Ini adalah siaran pers berbayar. Hubungi distributor siaran pers langsung untuk pertanyaan apa pun.

Benitec Biopharma Umumkan Penerimaan Abstrak Mendadak untuk Studi Klinis BB-301 Fase 1b/2a di Konferensi Klinis & Ilmiah Asosiasi Distrofi Otot

Benitec Biopharma Inc.

Senin, 23 Februari 2026 pukul 21:00 WIB 5 menit baca

Dalam artikel ini:

BNTC

-1,85%

Benitec Biopharma Inc.

-Hasil studi klinis sementara untuk Studi Pengobatan BB-301 Fase 1b/2a termasuk hasil tindak lanjut 12 bulan untuk empat peserta Cohort 1 pertama, hasil klinis 24 bulan untuk Peserta Cohort 1 pertama, dan hasil klinis sementara untuk Peserta Cohort 2 pertama akan dipresentasikan dalam poster mendadak di Konferensi Klinis & Ilmiah Asosiasi Distrofi Otot 2026 pada 9 Maret 2026-

HAYWARD, Calif., 23 Februari 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Benitec Biopharma Inc. (NASDAQ: BNTC) (“Benitec” atau “Perusahaan”), perusahaan bioteknologi tahap klinis yang fokus pada terapi gen, mengembangkan obat genetik inovatif berdasarkan platform “Silence and Replace” DNA-directed RNA interference (“ddRNAi”) miliknya, hari ini mengumumkan penerimaan abstrak mendadak untuk Studi Pengobatan BB-301 Fase 1b/2a yang sedang berlangsung pada Pasien Distrofi Otot Oculopharyngeal (OPMD) dengan disfagia sedang. Hasil studi klinis sementara untuk Pasien yang terdaftar di Cohort 1 dan Cohort 2 akan dibahas dalam presentasi poster di Konferensi Klinis & Ilmiah Asosiasi Distrofi Otot, yang akan diadakan di Orlando, Florida pada 9 Maret 2026.

“Kami senang dapat menyajikan hasil studi klinis jangka panjang untuk Pasien yang diobati dengan BB-301 di Cohort 1 dan hasil studi klinis sementara untuk Pasien pertama yang diobati dengan BB-301 di Cohort 2 di Konferensi Klinis & Ilmiah Asosiasi Distrofi Otot,” kata Jerel A. Banks, M.D., Ph.D., Ketua Eksekutif dan CEO Benitec. “Kami berterima kasih kepada komunitas dan peneliti OPMD, dan kami menantikan pembaruan tentang studi klinis yang sedang berlangsung dan diskusi mendatang dengan FDA saat kami bekerja untuk mengonfirmasi jalur studi penting untuk BB-301.”

Presentasi Poster Mendadak:

Pembaharuan studi klinis sementara untuk Studi Pengobatan BB-301 Fase 1b/2a pada subjek OPMD dengan disfagia sedang akan disampaikan dalam presentasi poster mendadak, (nomor poster 501 LB) berjudul “Respons Tahan Lama terhadap Dosis Rendah BB-301 pada Distrofi Otot Oculopharyngeal selama 12- dan 24-bulan dan Peningkatan Kedalaman Respons terhadap Dosis Tinggi BB-301” selama sesi poster dari pukul 10:15-10:45, 12:00-13:30, 15:30-16:00 dan 18:00-20:00 waktu Timur pada 9 Maret di Aula Pameran Konferensi Klinis & Ilmiah Asosiasi Distrofi Otot 2026.

Tentang BB-301

BB-301 adalah kapsid AAV9 yang dimodifikasi secara inovatif yang mengekspresikan konstruksi bifungsional tunggal unik yang mendorong ekspresi bersamaan dari Poly-A Binding Protein Nuclear-1 (PABPN1) yang dioptimalkan kodonnya dan dua RNA penghambat kecil (siRNA) terhadap PABPN1 mutan (gen penyebab OPMD). Dua siRNA ini dimodelkan ke dalam kerangka microRNA untuk membungkam ekspresi PABPN1 mutan yang cacat, sambil memungkinkan ekspresi PABPN1 yang dioptimalkan kodonnya menggantikan mutan dengan versi protein yang berfungsi. Kami percaya mekanisme “silence and replace” dari BB-301 secara unik cocok untuk pengobatan OPMD dengan menghentikan ekspresi mutan sekaligus menyediakan protein pengganti yang berfungsi. BB-301 telah menerima Penunjukan Obat Orphan dari EMA dan Penunjukan Obat Orphan serta Fast Track dari FDA.

Cerita Berlanjut  

Tentang Benitec Biopharma Inc.

Benitec Biopharma Inc. (“Benitec” atau “Perusahaan”) adalah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang fokus pada pengembangan obat genetik inovatif dengan kantor pusat di Hayward, California. Platform “Silence and Replace” berbasis DNA-directed RNA interference yang dimiliki menggabungkan RNA interference, atau RNAi, dengan terapi gen untuk menciptakan obat yang secara bersamaan memfasilitasi pembungkaman berkelanjutan dari gen penyebab penyakit dan pengiriman gen pengganti wildtype setelah satu kali pemberian konstruksi terapeutik. Perusahaan mengembangkan terapeutik berbasis Silence and Replace untuk kondisi manusia yang kronis dan mengancam jiwa termasuk Distrofi Otot Oculopharyngeal (OPMD). Gambaran lengkap tentang Perusahaan dapat ditemukan di situs web Benitec di www.benitec.com.

Pernyataan Maju

Selain informasi sejarah yang tercantum di sini, hal-hal yang disampaikan dalam siaran pers ini termasuk pernyataan yang bersifat ke depan, termasuk pernyataan tentang rencana Benitec untuk mengembangkan dan mengkomersialkan kandidat produk, waktu penyelesaian uji klinis dan praproduksi, waktu ketersediaan data dari uji klinis kami, waktu dan kecukupan pendaftaran serta dosis pasien dalam uji klinis, waktu pengajuan regulasi dan langkah regulasi lainnya, serta manfaat dan atribut potensial dari ddRNAi dan kandidat produk Benitec, dan pernyataan ke depan lainnya.

Pernyataan ke depan ini didasarkan pada harapan saat ini dari Perusahaan dan tunduk pada risiko dan ketidakpastian yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material, termasuk perkembangan yang tidak terduga dan risiko terkait: keberhasilan rencana kami untuk mengembangkan dan berpotensi mengkomersialkan kandidat produk kami; waktu penyelesaian studi praproduksi dan uji klinis; waktu dan kecukupan pendaftaran serta dosis pasien dalam uji klinis mendatang; waktu ketersediaan data dari uji klinis kami; waktu dan hasil pengajuan serta persetujuan regulasi; pengembangan vektor AAV baru; kemungkinan lisensi dan kolaborasi di masa depan; rencana lisensi teknologi kami; manfaat dan atribut potensial dari ddRNAi dan kandidat produk kami, termasuk durasi efek pengobatan dan potensi “satu kali suntik” untuk menyembuhkan; posisi kekayaan intelektual kami dan durasi portofolio paten kami; biaya, kerugian berkelanjutan, pendapatan masa depan, kebutuhan modal dan kebutuhan pendanaan tambahan, serta kemampuan kami mengakses pendanaan tambahan mengingat kondisi pasar dan faktor lainnya; lamanya waktu yang kami perkirakan dana kas dan setara kas cukup untuk menjalankan rencana bisnis kami; penundaan tak terduga; penelitian dan pengembangan lebih lanjut serta hasil uji klinis yang mungkin gagal atau tidak memenuhi standar regulasi yang berlaku atau tidak layak untuk pengembangan berkelanjutan; kemampuan mendaftar cukup banyak subjek dalam uji klinis; penentuan yang dibuat oleh FDA dan otoritas pemerintah lainnya serta perkembangan regulasi lainnya; kemampuan Perusahaan untuk melindungi dan menegakkan paten dan hak kekayaan intelektual lainnya; ketergantungan Perusahaan pada hubungan dengan mitra kolaborasi dan pihak ketiga lainnya; efektivitas atau keamanan produk Perusahaan dan produk mitra kolaborasi; penerimaan produk Perusahaan dan produk mitra di pasar; persaingan pasar; kebutuhan penjualan, pemasaran, manufaktur, dan distribusi; biaya yang lebih besar dari perkiraan; biaya terkait litigasi atau kegiatan strategis; dampak dan kemampuan kami untuk memperbaiki kelemahan material yang teridentifikasi dalam pengendalian internal atas pelaporan keuangan; dampak kondisi ekonomi lokal, regional, nasional, dan internasional serta peristiwa lainnya; dan risiko lain yang dirinci dari waktu ke waktu dalam laporan Perusahaan yang diajukan ke Securities and Exchange Commission. Perusahaan menolak niat atau kewajiban untuk memperbarui pernyataan ke depan ini.

Kontak Hubungan Investor:

Irina Koffler
LifeSci Advisors, LLC
(917) 734-7387
ikoffler@lifesciadvisors.com

Syarat dan Kebijakan Privasi

Dasbor Privasi

Info Lebih Lanjut