ST-920 Sangamo Menunjukkan Kemiringan Positif dalam Fungsi Ginjal—Terobosan Utama dalam Terapi Gen Penyakit Fabry

Sangamo Therapeutics telah mengungkapkan hasil yang menggembirakan dari uji klinis Fase 1/2 STAAR, menunjukkan bahwa isaralgagene civaparvovec (ST-920), sebuah terapi gen investigasi, mencapai peningkatan signifikan dalam fungsi ginjal bagi pasien penyakit Fabry. Tren positif yang diamati pada metrik fungsi ginjal mewakili kemajuan berarti dalam pengobatan gangguan genetik langka ini, di mana pasien biasanya mengalami kerusakan organ progresif akibat kekurangan enzim.

Apa yang Ditunjukkan Data: Tren Positif dalam Hasil Klinis

Uji coba ini melacak 32 pasien dengan latar belakang pengobatan yang berbeda—mereka yang saat ini menjalani terapi penggantian enzim (ERT), mereka yang telah berhenti ERT setidaknya selama enam bulan, dan mereka yang belum pernah menjalani ERT. Di seluruh peserta, ST-920 menunjukkan tren tahunan positif sebesar 1,965 mL/menit/1,73m² pada estimasi laju filtrasi glomerulus (eGFR) pada 52 minggu, sebuah metrik yang mengukur seberapa efisien ginjal menyaring limbah dari darah. Untuk 19 pasien yang diikuti selama dua tahun, tren positif ini berlanjut pada 1,747 mL/menit/1,73m² per tahun, menunjukkan manfaat berkelanjutan dari terapi tersebut.

Selain fungsi ginjal, uji coba ini mendokumentasikan struktur dan fungsi jantung yang stabil selama satu tahun, dengan hasil konsisten di berbagai subkelompok pasien. Yang paling mencolok, pasien yang menerima ST-920 mempertahankan tingkat aktivitas alpha-galaktosidase A (a-Gal A) yang tinggi—enzim yang hilang pada penyakit Fabry—selama maksimal 4,5 tahun pada pasien yang diikuti terlama, menunjukkan daya tahan efek terapi gen tersebut.

Jalur Cepat Regulasi: Persetujuan Dipercepat di Depan Mata

ST-920 telah menerima beberapa penetapan dari FDA yang mengakui potensinya: status Obat Penderita (Orphan Drug), penetapan Fast Track, dan status RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy). Lebih penting lagi, FDA telah menyetujui bahwa data tren positif dari uji klinis Fase 1/2—khususnya peningkatan fungsi ginjal selama 52 minggu—dapat digunakan sebagai dasar utama untuk persetujuan dipercepat, melewati proses review tradisional yang panjang.

Pada Desember 2025, Sangamo memulai pengajuan secara bergulir Permohonan Lisensi Biologis (BLA) ke FDA, mencari persetujuan melalui jalur percepat ini. Ini berarti pasien dengan penyakit Fabry berpotensi mengakses ST-920 jauh lebih cepat daripada waktu pengembangan farmasi konvensional. Yang menarik, ST-920 tidak memerlukan regimen prapengkondisian intensif yang dibutuhkan oleh beberapa terapi gen lain, mengurangi beban pengobatan dan risiko keselamatan.

Peluang Pasar: Mengapa Ini Penting

Menurut riset pasar dari Grandview Research, pasar global untuk pengobatan penyakit Fabry mencapai $2,54 miliar pada tahun 2023. Dengan ST-920 yang berpotensi menjadi terapi yang mengubah permainan, pasar diperkirakan akan berkembang menjadi $4,93 miliar pada tahun 2030, dengan tingkat pertumbuhan tahunan majemuk sebesar 9,9%. Perkembangan ini tidak hanya mencerminkan peningkatan diagnosis dan kesadaran pasien, tetapi juga nilai signifikan yang ditempatkan oleh investor dan sistem kesehatan terhadap terapi yang dapat menghentikan atau membalik progresi penyakit.

Bagi pasien penyakit Fabry—yang sebagian besar adalah anak-anak dan dewasa muda yang hidup dengan kondisi progresif yang mempengaruhi ginjal, jantung, sistem saraf, dan kulit—terapi gen yang menawarkan peningkatan fungsi ginjal yang tahan lama merupakan kemajuan medis yang nyata. Tren tren positif yang diamati dalam uji coba ST-920 menunjukkan bahwa pasien mungkin mengalami manfaat fungsional yang berkelanjutan daripada sekadar stabilisasi penyakit.

Apa Selanjutnya

Tim data klinis Sangamo akan mempresentasikan temuan terperinci dalam berbagai presentasi platform dan sesi poster di WORLD Symposium Tahunan ke-22 pada Februari 2026, memberikan komunitas medis analisis peer-reviewed yang komprehensif tentang hasil tren positif dan implikasinya. Proses pengajuan BLA secara bergulir berarti FDA akan meninjau data saat tersedia, berpotensi mempercepat garis waktu persetujuan dibandingkan jalur tradisional.

Dengan data keamanan yang menguntungkan, manfaat klinis yang tahan lama, dan dukungan regulasi, ST-920 diposisikan sebagai opsi pengobatan yang berpotensi mengubah paradigma untuk penyakit Fabry—suatu kondisi langka di mana opsi terapeutik yang bermakna secara historis terbatas. Tren positif dalam metrik fungsi ginjal menunjukkan bahwa terapi gen mungkin menawarkan apa yang telah lama dicari oleh banyak pasien penyakit langka: kemungkinan peningkatan yang bermakna dan berkelanjutan daripada hanya memperlambat penurunan.