Rapport прискорює RAP-219 у третю фазу клінічних досліджень для фокальних нападів — що це означає для лікування епілепсії

Rapport Therapeutics, Inc. (RAPP) отримала схвалення FDA на безпосередній перехід до реєстраційних випробувань фази 3 для RAP-219, що є важливим етапом у лікуванні фокальних судом. Компанія планує розпочати це ключове дослідження у II кварталі 2026 року, використовуючи переконливі дані ефективності фази 2a, які продемонстрували потенціал терапії як найкращого рішення у галузі епілепсії.

Невирішена медична потреба при фокальних судомах

Фокальні судоми є однією з найпоширеніших форм епілепсії, що характеризується повторюваними, непередбачуваними епізодами, які значно впливають на якість життя пацієнтів. Хоча існують доступні методи лікування, багато пацієнтів стикаються з недостатнім контролем судом або проблемами з переносимістю — цю прогалину має заповнити RAP-219.

Точний дизайн малікулів RAP-219 спрямований на конкретні білки, пов’язані з рецепторами у мозку, пропонуючи диференційований механізм, спрямований на покращення пригнічення судом у порівнянні з традиційними терапіями.

Структура та графік випробувань фази 3

Наступна програма фази 3 буде працювати як багатопрофільне, рандомізоване, подвійне сліпе дослідження з залученням дорослих пацієнтів із фокальними судомами. Дослідження оцінюватиме RAP-219 порівняно з плацебо з основними кінцевими точками, зосередженими на зменшенні частоти судом та встановленні довгострокових профілів безпеки. Попередні результати та етапи прогресу очікуються для інформування регуляторного шляху до 2027 року.

Паралельно Rapport розпочала відкритий розширювальний етап дослідження, що дозволяє подальший доступ для пацієнтів, які брали участь у оцінюванні фази 2a, з попередніми даними, очікуваними до II півріччя 2026 року.

Розширення за межі фокальних судом

Зростаючи у сфері судомних розладів, Rapport просуває розробку у напрямку первинних генералізованих тоніко-клонічних судом (PGTCS), найбільш поширеного підтипу генералізованих судом. Спеціальне дослідження фази 3 заплановане на I півріччя 2027 року.

Більш широкий портфель компанії включає оцінку RAP-219 у біполярній манії на фазі 2, розробку довготривалої ін’єкційної форми та поточні програми, спрямовані на хронічний біль, мігрень і втрату слуху — що свідчить про диверсифікований підхід до максимізації терапевтичного потенціалу молекули.

Фінансовий стан, що підтримує довгострокову розробку

Rapport завершила III квартал із $531 млн у готівці, грошових еквівалентах та короткострокових інвестиціях, що забезпечує компанії операційне фінансування до II півріччя 2029 року. Ця фінансова подушка дозволяє безперервно виконувати стратегію клінічних досліджень RAP-219 без короткострокових обмежень капіталу.

Динаміка акцій та ринковий контекст

Акції RAPP торгувалися в діапазоні $5.66–$42.39 за останні дванадцять місяців. Після оголошення про схвалення FDA ціна закриття склала $32.42, що становить приріст на 5.16% за день, і продовжила зростати в післягодинних торгах до $32.90 (+1.48%), що відображає оптимізм інвесторів щодо прискореного початку випробувань.

Злиття клінічного підтвердження, регуляторної підтримки та фінансової стійкості позиціонує Rapport для конкуренції на ринку терапії епілепсії протягом наступних 18–24 місяців.