Vertex hợp tác với Orum Therapeutics để thúc đẩy công nghệ Liên kết Phân hủy mới - Kháng thể

Trong một bước đi quan trọng trong lĩnh vực công nghệ sinh học, Vertex Pharmaceuticals đã ký kết thỏa thuận nghiên cứu và cấp phép đa mục tiêu với Orum Therapeutics, mở ra quyền truy cập vào nền tảng Phân hủy Protein Định hướng Độ chính xác kép (TPD²) của công ty. Sự hợp tác này giúp Vertex khám phá các tác nhân điều kiện mục tiêu cho các ứng dụng chỉnh sửa gen thế hệ tiếp theo.

Điều khoản tài chính và cấu trúc

Quan hệ đối tác sẽ cung cấp cho Orum Therapeutics khoản thanh toán ban đầu $15 triệu đô la khi ký kết, với khả năng nhận các khoản thanh toán cao hơn đáng kể khi dự án tiến triển. Cam kết của Vertex có thể mở rộng đến $310 triệu đô la cho mỗi mục tiêu trong phí lựa chọn và các mốc phát triển, bao gồm tối đa ba mục tiêu khác nhau. Ngoài ra, Orum Therapeutics sẽ nhận các khoản phí bản quyền theo bậc dựa trên doanh số ròng toàn cầu trong tương lai, tạo ra dòng doanh thu dựa trên hiệu suất phù hợp lợi ích của cả hai công ty.

Nền tảng công nghệ và đổi mới

Trong trung tâm của thỏa thuận này là phương pháp TPD² của Orum Therapeutics, đại diện cho sự kết hợp mới mẻ của hai lĩnh vực khoa học khác nhau. Nền tảng này kết hợp các phân tử phân hủy dạng keo phân tử—các phân tử nhỏ được thiết kế để nhắm mục tiêu các protein nội bào cụ thể—với khả năng vận chuyển chính xác của kháng thể đơn dòng. Phương pháp lai này cho phép các nhà nghiên cứu loại bỏ chọn lọc các protein mục tiêu trong tế bào ung thư thông qua con đường E3 ubiquitin ligase trong khi giảm thiểu tác dụng phụ ngoài ý muốn.

Hệ thống hoạt động bằng cách liên kết các payload phân hủy với kháng thể, hoạt động như hệ thống GPS sinh học, hướng các tác nhân điều trị chính xác đến các tế bào ung thư. Sau khi được vận chuyển, các payload này kích hoạt quá trình phân hủy các protein nội bào đã định trước, cuối cùng dẫn đến tử vong tế bào ung thư. Cơ chế này mở rộng đáng kể kho vũ khí điều trị cho các nhà nghiên cứu ung thư.

Ảnh hưởng chiến lược cho cả hai tổ chức

Quyết định cấp phép công nghệ này của Vertex phản ánh cam kết của công ty trong việc khám phá các phương pháp điều trị phi truyền thống. Là tổ chức đầu tiên được FDA chấp thuận cho một loại thuốc chỉnh sửa gen CRISPR/Cas9, Vertex đã thể hiện khả năng thương mại hóa các công nghệ đột phá. Bằng cách tích hợp khả năng TPD² vào quy trình phát triển, gã khổng lồ dược phẩm này có thể nâng cao vị thế cạnh tranh của mình.

Đối với Orum Therapeutics, sự hợp tác này xác nhận phương pháp khoa học của công ty và cung cấp nguồn vốn đáng kể để thúc đẩy các chương trình lâm sàng. Chương trình hàng đầu của công ty, ORM-5029, hiện đang tiến triển qua giai đoạn phát triển lâm sàng cho các khối u rắn biểu hiện HER2, đánh dấu một cột mốc quan trọng trong việc chuyển đổi ý tưởng TPD² từ nghiên cứu tiền lâm sàng sang ứng dụng dành cho bệnh nhân.

Bối cảnh rộng hơn và hướng đi tương lai

Orum Therapeutics hoạt động tại giao điểm của khoa học phân hủy protein và kỹ thuật kháng thể—hai lĩnh vực phát triển nhanh trong ngành khám phá thuốc hiện đại. Trụ sở chính kép của công ty tại Lexington, Massachusetts, và Daejeon, Hàn Quốc, phản ánh tính toàn cầu của đổi mới công nghệ sinh học ngày nay. Ngoài nền tảng TPD², Orum Therapeutics còn phát triển phương pháp TPS², sử dụng các payload ức chế Cbl-b sở hữu độc quyền, được thiết kế để nhắm mục tiêu tế bào miễn dịch và tế bào ung thư, mở rộng phạm vi điều trị của công ty.

Sự hợp tác giữa Vertex và Orum Therapeutics thể hiện cách các mối quan hệ chiến lược thúc đẩy đổi mới trong công nghệ sinh học, kết hợp hạ tầng phát triển và thương mại hóa của Vertex với các nền tảng công nghệ sở hữu của Orum Therapeutics để giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong nhiều lĩnh vực điều trị.