Obat Sindrom Rett Menghadapi Hambatan Regulasi UE Saat Acadia Menyusun Strategi Tanggapan

Acadia Pharmaceuticals bersiap menghadapi kemunduran dalam rencana ekspansi Eropa mereka, dengan perusahaan diperkirakan akan menerima pendapat negatif dari Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) dari Badan Obat Eropa (EMA) terkait trofinetide, kandidat pengobatan mereka untuk sindrom Rett. Setelah penjelasan lisan tentang posisi komite, Acadia telah diberitahu tentang suara tren negatif terhadap aplikasi pemasaran. Perusahaan kini berencana mengajukan permohonan peninjauan kembali setelah pendapat resmi CHMP diselesaikan bulan ini. Tantangan regulasi ini merupakan hambatan signifikan untuk membawa opsi pengobatan sindrom Rett kepada pasien di Eropa dalam waktu dekat.

Sindrom Rett tetap menjadi salah satu gangguan neurodevelopmental langka yang paling serius yang mempengaruhi bayi dan anak kecil, berdampak pada sekitar satu dari 10.000 hingga 15.000 kelahiran perempuan secara global. Kondisi ini biasanya muncul antara usia enam hingga 18 bulan setelah masa perkembangan awal yang tampaknya normal. Anak-anak dengan sindrom Rett mengalami kehilangan progresif keterampilan motorik, kognitif, dan komunikasi yang diperoleh, bersama dengan munculnya gerakan tangan berulang yang khas. Meskipun beberapa tingkat stabilisasi mungkin terjadi seiring waktu, pasien sering menghadapi penurunan motorik yang berkelanjutan sepanjang hidup mereka, menciptakan tantangan klinis dan perawatan yang signifikan bagi keluarga.

Status Pasar Saat Ini dan Keberhasilan FDA

Meskipun mengalami kemunduran di UE, Acadia telah mencapai tonggak regulasi utama secara domestik. FDA menyetujui trofinetide dengan merek Daybue pada tahun 2023, menjadi satu-satunya obat yang disetujui FDA secara khusus dirancang untuk mengobati sindrom Rett pada pasien dewasa dan anak-anak berusia dua tahun ke atas. Persetujuan ini menandai terobosan dalam mengatasi penyakit langka yang sebelumnya tidak terobati, memberikan harapan bagi ribuan keluarga Amerika yang terkena kondisi ini.

Kinerja komersial awal Daybue di Amerika Serikat menunjukkan sambutan pasar yang menggembirakan. Selama sembilan bulan pertama tahun 2025, Daybue menghasilkan penjualan sebesar 281,8 juta dolar, meningkat 12% dari tahun sebelumnya yang didorong oleh ekspansi ke populasi pasien tambahan. Tren pertumbuhan ini menunjukkan bahwa penyedia layanan kesehatan dan pengasuh semakin mengakui nilai terapeutik dari opsi pengobatan sindrom Rett. Untuk memperkuat posisi pasarnya, Acadia baru-baru ini mendapatkan persetujuan FDA untuk Daybue Stix, formulasi bubuk tanpa pewarna dan pengawet yang menawarkan metode pengantaran alternatif. Perusahaan berencana meluncurkan Daybue Stix secara terbatas pada kuartal pertama 2026, dan memperluas ke pasar yang lebih luas pada kuartal kedua sambil mempertahankan formulasi larutan oral asli.

Rangkaian Produk Lebih Luas dan Dukungan Visi Jangka Panjang Acadia

Pertumbuhan perusahaan tidak terbatas pada lini sindrom Rett. Nuplazid, produk unggulan Acadia yang mengatasi halusinasi dan delusi terkait psikosis Parkinson, terus menghasilkan pendapatan yang signifikan. Dalam sembilan bulan pertama tahun 2025, Nuplazid mencatat penjualan sebesar 505,7 juta dolar, meningkat 13% dari tahun sebelumnya, terutama didorong oleh peningkatan volume karena lebih banyak pasien menerima resep.

Proyeksi keuangan menunjukkan kepercayaan manajemen terhadap potensi komersial perusahaan. Acadia memperkirakan total penjualan bersih gabungan untuk Nuplazid dan Daybue mencapai sekitar 1,7 miliar dolar pada tahun 2028, dengan Nuplazid diperkirakan menyumbang sekitar 1 miliar dolar dan Daybue sekitar 700 juta dolar. Posisi kompetitif kuat Nuplazid semakin diperkuat oleh perlindungan paten yang berlaku hingga 2038 di Amerika Serikat, memberikan lebih dari satu dekade eksklusivitas yang melindungi produk dari persaingan generik dan memungkinkan pendapatan yang berkelanjutan.

Konteks Pasar dan Lanskap Kompetitif

Dalam sektor bioteknologi yang lebih luas, Peringkat Zacks Acadia saat ini berada di posisi #3 (Tahan), mencerminkan prospek moderat. Perusahaan lain di bidang bioteknologi mendapatkan sentimen investor yang lebih kuat. Alkermes, Castle Biosciences, dan Immunocore masing-masing mempertahankan peringkat Zacks #1 (Pembelian Kuat). Dalam periode 60 hari terakhir, estimasi laba per saham Alkermes untuk 2026 meningkat dari 1,54 dolar menjadi 1,91 dolar, dengan saham naik 30,6% selama enam bulan. Castle Biosciences menunjukkan momentum yang sangat kuat, dengan saham melonjak 157,8% selama enam bulan terakhir bersamaan dengan peningkatan proyeksi profitabilitas untuk 2026. Saham Immunocore naik 1,6% selama periode yang sama karena estimasi laba per saham menyempit.

Performa yang kontras di antara perusahaan bioteknologi ini menyoroti keberagaman sektor dan dampak individual dari perkembangan regulasi dan komersial terhadap multiple valuasi. Bagi Acadia secara khusus, tantangan regulasi UE untuk pengobatan sindrom Rett merupakan hambatan jangka pendek yang dapat mempengaruhi sentimen investor. Namun, daya tarik pasar AS yang kuat untuk Daybue dan pertumbuhan berkelanjutan dalam penjualan Nuplazid menunjukkan bahwa perusahaan tetap memiliki jalur untuk ekspansi pendapatan meskipun mengalami kemunduran di Eropa.

Lanskap pengobatan sindrom Rett tetap baru dan kurang terlayani, dengan kondisi ini mempengaruhi puluhan ribu keluarga di seluruh dunia. Di luar kekecewaan regulasi di Eropa, posisi Acadia sebagai satu-satunya penyedia pengobatan yang disetujui FDA memberikan keunggulan pertama yang signifikan di pasar Amerika. Diversifikasi produk dan aliran pendapatan yang dilindungi paten memberikan ketahanan finansial untuk menghadapi tantangan regulasi di pasar internasional sambil mempertahankan momentum di bidang terapi utama. Saat Acadia mengejar strategi peninjauan kembali dengan EMA dan memperluas penetrasi pasar Daybue secara domestik, prospek jangka panjang perusahaan untuk menjadi pemain penting dalam pengobatan penyakit langka tetap utuh.