster Velcade dari Takeda Pharmaceutical dibandingkan dengan kelompok kontrol yang hanya menerima dua obat tersebut. Uji ini fokus pada pasien multiple myeloma yang telah menjalani satu hingga tiga pengobatan sebelumnya. Karena pasien ini memiliki penyakit yang kurang lanjut, secara teori, obat ini bisa bekerja lebih baik.

Pengobatan awal dapat menghasilkan kelompok pasien yang lebih besar yang cocok untuk selinexor. Itu berarti prospek komersial yang lebih besar. Selain itu, ingat bahwa panel ODAC awalnya menginginkan data uji ini sebelum persetujuan apa pun. ODAC mengevaluasi kombinasi dua obat sementara uji Boston menggunakan tiga obat sekaligus.

Dexamethasone dan Velcade adalah obat utama dalam pengobatan multiple myeloma. Menentukan apakah penambahan selinexor ke obat-obat ini akan menciptakan peningkatan yang cukup signifikan untuk membenarkan potensi toksisitas yang terkait dengan regimen tiga obat ini tetap menjadi tantangan utama yang dihadapi Karyopharm dalam uji Boston. Investor membutuhkan hasil uji ini untuk menjawab pertanyaan mendasar tersebut.

Akankah selinexor mendapatkan persetujuan di Eropa?

Karyopharm mengajukan Permohonan Otorisasi Pemasaran ke Badan Obat Eropa (EMA) pada Januari 2019. Perusahaan telah menanggapi pertanyaan awal dari badan tersebut. Namun, dengan nada yang agak mengkhawatirkan, pada September, Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CMPH) EMA meminta Karyopharm untuk “mengatasi temuan dari inspeksi GCP dan langkah koreksi yang diambil untuk membuktikan bahwa data uji klinis cukup berkualitas untuk mendukung penilaian manfaat-risiko.”

Rujukan terhadap kualitas yang cukup ini membuat saya berhenti sejenak. Ini bisa berarti banyak hal, tingkat keparahannya mungkin tidak pernah diketahui investor. Apakah catatan pasien tidak lengkap? Apakah ada jumlah penyimpangan yang tidak biasa dari protokol uji? Apakah regulator dapat mengabaikan data dari situs klinis tertentu karena masalah kualitas spesifik situs tersebut? Bisakah masalah ini diperbaiki dengan kembali ke situs uji klinis dan mencocokkan catatan pasien? Ketidakpastian ini meningkatkan risiko, terutama karena ini adalah uji coba di mana Karyopharm kembali dan bergantung pada subkelompok untuk mendapatkan persetujuan.

Hasil dari uji Boston pada awal 2020 kemungkinan besar akan memiliki pengaruh terbesar terhadap saham perusahaan tahun depan. Hasil di Eropa akan menjadi peristiwa lain yang saya pantau. Sampai saat itu, bagaimanapun, risikonya terlalu besar untuk memegang saham ini. Investasi di bidang bioteknologi menawarkan banyak peristiwa biner di mana saham bisa melonjak atau jatuh tajam. Sampai lebih banyak informasi tentang selinexor diketahui, saya tetap di luar dengan Karyopharm.